首页 > 资讯 > FDA 新药审评文件中患者体验数据存在不一致

出自识林

2020-06-17

研究人员根据对过去两年 FDA 审评文件的分析发现，FDA 在披露其考量的患者体验信息方面存在不一致。

在上个月举行的国际药物经济学和结局研究学会（ISPOR） 2020 年会上，RTI Health Solutions 以患者为中心的结局评价首席科学家 Ari Gnanasakthy 报告指出，FDA 在新药审评文件中的患者体验数据摘要部分方面正在取得进展，但仍然存在不一致之处。

“患者体验数据”（Patient experience data, PED）是指与患者的经验、观点、需求和优先重点相关的有意义数据的系统性收集。PED 可以在 FDA 对产品申请的审评中扩充传统临床试验数据。患者经验数据表概述了是否已在申请中提交了患者体验数据，以及提交了哪些患者体验数据。FDA 于 2017 年开始使用该表格，以满足《21 世纪医药法案》关于 FDA 于 2017 年 6 月 12 日之后公开说明其审查的在申请中提交的患者体验数据的要求。

该表实际上是一张检查清单，显示申请是否包括临床结局评估数据，例如患者报告的结局和观察者报告的结局，定性研究（例如，患者或医护者访谈），关注患者的药物研发或其他利益相关者会议总结，观察性研究，患者偏好研究或自然史研究。表格于 2018 年修订，以明确指出申办人是否提交了患者体验数据，如果没有提交，FDA 是否审查了从其它来源获得的患者体验数据。

Gnanasakthy 报告指出，RTI 确定了在 2018 年和 2019 年间包含该表的审评文件数量以及包含患者体验数据的申办人提交数量。研究人员发现，在 107 份审评文件中，约 86% 包含了患者体验数据表（92 份包含表格，15 份不包含）。细目显示，FDA 神经学药品审评部门有着最多的无患者体验数据表的审评总结文件（4 份）。

RTI 还报告指出，申办人并不总是随申请一起提交患者体验数据。在 92 份提交中，有 72 份包含患者体验数据，20 份不包含。在申办人未提交患者体验数据的三种情况下，审评人员评估了在其它地方获得的患者体验数据。研究结果显示，如果申办人不提供任何数据，FDA 将会从其它地方找到一些患者体验数据。Gnanasakthy 表示，“如果你是申办人，让 FDA 去别处找数据不是一个好主意。最好主动提交 FDA 将考虑的数据。但是我认为随着时间的推移，这种情况会有所改善。”

FDA 药品审评与研究中心（CDER）关注患者的药物开发主任 Robyn Bent 在会上表示，FDA 审评人员“在审评时会尽量做尽职调查以真正了解更大的图景。”她解释指出，“大量患者体验数据是作为申请过程的一部分交到 FDA，但我们也确实从其他人那里收到一些信息，而且很多时候我们的审评员也会做文献审评。”他们“还会参加外部主办的关注患者的药品开发会议以及 FDA 听证会”。

RTI 发现，患者报告的结局信息是申办人最常提交的患者体验数据类型（72 份），其次是临床医生报告的结局（30 份）。这一发现也与去年底发表在 DIA《治疗创新与监管科学》杂志上的研究文章的分析结果相一致。【FDA 在新药审评中使用的患者体验数据的分析 2019/11/27】患者数据摘要在审评文件中的位置有所不同，但大多数时候都包含在多学科审评部分。

Bent 承认，FDA 最近发布了一份模板，供申办人在提交患者体验数据时使用，但可能并未充分提醒企业有关该工具的信息。该模板与患者体验数据表相似，在 2019 年 12 月的《电子通用技术文件（eCTD）技术符合性指南》中发布。

Bent 解释指出，“我们提供了有关 FDA 希望如何将患者体验数据作为申请的一部分提交的信息，因为这样在某种程度上我们可以一目了然地了解我们要寻找的内容，而如果申请人告诉我们去哪里寻找特定信息确实可以让我们的工作更轻松一点。”她指出，FDA 要求申办人提交一张表格，以作为审评人员对指南导航的一部分，识别和定位患者体验信息。

作者：识林-蓝杉
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