世界卫生组织（WHO）正在推行其生物类似药预认证计划，从包括两种抗癌药的试点项目开始启动。WHO 已经制定了两种评估路径来预认证生物类似药，两种评估路径取决于这些产品是否已经获得严格监管机构的批准。在试点阶段，将免除与预认证相关的费用。 作为于 9 月份启动的试点项目的一部分...

编者按：新药批准的关键是权衡疗效获益和安全风险。专家委员会投票表决的问题常是针对此权衡的，而且这些问题并非只有专家才能看𢤦。既然患者是最终的获益者和风险承受者，权衡决定中理应有患者的话语权。问题是，这个似乎是显而易见的作法，为何FDA直到最近才采用呢？难道这背后还有什...

美国 FDA 于 7 月 25 日发布了一份更新的问答指南《2012 仿制药使用者付费修正案：关于自我认定、仿制药申报审评、检查与合规的问答》。这份文件提供了 FDA 对 GDUFA I 期实施期间工业界提出的许多问题的答复。 自我认定 “自我认定”部分包含了谁需要自我认定，必须何时...

美国 FDA 药品质量办公室主任 Michael Kopcha 表示，FDA 不希望制药企业知道 FDA 将如何在新兴的标准化“NIPP（New Inspection Protocols Project，新检查方案项目）”方法下开展检查，以免他们使用这些知识来钻流程的空子。 我们在昨天的资讯中提到 Kopcha 表示 质量量度和...

美国 FDA 的质量量度计划已经到达令人沮丧的时刻，这在近日国际制药工程协会（ISPE）、FDA 和药品质量研究学会（PQRI）联合举办的质量制造会议上显而易见。 在 ISPE 质量会议的开始，FDA 药品质量办公室（OPQ）主任和名誉会议主席 Michael Kopcha 斥责大部分企业反对计划而不...

美国 FDA 于 7 月 20 日在联邦公报https//www.federalregister.gov/documents/2017/07/20/2017-15203/pilot-project-program-under-the-drug-supply-chain-security-act-request-for-comments 通告中表示，计划开展试点项目，收集制药行业的意见，帮助开发电子化、互操作...

7 月 18 日 美国 FDA 召开备受瞩目的公开会议“施行 Hatch-Waxman 修正案：确保创新与可及之间的平衡”。我们在昨天的资讯中介绍了会议的整体情况【FDA Hatch-Waxman 公开会议和药品竞争行动计划进展 - I 2017/0719】，今天让我们来看看 FDA 仿制药办公室（OGD）前代理副主任...

2017 年 7 月 18 日，美国 FDA 举行了一场备受期待的公开会议，讨论药品竞争与创新之间的平衡。会议名称为“https//www.fda.gov/Drugs/NewsEvents/ucm563986.htm 施行 Hatch-Waxman 修正案：确保创新与可及之间的平衡”，会议得到了来自工业界以及数十个非 FDA 或 F...

2017 年 7 月 13 日 美国 FDA 再次新发布了 21 篇具体产品的 BE 指南，修订 13 篇。这是本财年第四次 FDA 批量发布和修订 BE 指南。之前我们曾经讨论过新发布和修订 BE 指南对企业的潜在影响，对于未决申请或尚未提交 ANDA 的已研发产品可能不得不根据新要求重复进...

古丽（Leigh Verbois）博士 美国FDA驻华办主任 2017年7月8日 【编者按】在美国，Civil Servant 与 Public Servant 不同，前者可译为文职人员，后者为公职人员也称公务员。史上Civil（文职）是用来区别Military（军职），但现在文职人员一般是指特殊的公职人员，特殊在...

根据美国和欧盟监管机构的共同提案，儿童罕见疾病药品开发商应考虑在多公司、多产品研究中测试产品的可能性。这项提案于 7 月 3 日发布，旨在促进罕见儿科疾病药品的开发，这一领域可以参加试验的患者量非常少。 FDA 和 EMA 表示，药品申办人还应更好地利用外推临床资料。他们应...

质量、合规和效率探讨 — 北京大学IPEM2017届毕业典礼专题讨论会简报 药厂强调效率和效用，天经地义；注重质量，也应不言而喻。药监法规为公众用药安全提供保障，为产业健康发展提供优胜劣汰的市场环境。如何平衡药监法规的这两个作用，使其与公众健康意识和产业发展规律相适应，...

（译自FDA Voice https//blogs.fda.gov/fdavoice/index.php/2017/07/two-recent-scientific-advances-underscore-an-encouraging-future-for-precision-medicine-at-fda/ “Two Recent Scientific Advances Underscore an Encouraging Future for Precision Medicin...

诺华公司的突破性嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）于 7 月 12 日获美国FDA 咨询专家委员会的一致投票（10-0）支持批准。这一投票标志着这类实验性治疗的关键里程碑。FDA 预计将于 10 月 3 日做出最终批准决定。宾夕法尼亚大学科学家、领导这一领域药物开发的 Carl June 医师...

美国 FDA 于 7 月 10 日表示正在起草和征询关于使用标准化药品质量/化学制造和控制（PQ/CMC）数据元素用于电子提交的意见。 FDA 正在考虑作为 HL7（Health Level 7）结构化产品标签（SPL）文件实施 PQ/CMC 要求，表示，标准化 PQ/CMC 数据元素和术语的举措将提高药品...

（译自FDA Voice https//blogs.fda.gov/fdavoice/index.php/2017/07/how-fda-plans-to-help-consumers-capitalize-on-advances-in-science/ “How FDA Plans to Help Consumers Capitalize on Advances in Science” 2017 年 7 月 7 日，作者：Scott Got...

“制药是由好人从事的事业” —北京大学国际药物工程管理（IPEM）硕士2017届学位授予仪式 2017年7月8日，北京大学国际药物工程管理（International Pharmaceutical Engineering Management，IPEM）硕士项目2017届学位授予仪式在北京大学中关新园科学报告厅举行。 仪式由IP...

美国 FDA 继续推动临床试验设计方面的创新，并在新英格兰医学杂志（NEJM）上发表关于主方案（master protocols）的述评《研究多种治疗药物、多种疾病或两者皆有的主方案（Master Protocols to Study Multiple Therapies, Multiple Diseases, or Both）》，强调了 FDA 对使...

美国 FDA 在向印度一家制造商签发的 483 中提到无效的 OOS 率过高，这是 FDA 提出用于评估药品制造设施质量量度的三个指标之一。这可能表明，即使行业迫使 FDA 延迟其质量量度计划，FDA 仍然可以并将通过检查过程来对其提出的指标开展性能评估。 FDA 在一份检查观察项的 483...

美国特朗普总统的新任 FDA 局长 Scott Gottleib 医师正在拉开解决诸如孤儿药认定积压、努力启动《药品质量与安全保障法案》要求的落实、阿片类药物流行以及最重要的减少仿制药竞争障碍的序幕。在 6 月 21 日的博客中，Gottlieb 局长以下面的话开篇： “太多患者因药价太高...