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【周末杂谈】FDA 批准阿尔茨海默药后的感想
出自识林
2021-06-13
不明有效性的药未必无疗效，听上去邪乎，但合法合理
FDA药品中心主任就批准阿尔茨海默症新药发表的说明中有这样一句话“归根结底，我们遵循了在数据不明确 的情况下做出监管决策 的一贯行动方针 ”。用白话说，就是认为不明有效性的药有疗效。
听上去邪乎，但合法合理。
有效性（efficacy）和疗效（effectiveness）不同。这两词翻译的未必合习俗，但不碍讨论。有效性是专有名词，是指在特定临床试验 条件下观测疗效的一种量度。美国药品法里有这样的词句：“human efficacy studies”，即人体有效性试验。疗效是普通名词，泛指用药后效果。药品法中的“an effectiveness claim”说的是疗效声明。药品法是FDA批药的准则，其中关于该不该批药的条款，用的都是疗效这个词。
企业做随机 对照双盲临床试验 是为了求证有效性，并据此在标签上写药品的疗效。FDA的审批基于有效性数据，但着眼于上市后的疗效。也许可以这样想，FDA的审批，是基于临床试验特定条件下的有效性数据，来评估对日常生活中大量患者疗效的推断。
专家们认为此阿尔茨海默药的有效性数据不显著，FDA也承认。但FDA推断该药对部分人群有疗效，而且该推断有临床药理学的实证支持，只是缺“有效性”的实证支持而已。高手曾言：“a drug without efficacy may not be ineffective，无有效性的药未必无疗效”。由此，法律站在FDA一边。
为患者服务，是FDA的宗旨。尽早批准患者急需的药品上市，是FDA首当其冲的本职工作。临床试验提供的有效性数据当然是FDA推断疗效的重要证据，甚至是首要证据，但非唯一证据。学过微积分的人都知道，函数可做级数展开: 首项 + 1阶项 + 2阶项 + 3阶项 + …，其中一项比一项小。首项为零，看1阶项。1阶项也为零，看2阶项，。。。 若是把疗效作为函数展开，首项应是有效性，1阶项是对人群中子集的有效性。实际情况远为复杂，但道理相似。由此，理也在FDA一边。
有法有理的事，就应该做吗？
审批新药只看有效性（也看安全性是不言而喻的）是公认的高标准。改看疗效批药，无异于降低了标准。有人会说FDA并未降低标准，阿尔茨海默药得到的是加速批准，即有条件批准。企业需补做III期临床、补交有效性数据。若是数据还不明确，批准可能会被撤销。但史上FDA加速批准的药中，有多少批准后被撤销了？平均要多少年才能撤下来？【周末杂谈：加速批准与缓慢撤销】
以疗效为标准批药可以引起“滑坡效应”，一旦开始，也许就难停下来。一位国际大药企高管曾对我说，一旦FDA批了渤健的阿尔茨海默药，我们也有一个类似的药，马上就申报FDA。到那时，FDA批还是不批？阿尔茨海默的药可以这样批，其它药为何就不可以？虽然企业不能到法院状告FDA批药的科学审批标准，但可以告FDA的执法不公。
文章开头引述话中的关键词“一贯的行动方针”，说明FDA在摆脱有效性数据束缚的道路上，已经走了一段时间了。例如，10年前FDA开始提倡以“患者为中心的药物研发 ”。以患者为由，咋说咋有理。再说了，患者说什么，FDA早已知道。请患者参与是让其说出FDA自己想说的话。患者当然希望批药，反正用药不花自己的钱，医保付。这就引发了另一个问题。阿尔茨海默药获批的当天，就有人提医保报销的问题了。以前以高标准获批的药，进医保没问题。现在标准降了，想降低报销比的人就有借口了。
进一步想，以前，尽早通过FDA是行业竞争焦点之一。今后，焦点会更集中到营销上，拼谁对医患和公众更有影响力。这种局面对谁更有利？大还是小企业？本土还是海外企业？专业还是巨无霸媒体公司？
也许这是好事，有助于药品分级？“安全性+疗效”是及格，“安全性+有效性”是良好？让市场选择。
作者：榆木疙瘩® 版权所有，未经许可不得转载。如需使用请联系 admin@shilinx.com 。
