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【更新提示】识林一周回顾（20190127-0202）
出自识林
【更新提示】识林一周回顾（20190127-0202）
2019-02-03
【FDA】指南草案（重发布） 罕见病：药物研发中的常见问题（01.31） 花脸稿
该指南修订并取代2015年8月发布的罕见病：药物研发中的常见问题指南草案。识林对新旧版本的指南进行对比，具体参见花脸稿。修订包括以下内容：纳入用于评估和验证替代生物标志物的问题，描述非临床灵活性，有关外部控制和早期随机化的其他信息等。指南阐述了一些要素在罕见疾病发展计划中的重要性：例如，充分描述和理解疾病的自然历史；充分了解疾病的病理生理学和药物的作用机制；支持拟议的临床研究的非临床药物毒理学和人类毒理学考虑因素等。
【FDA】指南定稿修订6 以电子形式提交申请 – 部分人用药品和相关申请采用eCTD质量标准（01.30）
该指南在第一节引言中补充说明了将 III 类 DMF 以 eCTD 形式提交的时间表延长12个月的理由。在第三节 实施电子提交要求的时间表中更新的内容反映了III类DMF以电子形式提交的要求将于2015年5月5日之后的60个月实施，用更新的时间表示例，以反映实施电子提交要求的实际时间表。
【CDE】关于公开征求化学仿制药参比制剂遴选与确定程序意见的通知（01.29）
本周，CDE发布化学仿制药参比制剂遴选与确定程序并公开征求意见，征求意见稿结合工作实际，明确参比制剂遴选与确定程序包括遴选原则、遴选路径、确定程序
、申请资料要求。在附件中介绍了参比制剂遴选路径和确定程序，参比制剂遴选申请表和参比制剂遴选申请资料目录。
【WHO】使用ICH Q3D指南评估用于支持提交给PQTm的FPP或预认证API而提交的APIMF（01.28） 花脸稿
2019年1月的版本，与2018年5月的版本相比，主要变化如下：
- 1. 新增3处“preparation of the starting material”，在选项1的讨论、选项2的声明、选项2的风险管理中，明确关注 起始物料制备中使用的元素杂质，起始物料的制备中有意加入的元素杂质。
- 2. 第3.1章节和3.2章节，控制策略的第3条，有明显变化。
- 2019年1月的版本，对“低于可接受限度的30％”的，则在最后的合成步骤之前引入的元素杂质不需要在最终API中进行控制。
- 2018年5月的版本，删去"必须仔细考虑在起始物料（SM）制备中使用的1 / 2A / 2B类杂质。即使没有检验到（即，低于可接受限度的30％），通常也会在起始材料、中间体或最终API的质量标准中进行跳批检验"。
国际GMP检查报告和措施
【EudraGMDP NCR】奥地利Mycoplasma Biosafety Services GmbH - Bio Tech Center Muthgasse（01.31）
【EudraGMDP NCR】印度INDOCO REMEDIES LIMITED - PLANT II（01.31）
【FDA】警告信 美国University of Miami Reproductive and Fertility Center（01.30） 中译
【FDA】警告信 印度Skylark CMC Pvt. Ltd.（01.30） 中译
【FDA】警告信 杭州国光旅游用品有限公司（01.30） 中译
【药品飞行检查】鸡西市辰曦药业有限公司（01.28）
【药品飞行检查】合肥顿克生物医药有限公司（01.28）
【药品飞行检查】娄底民康医药有限公司（01.28）
【药品飞行检查】达州市朝阳医药有限责任公司（01.28）
【药品飞行检查】华润西安医药有限公司（01.28）
【药品飞行检查】天水康泰药业有限公司（01.28）
【药品飞行检查】甘肃博祥药业有限公司（01.28）
识林资料
【花脸稿】罕见病：药物研发中的常见问题花脸稿（新旧版本对比）
【花脸稿】使用ICH Q3D指南评估在用于支持提交给PQTm的FPP或预认证API而提交的APIMF指南花脸稿（新旧版对比）（01.30）
其它主要更新（请点击查看）
国内要闻
【广东省】药物临床试验蓝皮书正式发布（01.31）
【药典会】关于2015年版中国药典一部第二增补本拟收载品种医学内容的公示（01.31）
【国务院】关于加强三级公立医院绩效考核工作的意见（01.31）
【卫健委】政策解读：《国务院办公厅关于加强三级公立医院绩效考核工作的意见》（01.31）
【NMPA】关于联邦制药（内蒙古）有限公司申请生产阿莫西林克拉维酸钾混粉的复函（01.30）
【NMPA】关于发布仿制药参比制剂目录（第二十批）的通告（2019年第3号）（01.30）
【江苏省】转发国家药品监督管理局关于加强药品集中采购和使用试点期间药品监管工作的通知（01.30）
【NMPA】关于暂停销售使用西班牙国际新化学药厂吡硫翁锌气雾剂的公告（2019年第4号）（01.30）
【NMPA】公开征求含抗菌成分医疗产品属性判定基本原则（征求意见稿）意见（01.30）
【NMPA】关于修订普济丸非处方药说明书范本的公告（2019年第8号）（01.30）
【广东省】省局组织开展春节前药品经营环节安全检查（01.30）
【药典会】关于中国药典2020年版四部通则增修订内容（第六批）的公示（01.29）
【药典会】关于羟丙基倍他环糊精国家药用辅料标准修订草案的公示（01.28）
【药典会】关于无水磷酸氢二钠和磷酸氢二钠十二水合物2个国家药用辅料标准草案的公示（01.28）
【上海市】关于修订谷胱甘肽注射剂说明书的公告（2018年第59号）（01.28）
【卫健委】关于做好国家组织药品集中采购中选药品临床配备使用工作的通知（01.28）
国际要闻
【FDA】指南定稿 制定预案控制场地高停工率的影响，以确保医疗必需药品可及性（01.31）
【FDA】指南草案 根据FDCA 506I的上市状态通知；内容与格式（01.31）
【FDA】BsUFA - 在资金中断期间人用药品申请向FDA递交的说明（01.31）
【FDA】GDUFA - 在资金中断期间人用药品申请向FDA递交的说明（01.30）
【FDA】PDUFA - 在资金中断期间人用药品申请向FDA递交的说明（01.30）
【欧盟GMP】附录2人用生物原料药与药品的生产内容更新（01.30）
【FDA】CDER科学家研究可以靶向杀死癌细胞的关键细胞功能（01.30）
【FDA】新的药物分类采用新型偏头痛治疗和预防机制（01.30）
本周资讯
2019年1月内容回顾
适用岗位： - 生产（Production）：必读。应严格按照文件要求，从种子批和细胞库的控制到最终产品的测试，确保生产过程符合GMP原则，特别注意生物制品特有的风险管理。
- 质量控制（QC）：必读。需依据文件中的指导原则，对生物制品的中间产品和最终产品进行质量控制，包括微生物污染检测和无菌测试。
- 质量保证（QA）：必读。负责监督和确保所有生产活动符合GMP要求，包括对变更管理和文件记录的审核。
- 研发（R&D）：必读。在开发新生物制品时，需遵循文件中关于种子批和细胞库建立、产品生命周期管理的指导。
- 注册（Regulatory Affairs）：必读。负责理解和应用这些指南，以确保产品注册和市场准入符合欧盟的法规要求。
适用范围：
本文适用于欧盟地区生产的人用生物制品，包括化学药品、生物制品、疫苗等，但不包括先进治疗药品（ATMPs）。适用于Biotech、大型药企、跨国药企等各类企业。 要点总结：
本文提供了生物活性物质和人用生物医药产品的生产指导，强调了生物制品生产过程中的质量风险管理（QRM）的重要性，要求从种子批和细胞库的控制到最终产品的测试都要遵循GMP原则。特别指出，生物制品生产涉及的生物过程和材料可能存在固有变异性，因此需要特别的预防措施以最小化变异性和减少污染风险。文件还详细讨论了人员健康、生产环境控制、原料和起始材料的控制、种子批和细胞库系统的管理、生产操作原则以及特定产品类型的具体指导。对于无法通过过滤灭菌的生物材料，必须无菌操作以最小化污染引入。此外，对于包含人类组织或细胞的生物医药产品，必须遵守相关的欧盟指令和委员会指令，确保可追溯性和安全性。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位： - 研发（R&D）：应深入理解疾病自然史和病理生理学，以指导药物开发和临床试验设计。
- 临床（Clin）：需根据疾病特征和患者需求选择合适的终点指标，并考虑试验设计的偏差减少方法。
- 注册（Reg）：必须熟悉罕见病药物的市场批准要求，包括有效性和安全性的证据标准。
- 质量管理（QA）：应确保药物制造过程中的质量控制，以及在制造变更时评估对产品安全性和有效性的影响。
适用范围：
本文适用于罕见病治疗或预防的药物和生物制品，包括创新药和生物类似药，由美国FDA发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等各类企业。 要点总结：
FDA的指南草案旨在帮助罕见病药物和生物制品的发起人更高效、成功地开展药物开发项目。强调了对疾病自然史的深入理解、疾病病理生理学、药物作用机制、非临床药理毒理学、人类毒理学考虑、结果评估和终点选择、有效性和安全性证据的重要性。特别提到了在罕见病治疗中，使用历史对照和早期随机化的重要性，以及在药物制造过程中对变更的评估。指南还提到了与患者、护理者和倡导者的参与、加速程序以及儿科考虑相关的额外考虑因素，并强调了与FDA的互动的重要性。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
