首页 > 资讯 > 鼓励孤儿生物类似药开发需要采取全球行动

出自识林

2021-03-02

孤儿药的生物类似药可以为现金紧缺的医疗保健系统节约大量资金，并增加药物的可及性，但是该领域一直发展缓慢。

代表欧洲仿制药企业的欧洲药品协会（Medicines For Europe）表示，由于欧盟委员会正在关注孤儿药立法并承诺改善对药物的获取，因此现在正是采取行动发展新环境的合适时机，新环境应激励生物类似药的开发。另外，协会还呼吁采取更多激励措施，并采取有针对性的定价和报销方式。

欧洲药品生物类似药政策和科学总监 Julie Maréchal-Jamil 表示，到 2028 年，约有 28 种生物孤儿药有资格参加竞争，“但是大多数孤儿药都没有后续产品在临床开发。”目前只有 11% 的孤儿生物药分子在临床开发中有生物类似药版本，相比之下整体生物药中约有 23% 有生物类似药版本正在开发。

Maréchal-Jamil 表示，在开发生物类似药方面存在许多障碍，包括高成本和较长的时间表。例如，公司必须采购原研药供研发。另外，患者招募也很困难。可能只有很少的初次接受治疗的患者，因为仅有的少量患者可能已经在接受原研药的治疗了。此外，试验场地也可能不会优先分配资源和患者使用现有药品的生物类似药。

但是，Maréchal-Jamil 表示，现在是一个改变的机会。孤儿药立法在欧盟委员会促进药品和医疗保健可及性和可负担性的议事日程中排在前列，另外委员会还正在制定其药物战略和知识产权战略。【欧盟药物战略：平衡创新激励与竞争 2020/10/12】，【欧洲药品监管 2025 战略关注药品可及性和供应链挑战 2020/12/15】

她表示，“我们如何优先考虑营造有利于这一领域非专利竞争的环境，将在未来十年内为整个格局奠定条件。我们预见，目前正在制定的欧盟框架将有助于显著增加孤儿药适应症中的可用生物类似药的比例。”但是，Maréchal-Jamil 强调，欧盟改善生物类似药格局的方法只是一个起点，任何行动都需要与该领域的其它国际监管发展紧密联系在一起，并与之整合。

欧洲药品协会呼吁采取五项措施，称这些措施将促进并刺激孤儿药后续药物的开发以及专营权到期时的实际竞争：

• 引入监管激励措施以支持非专利药品的开发，激励措施应反映原研孤儿药可获得的激励措施和促进因素，还应考虑到为更少人群开发产品以及改善获取公平性时所面临的挑战。Maréchal-Jamil 表示，“遗憾得使，尚未考虑对后续产品采用相同的激励措施。”欧盟目前提供的激励措施包括方案协助和费用减免以及对中小企业的行政和程序帮助。一旦产品获批，对于原研者而言，目前还可能具有 10 年的市场专营期。

• 对生物类似药开发采用简化方法，尤其是在临床可比性方面。Maréchal-Jamil 表示，“默认情况下，不应再对此做要求。”她补充表示，许多监管机构已经“认识到朝着精简开发的方向发展是合理的。”

• 孤儿药生物类似药全球开发。Maréchal-Jamil 解释指出，针对多个司法管辖区的单一开发计划将消除由于不同地区监管机构规定的不同义务而产生的各种障碍。她表示，“不同司法管辖区之间以协作的方式简化政策可以显著提高让世界各地患者将来更快、更广泛获取的可行性。”

• 缩短定价和报销决定的时间表。这将确保一旦原研孤儿药的监管和知识产权专营权到期，生物类似药就可以进入市场。

• 定价和报销应针对生物类似孤儿药。她表示，当前的定价和报销规则不符合目的，并且不能使公司获得足够的投资回报来激励非专利孤儿药的开发。这“应在定价和报销决策中反映出来。”

但欧洲药品管理局（EMA）指出了在生物类似孤儿药方面全球趋同的挑战，“因为每个国家都适用不同的法律和法规框架”。

作者：识林-Acron
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