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【识林新文章】第6期药审云课堂问答，化药受理要点，FDA审评案例，澳大利亚药监索引，临床质量文件体系等
出自识林
【识林新文章】第6期药审云课堂问答，化药受理要点，FDA审评案例，澳大利亚药监索引，临床质量文件体系等
2025-06-14
在官方法规指南之外，识林或原创、或整理了大量对比解读、案例解析等内容，作为识林用户的参考资料，提供更多视角，与岗位实务联系更为紧密。
这类资料，全部收录在专门为此开发的“对比解读案例解析”数据库内，通过“业务标签”和“知识标签”的交叉索引，用户可迅速查阅学习本岗位最相关的内容。
以下是近期由识林向导老师和识林会员企业分享的解读案例类学习资料。
*注：解读和案例内容仅供识林企业会员用户阅读。
【解读】2025年第六期“药审云课堂”培训-答疑整理
作者：识林向导@拨云月见，审校：识林向导@橙子酸o，感谢识林向导@0麋鹿不迷路0 贡献
本文是对2025年06月06日药审中心举办的2025年第六期药审云课堂问答的整理，笔者在理解的基础上调整部分措辞，保留部分口语表达，尽量如实呈现各位老师的答复。
另外法规具有时效性，参考本文时注意结合现行法律法规，或者积极的同监管进行沟通交流。
本文共整理18个问答。
此外识林还推出2025年第二、四、五期云课堂问答整理文章。
【解读】化学药品受理审查基本要求和申报资料整理要点
作者：识林向导@Y_乐知，审校：识林向导@拨云月见
本文旨在根据药审中心最新发布的《化学药品注册受理审查指南（试行）》，整理药审中心及分中心的化学药品受理相关培训内容，结合个人既往项目经验，总结化学药品受理的基本要求及资料整理要点，以满足受理审查要求，以期供后续同仁实操过程借鉴。
由于法规指南具有时效性，所以实操过程中请大家关注最新法规指南要求。
生物制品受理可见《学习总结：<生物制品受理基本要求及常见问题>相关培训》。
【案例】Ryoncil：FDA 改变了对随机试验要求的看法
FDA的审评人员一再强调，基于55名患者的单臂研究的BLA缺乏对类固醇难治性急性移植物抗宿主病的有效性实质性证据，需要一项随机试验；但是在签发第二次完全回应函（CRL）之后，“基于额外考虑”改变了方向。
Mesoblast公司的 Ryoncil (Remestemcel-L-rknd) 的审评表明，FDA可以改变对罕见病药物申请的临床数据量的看法，尽管这一转变可能需要数年时间。
Remestemcel从IND申请到批准历时超过25年，经历过一次撤回、两次被签发CRL、三个审评周期、重大CMC缺陷。最终于2024年12月19日获批，用于治疗两个月龄及以上儿童的类固醇难治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGVHD)。这是美国首个获批的间充质基质细胞疗法，也是首个获批用于治疗12岁以下儿童SR-aGVHD的疗法。
关于Ryoncil的另一案例，参见《效力测定问题直接导致了 FDA 对 Ryoncil 的批准延迟》。
【解读】全球药品监管体系索引：澳大利亚
作者：识林向导@寒星苍梧
TGA是澳大利亚卫生部下属机构，负责监管医用产品的供应、进出口、生产和广告。TGA采取基于风险的监管架构，评估医用产品的风险和获益，活动覆盖上市前后；产品风险和合规风险都是TGA监管的重点。
TGA是PIC/S和ICMRA的成员，也是ICH的观察员机构之一。澳大利亚还和新加坡、加拿大、瑞士、英国组成了一个药监领域的联盟（Access Consortium），实现药品注册和检查的工作共享。
识林共计已推出13个国家和地区的“监管体系索引”。
【案例】申办方临床试验质量管理体系的文件建设
作者：识林向导@寒星苍梧
临床试验是药品研发的关键环节，申办方作为临床试验的发起者和管理者，承担着确保试验质量和受试者安全的重要责任。GCP等法规明确要求申办方建立完善的质量管理体系，这种GCP的质量管理体系与常见的GMP的质量管理体系虽然有相似之处，但因为临床试验的特殊性，必然存在着一些差异。本文介绍一组申办方在建设临床试验质量管理体系时要具备的文件及内容。
本文部分参考上海市医药质量协会发布的《药物临床试验申办者质量管理体系建设指南》，将临床试验质量管理体系的文件分为6个部分。
注：更多更全面的临床管理文件体系建设，还可参考CDISC的《临床试验主文件参考模型 3.3.1版》。
【解读】中美药典洋葱伯克霍尔德菌群检查法对比
作者：识林向导@李平安，审校：识林向导@眉心映远
本文以2025版中国药典1109 洋葱伯克霍尔德菌群检查法和USP60 MICROBIOLOGICAL EXAMINATION OF NONSTERILE PRODUCTS—TESTS FOR BURKHOLDERIA CEPACIA COMPLEX进行对比。（USP60中文翻译仅供参考）
其它案例或文献还包括：
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适用岗位： - 注册（RA）：必读。需熟悉指南内容，确保注册申报资料符合要求，及时与受理部门沟通未明确事宜。
- 研发（R&D）：必读。需根据指南要求进行药物研发，确保申报资料的完整性和合规性。
- 质量保证（QA）：必读。需确保申报资料的质量和合规性，符合CTD格式要求。
- 临床（Clin）：必读。需按照指南要求进行临床试验申请和报告的准备。
适用范围：
本文适用于化学药品注册分类1、2、3、4、5.1和5.2类的药物临床试验申请和药品上市许可申请，由中国国家药品监督管理局药品审评中心发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等企业类别。 文件要点总结：
化学药品注册受理审查指南（试行）详细规定了化学药品注册的适用范围、受理部门、资料基本要求、形式审查要点、受理审查决定等内容。强调了申报资料必须根据CTD格式整理，且在无相关信息或研究资料时，也需保留项目编号和名称，并注明“不适用”及理由。指南中特别指出，对于药物临床试验申请和药品上市许可申请，必须严格遵循《药品注册管理办法》和相关技术指导原则。在形式审查要点中，明确了申报事项、沟通交流、申请表和申报资料的具体审查要求，包括药品注册申请表的填写规范、产品相关证明性文件的完整性以及申请人/生产企业资质证明文件的有效性。此外，指南还提出了对于申报资料中专利信息的处理、麻醉药品和精神药品的特殊管理要求、以及境外生产的药品所提交证明文件的公证认证要求。对于新增适应症的申请，若与历次申请重复的资料可免于提交，但需列出相关资料编号。指南鼓励申请人在申报过程中与药品审评中心进行沟通交流，以确保申报资料的合规性和完整性。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
