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FDA 局长谈罕见病加速，裁员和新冠疫苗再评估
出自识林
FDA 局长谈罕见病加速，裁员和新冠疫苗再评估
2025-05-06
3月份刚上任的FDA局长Marty Makary近期在多个公开场合积极发声，阐述其对药品审批流程改革、罕见病药物加速审批以及新冠疫苗接种政策的最新观点。在4月25日的媒体采访中，Makary阐述了多个议题，从中可以窥见可能即将到来的多项政策变革。
回溯识林数据库可见，FDA自从2月份以来就未发布新的技术指南，极少数明显的政策导向包括推动削减动物试验，以及将药企代表移除出专家咨询委员会。
罕见病药物审批新路径：“合理机制”途径
Makary在采访中强调，对于罕见病药物的审批，FDA需要探索更为高效的路径。他提出了“合理机制（plausible mechanism）”的概念，即在某些罕见病的药物审批中，可以不依赖传统的随机对照试验（Randomized Controlled Trials, RCTs）。他指出，对于那些仅影响少数患者的疾病，进行大规模的随机对照试验既不现实也缺乏必要性。例如，对于仅影响几十名儿童的罕见病，要求进行随机对照试验可能会严重阻碍药物的研发和上市进程。
值得注意的是，这一立场与FDA此前的政策方向一致。被迫离职的生物制品评价与研究中心（CBER）主任Peter Marks曾倡导利用现有的加速审批通道（Accelerated Approval Pathway），该通道基于替代终点（surrogate endpoints）来加快罕见病药物的审批。然而，Makary提出的“合理机制”是否会与现有的加速审批通道独立运行，或者作为其补充，目前尚不明确。
Makary进一步指出，对于更广泛使用的药物，或许可以减少对随机对照试验的要求。他建议，对于某些药物，或许只需要进行一项而非两项随机对照试验，并在药物获批后进行持续监测。这个观点是药企喜闻乐见的。
关于裁员，声称不涉及科学家和审评员
在采访中，Makary还回应了关于FDA近期大幅裁员的争议。他声称，这些裁员并未涉及FDA的科学家或审评团队成员。然而，这一说法与多家媒体的报道存在出入。根据Endpoints News等媒体的调查，FDA的裁员确实涉及到了医疗器械审评人员以及免疫肿瘤办公室的员工。《纽约时报》也报道称，FDA已经重新雇佣了一些被裁撤的食品安全实验室的科学家，再结合之前FDA曾紧急召回部分医疗器械审评人员，这至少侧面说明科学家和审评员并非完全安全。
此外，还存在一个业界始料未及的影响。前FDA局长Scott Gottlieb在CNBC采访中提到，由于一些FDA审评人员正在寻找行业内的工作机会，导致数百名药品和医疗器械审评人员不得不回避（recuse）某些申请。一位匿名的现任FDA员工向媒体证实了“数百名”药品和医疗器械审评人员因潜在利益冲突而回避相关审评工作，而另一位FDA内部人士也证实了审评人员的回避和进一步离职情况，但无法确认具体规模。
Makary试图通过解释FDA机构规模的增长来为这些人员调整辩护。他指出，FDA的员工人数从2006年的约9000人增长到“几个月前”的超过19000人，员工总数在过去几年中增长了100%。他似乎在暗示，如今的裁员规模并没有听起来那么令人担忧。
新冠疫苗接种政策的再评估
Makary在采访中还涉及了新冠疫苗接种政策的调整。他提到，尽管他本人并不清楚卫生部长小肯尼迪正在考虑的具体行动，但如果将新冠疫苗从儿童疫苗接种计划中移除，他相信“这将受到许多美国人的欢迎”。这一观点与近期的调查数据相呼应，数据显示，新冠疫苗在家长为儿童接种的优先级中并不高。
此外，Makary还透露，他本人并未接种任何新冠疫苗加强针。
关于米非司酮（Mifepristone）的立场
在采访中，Makary还被问及对米非司酮（一种堕胎药）的立场。他明确表示，目前没有计划对米非司酮采取行动。他指出，关于米非司酮安全性的新数据正在不断涌现，这些数据将在未来的任何政策调整中被考虑。
他的原话是“我们不会基于尚未看到的数据采取行动”。这似乎表明，尽管米非司酮在政治上存在争议，但FDA的决策仍将基于科学数据和证据。
堕胎药政策是特朗普的政治筹码之一，《华盛顿邮报》就曾报道过，美国女性在特朗普上任前囤积堕胎药。
识林-实木
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