首页 > 资讯 > FDA将如何审评生物制品？读CBER 的“五年战略规划”目标分解

出自识林

2022-04-19

近日，FDA的CBER（生物制品评价与研究中心）发布了2021-2025年战略规划。

该规划长达42页，但架构颇为清晰，共分4大“目标”，每个目标又有分解4个子目标，而子目标又对应具体的3到7条实施“策略”。

中国创新药出海已是必要之举，而美国市场是必经之路。随着传奇生物的BCMA CAR-T疗法在美国获批，创新生物制品的路径也已打通。国内有志于此的创新药企，有必要密切关注CBER接下来的一举一动，提前辨识风险，确保顺利申报上市。

识林将CBER“五年战略规划”中的目标部分翻译如下。识林用户也可至FDA官网与识林网站查阅规划原文。

【CBER 2021-2025 战略规划】

目标1 通过整合科技进步，促进安全有效医疗产品的开发和供应

1.1 将新兴科学技术纳入监管政策制定，以加快安全有效医疗产品的供应

策略 1.1.1 | 继续推进 CBER 政策和科学专家之间的互动，以支持对涉及新兴科学技术的医疗产品的监管。

策略 1.1.2 | 与外部利益相关者合作，明确与新兴科学技术相关的监管和科学相关问题。

策略 1.1.3 | 发布指导和其他政策文件，阐明对新兴科学技术的监管和科学期望，加快医疗产品的供应。

1.2 与利益相关者互动以促进创新医疗产品的开发

策略 1.2.1 |与患者及其护理人员互动以获取他们的意见。

策略 1.2.2 |推进与创新技术和生产方法（供受监管医疗产品使用）开发人员的早期互动，加强对话并明确传达监管期望。

策略 1.2.3 |与内部利益相关方合作，以提高对患者参与计划和活动的认知并获得反馈。

策略 1.2.4 |利用外部专业知识，应用创新方法来推进生产技术。

1.3 通过创新的统计学和流行病学方法、患者输入分析和生物信息学推进产品安全性和有效性评估

策略 1.3.1 |推进 CBER 生物制品有效性和安全性 (BEST) 倡议，以开展活性生物制品安全性和有效性研究，为监管决策提供信息。

策略 1.3.2 |应用机器学习等创新方式来自动报告不良事件 (AE) 信息。

策略 1.3.3 |利用技术、知识、基础设施和外部专业知识开发工具、标准和方法来评估创新产品安全性、有效性。

策略 1.3.4 |开发和实施科学方法来获取和分析患者意见，以纳入 CBER 开展的工作。

1.4 根据监管政策对产品合规性进行基于风险的监督，以确保批准的产品是安全、有效、可及的，未经批准的治疗不会上市

策略 1.4.1 |为 CBER 监管的产品制定法规、政策和程序，并努力确保其统一应用。

策略 1.4.2 |通过监督、检查和其他机制监控已上市 CBER 监管产品的质量；审查、评估并采取适当的监管合规措施。

策略 1.4.3 |在适当的情况下采取合规行动以保护公众健康。

策略 1.4.4 |尽可能监控、评估和缓解产品短缺。

目标2 开展研究以应对医疗产品开发和监管评估中的挑战

2.1 开发和评估支持医疗产品非临床评估的技术和工具

策略2.1.1 |开发和评估方法和模型，确保受监管医疗产品的质量、一致性和效用。

策略2.1.2 |支持开发基于先进计算方法的方法，包括人工智能。

策略2.1.3 |支持将新技术应用于复杂生物产品的先进制造和创新分析方法，以提高产品生产和质量。

2.2 通过使用创新的统计、分析和建模方法提高临床评估的有效性及效率

策略2.2.1 |通过对生物标志物和生物测定的研究，改进在上市前和上市后环境中对产品功效和安全性的临床评估。

策略2.2.2 |推进使用决策工具来支持药物开发和审查，包括复杂的临床创新试验设计、模型知情药物开发和药物开发工具认证计划。

策略2.2.3 |通过应用数学建模、计算机模拟、偏好获取和决策分析技术改进受监管产品的收益-风险评估。

策略 2.2.4 |制定并应用因果推断和荟萃分析的最佳实践来调查产品安全性。

策略 2.2.5 |将真实世界的证据和患者输入方法应用于临床评估和上市后安全数据的评估。

策略 2.2.6 |开发和实施包含AI使用在内的方法，以改善医疗保健数据的使用，加强对已批准的生物产品安全性和有效性的监控。

2.3 积极应对公共卫生挑战和新出现的传染病

策略2.3.1 | 开发并研究利于新型生物产品开发和供应的方法，包括推进个体化治疗的创新方法。

策略2.3.2 | 评估和促进因输血传播的传染病病原体供体筛查和补充测试、逆转录病毒诊断、输血产品和相关设备的安全性和有效性。

策略2.3.3 | 开发和促进创新技术的应用，以实现病原体普遍减少的血液供应。

策略 2.3.4 | 提高供体筛选试验、设备和技术的安全性和有效性，用于组织和先进疗法的采购、制造、加工和/或检测。

2.4 提高评估新技术和创新医疗产品的科学能力，为监管提供信息

策略2.4.1 | 开发和改进科学基础设施，以支持科学核心设施、关键技术和先进计算需求。

策略2.4.2 | 通过建立工具和流程来指导治理和研究监督，管理研究资源的有效使用。

策略2.4.3 | 通过交流、培训和技术转让推进 CBER 所资助研究的影响。

策略 2.4.4 | 确保具有适当专业知识的 CBER 科学家参与并为机构范围的科学工作组做出贡献，以实现跨中心的交流、协作和教育。

目标3 加强对新出现威胁的准备，促进全球公共卫生

3.1 促进在突发公共卫生事件期间获得安全有效的医疗产品的及时性

策略3.1.1 | 随时准备采用和调整现有的监管工具，以最大限度地使产品在发生公共卫生紧急情况时随时可用。

策略 3.1.2 | 与联邦伙伴合作，确定优先事项并促进对可用资源的访问。

策略3.1.3 | 与世卫组织、其他监管机构、制造商和非政府组织合作，确保获得安全有效的疫苗、血液和血液制品以及其他医疗产品，以应对突发公共卫生事件。

策略 3.1.4 | 预测和缓解突发公共卫生事件时所需医疗产品的短缺。

3.2 促进关键生物和相关产品的开发和生产，以应对突发公共卫生事件

策略 3.2.1 | 与WHO、其他监管机构、制造商、非政府组织和公共卫生紧急医疗对策企业 (PHEMCE)合作，推进针对具有流行潜力的病原体疫苗和其他医疗产品的开发。

策略 3.2.2 | 保持内部专业知识的敏捷性，以支持应对突发公共卫生事件的快速反应。

策略 3.2.3 | 促进创新技术的开发和采用，以促进医疗产品的生产、应对突发公共卫生事件。

3.3 促进国际协作，以促进安全有效医疗产品的开发和供应

策略 3.3.1 | 推进制定国际统一的书面和物理标准，以提高产品开发效率，满足全球公共卫生需求。

策略 3.3.2 | 通过与专家和战略层面的监管机构交流，支持监管趋同。

3.4 加强与全球监管机构和国际公共卫生组织的互动，以促进和保护公共卫生

策略 3.4.1 | 继续与战略监管机构积极交换机密信息，以推进监管协调和联合准备。

策略 3.4.2 | 作为世卫组织生物标准化合作中心和世卫组织全球流感监测和应对系统(GISRS) 内的基本监管实验室 (ERL)。

策略 3.4.3 | 参与世卫组织磋商，分享科学、技术和监管知识，以促进开发和获得满足全球关键卫生需求的医疗产品。

策略 3.4.4 | 作为世卫组织疫苗资格预审计划的国家监管机构，联合国机构依靠该计划采购质量、安全和有效性有保证的疫苗，分发给有需要的国家。

目标4 管理卓越战略和组织责任制

4.1 培养并维持一支熟练且经验丰富的队伍，以适应不断变化的环境

策略 4.1.1 | 确保有效的流程来识别、吸引、雇用和留住多样化和高素质的候选人。

策略 4.1.2 | 利用有针对性的、有效的外展和招聘策略来吸引一批合格的外部候选人。

策略 4.1.3 | 提供更新相关监管、科学和技术知识的机会。

策略 4.1.4 | 通过提供发展途径能力模型和个人发展计划来促进员工职业发展。

策略 4.1.5 | 通过持续的流程改进、加强协作和营造赋能的工作环境，促进员工积极参与的组织文化。

策略 4.1.6 | 通过奖励和其他表彰计划表彰 CBER 员工的卓越贡献和成就。

策略 4.1.7 | 营造安全、可靠和健康的工作环境。

4.2 通过有效的资源管理确保问责制和负责的管理

策略 4.2.1 | 促进有效的短期、中期、长期资源规划，利用资源容量规划能力和治理结构来提高 CBER 资源利用的透明度、有效性和战略一致性。

策略 4.2.2 | 评估企业风险并实施缓解策略。

策略 4.2.3 | 促进问责制，通过实施可衡量的目标确保资源的有效利用。

4.3 积极与机构内外的利益相关者进行有效沟通

策略 4.3.1 | 利用可用的数据源向关键利益相关者提供积极、及时的信息。

策略 4.3.2 | 积极与其他 FDA 中心和办公室合作，代表 CBER 在跨部门机构计划中的利益。

策略 4.3.3 | 通过主动沟通和信息共享促进参与文化。

4.4 持续协调和现代化业务运营

策略 4.4.1 | 通过现代数据分析和可视化，为CBER管理者和领导者增强运营分析。

策略 4.4.2 | 开发高度集成的 IT 和数据平台，以全生命周期的视角来审视监管路径并利用其共性。

策略 4.4.3 | 通过增强和实施自动化业务流程来改善业务运营。

策略 4.4.4 | 建立 CBER 质量体系，培养持续改进工艺的文化。

作者：识林-白蜡

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