总部位于英国的 Amryt Pharma 公司的桦树皮提取物 Filsuvez（oleogel-S10）有望成为第三个通过 FDA 批准的植物药，并且有可能是首个获批用于罕见遗传性皮肤病大疱性表皮松解症（EB）的产品。 Filsuvez 一般被称为桦木三萜，反映了其作为混合物而非单一物质的鉴别。Filsuvez 用...

随着人们对使用真实世界数据（RWD）以更好地了解药物安全性的兴趣日益浓厚，ICH 考虑需要就该主题制定统一的指南。 最近于 6 月 2-3 日在线举行的 ICH 2021 年第一次大会上，ICH 大会成员支持需要就“利用真实世界数据进行药物安全性评估的药物流行病学研究的规划和设计一般...

为促进全球监管机构对仿制药开发的科学和监管方法的协调一致，美国 FDA 正在建立一个仿制药集群（Generic Drug Cluster）。 FDA 于 6 月 14 日在其社交媒体账户上宣布启动仿制药集群，新集群被描述为“在世界领先的监管机构中建立的第一个解决全球仿制药开发问题的论坛”，旨...

提到 Flagship Pioneering 风险投资公司，可能一些读者不是很熟悉，但在新冠疫情仍在持续的今天提到 Moderna 可能无人不知了。Flagship 就是创立现如今新冠疫苗领头羊之一的 Moderna 公司的风险投资机构。 特朗普时期的前 FDA 局长 Stephen Hahn 将加入 Flagship，任先制医...

昨日，我们在【CMO混淆污染致千万剂疫苗报废：FDA 要求报废 6000 万剂，放行 1000 万剂】一文中报道了 FDA 对于 Emergent 工厂生产问题影响的疫苗原液批次的处理决定。今天我们来看看，FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 医学博士撰写的关于这些批次处置决...

据路透社上周报道，根据 5 月 20 日礼来公司 Branchburg 工厂负责人发给员工的一份内部备忘录称，礼来的独立外部法律顾问调查得出结论，“礼来向 FDA 做出虚假陈述的指控没有得到证实。” 备忘录的结论与礼来 Branchburg 工厂工人最初提出的指控不同。根据此前爆出的一份内部...

国家局连任 ICH 管委会成员。美国 FDA 加速批准渤健阿尔茨海默治疗新药 Aduhelm 引发一片争议；公布 2022 财年预算申请；发布癌症临床研究中核心患者报告结局指南草案；放行 Emergent 生产的两批疫苗原液。 上周热点资讯： FDA 专家组成员之一因阿尔茨海默新药获批而辞任...

美国 Emergent Biosolutions 巴尔的摩工厂的制造问题持续升级。 根据《纽约时报》于 6 月 11 日的报道，援引知情人士消息，FDA 在花费数周时间对工厂进行检查后，已要求新冠疫苗制造商强生公司及其生产合作伙伴 Emergent 报废 6000 万剂疫苗。另外，FDA 允许大约 1000 ...

不明有效性的药未必无疗效，听上去邪乎，但合法合理 FDA药品中心主任就批准阿尔茨海默症新药发表的说明中有这样一句话“归根结底，我们遵循了在数据不明确的情况下做出监管决策的一贯行动方针”。用白话说，就是认为不明有效性的药有疗效。 听上去邪乎，但合法合理。 有效性（effic...

美国 FDA 于 6 月 7 日宣布加速批准备受争议的渤健（Biogen）阿尔茨海默新药 Aduhelm 之后【FDA 加速批准渤健阿尔茨海默症新药，赞扬批评声缠结】，到目前为止已有三名专家顾问委员会成员辞去委员会职务。 美国布莱根妇女医院监管项目主任、哈佛生物伦理学家，自 2015 年以来一...

美国 FDA 于 6 月 9 日发布《癌症临床研究中核心患者报告结局》指南草案，希望更好地标准化癌症药物注册试验中患者报告结局（PRO）的评价，指南建议申办人收集五种核心类型的 PRO 数据。 为最大限度地提高所提交的 PRO 信息的效用，申办人应收集并分别分析以下 PRO 数据：...

美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）组织和先进治疗产品办公室（OTAT）主任 Wilson Bryan 在 6 月 8 日由食品药品法律研究所（FDLI）主办的会议上表示，FDA 对于寻求监管批准以上市销售干细胞疗法的公司的缓慢进展感到“担忧”，因此正在加强对制造未经批准的干细胞疗法的...

根据白宫发布的一份新报告，美国正在采取措施解决供应链中的漏洞。拜登政府表示，这些措施包括改善关键药物和原料药（API）的国内生产，增加对可持续的美国国内供应链的投资，以及更好地监控供应链中断。 今年 2 月份，美国总统拜登曾签署一项行政令。 供应链百日审查报告涵盖了广...

美国 FDA 在 6 月 7 日宣布了对备受争议的渤健（Biogen）阿尔茨海默病新药 Aduhelm 的批准之后，曾投票反对该药批准的 FDA 专家顾问委员会的一名成员已经辞去委员会职务。 FDA 外周和中枢神经系统药物专家小组成员，华盛顿大学神经学家 Joel Perlmutter 表示，他已于周一退...

业界一些专家提议美国药典（USP）制定一个新的关于注射用药物目检的协调统一章节，以解决当前的检测空白。这一章节可能将在欧洲药典和日本药典的基础上制定。 根据 5 月 3 日美国药典论坛上发表的一篇促进文章的普遍、一致的定义”。文章的作者包括来自 Genetech、渤健（Biogen）...

美国 FDA 于北京时间 6 月 7 日晚上 11 点多批准了备受争议的渤健（Biogen）的阿尔茨海默治疗药 Aduhelm（aducanumab），这是近二十年来 FDA 批准的首个治疗阿尔茨海默症的新药，具有里程碑意义。但对于 FDA 的此项批准决定公众、业界、患者群体和科学界也呈现出两极分化的反...

美国 FDA 于 6 月 7 日加速批准了渤健（Biogen）的阿尔茨海默症新药 Aduhelm（aducanumab），在宣布加速批准的同时，FDA 药品审评与研究中心（CDER）主任 Patrizia Cavazzoni 发布了一份对批准决定的说明。 说明首先承认了 Aduhelm 所受到的广泛关注和引发的争议，以及争议...

中国科兴新冠疫苗列入 WHO 紧急使用清单。药审中心开通儿童用药专栏；发布生物标志物在抗肿瘤药物临床研发中应用的指导原则征求意见稿。FDA 发布四份指南澄清《药品供应链安全法案》实施中的问题。澳大利亚药监局发布 GMP 合规信号管理指南。 上周热点资讯： 人为错误管理：降...

美国 FDA 药品质量办公室（OPQ）发布了新的政策和程序手册（MAPP 5021.2），解释了 FDA 审评在新药申请（NDA）、补充申请和 IV 类药物主文件中提交的色素添加剂和矫味剂的内部程序，以及如何与新药办公室（OND）协调这些审评。 这份 12 页的 MAPP 确定了质量审评员在进行这...

无论FDA如何决定都会招致不满，但长远看却是营造了满盘皆赢的局面 明天，6月7日，是美国FDA决定是否批准渤健（Biogen）公司阿尔茨海默药Aducanumab的截止日期。这应是FDA史上最难产的决定之一了。有关此事的跟踪报道，请参见识林资讯： 三名专家小组成员公开发文呼吁 FDA 拒绝渤健阿...