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欧盟定稿临床阶段先进疗法的质量、非临床和临床数据要求指南
出自识林
欧盟定稿临床阶段先进疗法的质量、非临床和临床数据要求指南
2025-02-10
欧洲药品管理局（EMA）于 2 月 6 日发布了“临床试验中研究用先进疗法药品的质量、非临床和临床要求”定稿指南，针对处于临床研究阶段的先进治疗药品（ATMP），明确其临床试验申请所需的质量、非临床及临床数据要求。指南涵盖基因疗法、体细胞疗法、组织工程产品及组合型 ATMP 的研发，旨在统一标准并支持创新疗法开发。
该指南基于 2024 年 3 月的公开征求意见草案修订而成。EMA 在汇总公众反馈后，对草案进行了多项调整：
- 新增儿科研究参考：引入 ICH 的 E11 指南，明确 ATMP 在儿童群体中的临床研究要求。
- 基因编辑产品留白：EMA表示，随着基因编辑领域经验积累，未来将补充相关研发指导。
- 组合型 ATMP 定义扩展：在引言部分新增对“器械-药物组合型ATMP”的说明，强调其可能包含作为产品核心组件的医疗器械（依据欧盟第1394/2007号法规第2(d)条），适用于细胞疗法与基因疗法产品。
- 鼓励早期沟通：新增建议，鼓励申办人在产品开发初期寻求国家或欧盟层面的监管指导。
指南要求申办人采用基于风险的评估方法，综合考虑细胞来源、基因修饰载体类型、生产工艺及产品适应症，以确定所需数据的深度。EMA 特别指出：
- 质量数据不足的风险：若产品特性分析不充分（如未充分表征），可能影响临床试验数据用于上市许可申请的可靠性。
- 质量体系缺陷的后果：若提交材料中存在明显缺陷（可能危及受试者安全或数据稳健性），或导致临床试验申请被拒。
新指南将于 2025 年 7 月 1 日生效。EMA 强调，该指南为 ATMP 研发提供了标准化框架，有助于提升临床试验数据的科学严谨性，同时为未来创新技术（如基因编辑）的监管预留灵活性。行业分析认为，明确的风险评估要求将促使企业更早规划质量与临床策略，加速 ATMP 从实验室向临床的转化。
识林-椒
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岗位必读建议： - QA（质量保证）：确保药品生产过程和产品质量符合EMA的指南要求。
- 研发（R&D）：在开发过程中遵循指南，确保产品安全性和有效性。
- 临床（Clinical）：设计和执行临床试验时，考虑指南中的非临床和临床要求。
- 注册（Regulatory Affairs）：在准备和提交临床试验申请时，确保所有要求得到满足。
工作建议： - QA应密切监控生产和质量控制流程，确保符合EMA的高标准。
- 研发团队需要在产品设计和测试中考虑指南中的所有质量、非临床和临床要求。
- 临床团队应设计临床试验以满足指南中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学目标。
- 注册部门需确保所有提交的文件和资料都遵循本指南，并在必要时提供合理化建议。
文件适用范围：
本文适用于处于临床试验阶段的先进疗法药品（ATMPs），包括基因治疗药品、细胞治疗药品和组织工程药品。适用于欧盟（EMA）发布的指南，针对Biotech、大型药企、跨国药企等。 要点总结： - 质量要求：强调了临床试验申请中ATMPs的结构和数据要求，包括开发、生产和质量控制。
- 非临床和临床开发：描述了探索性试验（包括人体首次试验）和确证性试验的要求，并提供了市场授权申请（MAA）的视角。
- 风险基础方法：在ATMP开发过程中应用风险基础方法，以适应识别风险的质量、非临床和临床数据的范围。
- 长期安全性和有效性跟踪：强调了对接受ATMP治疗的患者进行长期跟踪的重要性，以收集足够的数据支持市场授权申请。
- 法规遵从性：确保所有ATMPs的临床试验申请符合EMA的指南要求，以及相关的GMP和GCP标准。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 必读岗位及工作建议： - QA：负责确保质量管理体系的实施和监督，建议定期审查和更新质量管理体系文件。
- 生产：确保生产过程符合质量管理体系要求，建议参与设备和工艺管理的持续改进。
- 研发：在产品设计和开发阶段考虑质量管理体系要求，建议与QA紧密合作以确保合规性。
适用范围：
本文适用于涉及化学药、生物制品、疫苗和中药等药品类型的企业，包括创新药、仿制药、生物类似药和原料药等注册分类。适用于不同规模的企业，如Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等，由相关药品监管机构发布。 文件要点总结： - 质量管理体系概述：明确了质量管理体系的发展、基本概念及其相互关系，强调了高层管理者在质量方针、目标和计划制定中的关键作用。
- 产品质量实现要素：涵盖了机构与人员、厂房设施、设备、物料与产品、工艺管理等关键要素，特别指出了人员培训和设备生命周期管理的重要性。
- 质量保证要素：包括变更管理、偏差管理、产品质量回顾、投诉和召回管理，强调了CAPA系统在持续改进中的作用。
- 质量风险管理：介绍了质量风险管理的职责、模式图、流程和步骤，以及在企业和管理机构中的应用。
- 质量管理系统文件：规定了文件体系结构、生命周期和种类，强调了文件管理在确保质量管理体系有效运行中的重要性。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
