首页 > 资讯 > 【周末杂谈】从数据角度看监管科学

出自识林

2021-04-25

需要公开的、有助于科学评估具体监管手段效用的具体数据和资料

什么是监管科学？这个问题有些大，但不妨这样来想。物理化学是用化学的方法来研究物理，生物化学是用化学的方法来研究生物，药物化学是用化学的方法来研究药物构效关系。用这个逻辑，监管科学可以理解为用科学的方法来研究监管。

什么是药品监管呢？这有多种说法，例如，药品监管的目的是保护和促进公众健康，药品监管的手段是干预药业的市场经济。目的与科学无关，但手段就不同了。药品监管的基本手段是产品的上市许可和支撑产品的研制体系的审核查验。

什么是科学呢？这个问题就大了，更难回答。但从科学发展角度看，也许可以这样想。例如，科学的发展需要：（1）假设、推理和检验，（2）修改假设、改进推理方法和检验手段，并不断的重复，（3）整个过程公开透明，接受同行评议。科学发展离不开“假设-推理-检验”公开透明的循环过程。

搞监管科学，恐怕也一样。拿GMP来说，药监局以此为工具来监管药品生产企业的质量管理。那就可以问如下问题：用GMP的基本假设是什么？预期要解决什么问题？实施达到预期效果了吗？引发了什么非预期的效果吗？是增加还是降低了企业的经济负担（也许有人觉得这问题有些怪，实施GMP怎会降低成本呢？这要看是否将不良产品造成人身伤害的理赔和市值影响等计入成本核算了）？有具体可靠的数据支持吗？如何据此来修改GMP？应修改哪一部分？理由是什么？是修改GMP还是修改或增发指南更合适？修改GMP和增发指南各自的优缺点是什么？有数据和理论的支持吗？这些数据和理论是公开的吗？是否经过充分的公开论证？

说到数据，并非越多越好，要看其效用。就拿上述一系列问题为例，用GMP来监管药品生产企业的质量管理，这个做法的基本假设是什么？这些假设与国家药物政策和全球战略、产业发展阶段、药监体系能力等的关系是什么？实施GMP效果好坏的评估标准是什么？制定这些标准的依据是什么？应该收集什么样的数据才能体现效果的好坏？收集这些数据给企业和药监局造成的成本是什么？报上来的数据的真实性是否容易保障？这些数据中的哪些部分是应该公开的？公开的利弊是什么？对谁的利弊？政府还是企业？是先进企业还是落后企业？

发展监管科学，先要创造适合监管科学发展的生态环境。近年来国际形势的发展，尤其是新冠疫情的出现，使得我国更加认识到在关键领域不仅要进入世界先列，还要走在最前头。药监是药业发展的调控枢纽和关键推动力。药监水平的高低，很大程度上取决于科学监管的程度，这就有赖于监管科学的水平。没有数据，没有公开的、有助于评估具体监管手段效用的具体数据，何谈科学？

药业赶超世界先进水平，首先药监要赶超美国FDA的水平。这方面，有了目标（FDA）就好办。凡是FDA公开的数据和资料，我国都可以考虑公开。以GMP监管为例，类似于GMP的起草说明，GMP和指南制定中反复征求的意见及回复，483的缺陷表，内部检查报告（EIR），需经过特殊索求才可获得，且用时极长），警告信，和所有法律诉讼中引用的资料。甚至，可以进一步问，哪些FDA不公开的数据和资料，我国也可以考虑公开。例如，FDA前局长Gottlieb曾多次提出要将仿制药审评的缺陷回复函公开，但一直未果。FDA不这样做的理由未必都适合我国情况。

下面举一个监管科学的例子，尽管是更广意义上的监管科学。

Obama总统时期通过的全民医保法律，为限制药价，给医保公司开出了20-80的限制，即医保公司必须将所收保费的至少80%用于医保给付。结果事与愿违。该限制等于说，医保公司得到了20%的收入空间保障。药费越贵，保费就可收得越高，20%的保费的收入也就越多。“美国经济学会”2019年11月刊登作者Tyler Smith的文章，文章的副标题是“Did Obamacare regulations bring down premiums? Probably not.奥巴马医改的监管，降低保费了吗？恐怕没有”。文中的如下插图 , 说明监管的预期目标并没有达到。虽然数据的统计有不少讲究，该文有三位大学教授（Cicala，Lieber和Marone）同月发表在“美国经济学杂志-应用经济学”上的一篇学术性文章做部分基础 , 其中包含了对数据的来源和意义以及统计方法的详细说明和严谨论证。

当然，不能指望药品监管每一项政策的实施效果，都能有看上去这么明显的量化数据呈现。但事在人为，而且，这不正是监管科学可以发挥作用的地方吗？