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PDUFA VIII 注定将由特朗普和小肯尼迪主导，引发业界担忧
出自识林
PDUFA VIII 注定将由特朗普和小肯尼迪主导，引发业界担忧
2025-02-17
随着PDUFA（处方药用户付费法案）VII将于2027年9月到期，业界和监管机构即将迎来新一轮的谈判，以重新授权这一关键的药品监管资金机制。然而，特朗普政府对效率和成本削减的强烈关注，为即将在2025年夏天启动的PDUFA VIII谈判增添了难以预期的复杂性。
自1992年首次通过PDUFA以来，用户付费计划一直是FDA药品审评的重要资金来源。该计划每五年重新授权一次，涉及行业与FDA之间的广泛谈判、公共会议以及最终的立法通过。PDUFA费用收入连年增长，2025财年预期已达13.6亿美元，已是FDA药品审评活动不可或缺的决定性要素。
特朗普再次上台后，迅速采取行动削减联邦政府开支，并试图减少联邦雇员规模。新任卫生与公众服务部长小罗伯特·肯尼迪（Robert Kennedy Jr.）更是公开呼吁改革用户付费计划，认为其赋予了大型制药公司过多的影响力。与该立场形成鲜明对比的是，特朗普上次执政时曾提出增加用户付费以完全覆盖产品审评成本。
特朗普1.0：曾打算让药企“承包”审评开销
在特朗普的第一个任期内，一项关于FDA用户付费的激进提议引发了制药行业的广泛关注。特朗普政府曾提出将用户付费提高一倍，以完全覆盖FDA药品审评的成本。这一提议虽未在2018财年的用户付费重新授权中实施，但其背后所体现的政策倾向仍为行业敲响了警钟。
这一提议曾遭到行业高管的强烈反对。时任Amgen全球监管事务与安全高级副总裁Steven Galson的观点颇具代表性，他表示这一提议是“坏主意”，因为它会破坏公众对FDA监管独立性的信任。Galson指出：“公众需要对FDA的运作有所参与，而当前的费用分担模式在FDA内部实现了一种重要的平衡。”他强调，完全由行业资助FDA审评活动将削弱公众对药品监管的信任。
尽管行业反对声强烈，但当时的特朗普政府并未放弃这一想法。因为这一提议反映了特朗普挑战“既定利益”的决心，并强调预算压力是推动这一政策的重要因素。政府人士指出，用户付费的增长趋势使得行业完全承担审评成本几乎成为必然，毕竟彼时用户付费已占到审评成本72%，而这一比例预期还会继续上升。
特朗普2.0：态度转变在于所谓“大药企影响”，同时借机“搭便车”。
与之前截然不同，特朗普2.0政府对PDUFA的立场是改革用户付费计划以提高效率和透明度。随着小罗伯特·肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.）正式被任命为卫生与公众服务部长（HHS），PDUFA的未来变得更为复杂。
小肯尼迪一直主张减少用户付费的影响，认为该计划赋予大型制药公司过多的影响力，同时阻碍小型公司获得产品批准。他的立场可能推动政府在PDUFA VIII重新授权中采取更激进的改革措施。而他一直持有的观点是，当前的用户付费计划过度依赖制药公司的资金，可能导致FDA与行业之间的利益冲突。他主张减少用户付费的影响，以恢复公众对FDA独立性的信任。这一观点与特朗普政府对“大药企影响力”的关注相呼应。
特朗普对PDUFA的态度看似有巨大转变，但其一以贯之的内在动机仍然是共和党的“小政府”政策导向，表现为对FDA职权的持续施压。
除了PDUFA本身面临更多讨价还价，其作为立法工具也可能被特朗普政府加以利用。由于PDUFA重新授权法案被视为“必须通过”的立法工具，特朗普和小肯尼迪可能会利用这一机会推动其对FDA的改革愿景。通过干预用户付费协议的条款，政府可能试图限制资金的使用范围（已经有声音表示企业费用只能用于审评，不能用于开发指南等监管活动），甚至通过立法手段将改革措施纳入其中。
前FDA局长提出“缓兵之计”
针对各方对PDUFA前景不确定的担忧，前FDA局长Scott Gottlieb在2月初普享药协会（Association for Accessible Medicines, AAM）年会上给制药行业提出“缓兵之计”，即推动延长当前的用户付费计划，以避免在特朗普政府初期进行新的用户付费谈判。
Gottlieb指出，当前的政治环境并不适合开展新的用户付费协议谈判，因为“在这种环境下，谈判不太可能取得积极成果”。他建议制药行业在即将通过的其他法案中加入条款，将现有的用户付费协议在当前资金水平上延长一到两年，尽量避开特朗普任期，同时避免在2027年9月协议到期时出现中断。他强调，延长现有协议不仅在预算层面是可行的，而且从政治角度而言，可能不会引起太多争议。
Gottlieb曾在特朗普政府的第一个任期内担任FDA局长，他对用户付费谈判的复杂性以及特朗普行事作风都相当了解。他提到，尽管历届政府都曾试图干预FDA与行业之间的谈判，但这种做法通常被视为“破坏协议结构”的行为，也会对FDA的独立性产生负面影响。而当前的特朗普政府可能不会遵循这一传统。他“高度怀疑他们是否会保持不干预的态度。”
需要注意的是，Gottlieb现在是小肯尼迪多次点名批评的药企巨头辉瑞的董事会成员，而他是在代表仿制药企业利益的AAM年会上发表上述观点的。
回顾PDUFA VII给业界带来了什么
业界的主流声音是期望PDUFA VIII能够平稳过渡，即使要做调整，也应该是基于过往的经验教训，继续发扬其促进FDA的药品审评高效，推动药品研发和监管的现代化的诸多优点。
PDUFA尽管通常被当作一个整体来讨论，但实际上由两个要素组成：一是授权收取费用的立法，二是所谓的“附信”，也被称为承诺信或目标信（“goal letter”），其中列出了FDA将为收取的费用提供哪些服务或达成哪些目标。其内容明确且具体，可以视为每五年更新一次的“美国新药注册管理办法实施细则”，是我国药企进入美国市场的必读文件。
PDUFA VII是FDA与制药行业之间达成的第七个处方药用户付费协议，其主要谈判内容在特朗普首次上台之前其实已经基本结束，所以也未受到过多干扰。该协议覆盖2023财年至2027财年，包含多项承诺：
PDUFA VII计划显著增加FDA的审评人员数量。与PDUFA VI相比，生物制品审评与研究中心（CBER）和药品审评与研究中心（CDER）的招聘目标分别增加了约三倍和五倍。
人力资源的扩充是提高审评效率最为直接有效的举措，当时有业界人士甚至认为这是PDUFA VII最关键的政策之一。与之形成鲜明对比的，是如今FDA乃至整个美国政府都在面临裁员危机。
Split Real Time Application Review (STAR)试点计划：类似于肿瘤学实时审评（RTOR），STAR计划将适用于所有治疗领域的有效性补充申请，旨在加速现有疗法的新适应症审批。
罕见病终点推进（RDEA）试点计划：该计划允许申办方提交与罕见病相关的临床终点提案，FDA将提供额外会议支持新临床终点开发。
CMC开发与准备试点计划（CDRP）：针对加速开发计划中的CMC开发，提供额外的会议和反馈，以确保CMC与临床开发同步推进，降低新药上市因CMC问题而延缓的风险。
真实世界证据（RWE）计划：PDUFA VII 允许申办方在研究启动前提交RWE提案并获得FDA反馈。该计划旨在通过RWE支持新适应症的审批和满足上市后研究要求。FDA计划发布年度报告、更新指南，并通过公共研讨会收集意见。
以患者为中心的药物开发（PFDD）：FDA继续推进PFDD计划，承诺在药品开发和监管决策中纳入患者声音。具体措施包括内部培训、公共意见征集、公共研讨会以及发布新的患者偏好信息指南。
PDUFA VII还将改善FDA与申办方在审批周期内的沟通，特别是在上市后要求（PMR）方面。FDA将提前与申办方沟通潜在的PMR，并在审批后提供释放PMR的程序。
PDUFA VII还引入了新的会议类型，如Type D会议和INTERACT会议，旨在为申办方提供更早期的反馈和更灵活的沟通渠道。此外，FDA还增加了会议后续问题的处理机制，以提高沟通效率。
识林-实木
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