FDA在7月22日发布的行业指南草案终稿“在监管期限内未能回复ANDA完全回应函指南”中，期望申请人遵循监管要求，及时回复完全回应函（CRL）。 识林用户可登录阅读原文和完整翻译版本。 CRL是FDA与申请人的书面通信，内容通常是在NDA或ANDA评审中发现的缺陷（可类比为国内注册非常...

发展新的医疗手段需要推动或者打破目前的治疗定义边界，其中一个边界就是对细胞的定义。目前为止，细胞都是一种纯天然的存在（beings），我们用活细胞来繁殖活细胞。但随着合成生物学家及工程师正在不断学习和创造合成细胞（非活细胞），有朝一日合成细胞可能会改变一系列疾病的治疗方式。...

【创新研发与临床】 7.26，【FDA】指南定稿 药物和生物制品的新生儿研究的一般性临床药理学考量 7.27，【FDA】指南定稿 癌症临床试验的资格标准：在无法治愈背景下的可用疗法 【注册、审评、审批】 7.27，【FDA】修订国家药品代码格式和药品标签条形码要求（初步监管影响分析...

近乎一半的罕见病患者都是儿童1，患有罕见病的他们只有30%能活到5岁生日。一旦孩子被确诊，父母通常会辞掉工作，重新安排生活来照顾孩子，不停地寻求可能存在的治疗方法，但治愈的机会十分渺茫。 尽管据美国国立卫生研究院（National Institutes of Health）统计，罕见疾病多达7000...

【创新研发与临床】 7.25，CDE发布《药物临床试验盲法指导原则（征求意见稿）》 7.29，CDE征求ICH指导原则《M12：药物相互作用》意见 【CMC与仿制药】 7.22，CDE征求《化学仿制药参比制剂目录（第六十一批）》（征求意见稿） 【市场与上市后监管】 7.26，医保局、...

FDA官员在最近关于药物开发转化科学的Duke-Margolis会议上表示，制药公司往往太晚才关注生物标志物的开发和验证。 在为期两天的会议中，专家们提到了竞争前（precompetitive）和公私合作的必要性，重点是早期参与、数据共享和透明度。在生物标志物和替代终点开发方面，FDA呼吁行业“尽...

从药品编码的规章制定，看FDA的科学和理性监管 企业应了解自己的产品及其来龙去脉，从研发、注册、生产、质量到宣传。企业应基于科学和实证，将这些了解表述清楚，并合规和理性地与FDA交流。这是FDA对企业的要求。严于律己是服众的基础。对企业有这么多要求，那FDA对自己的本职工作，...

识林升级版用户，可在PC端和App移动端学习28个模块的350+门课程2800+视频，涉及药品研发、注册、生产、质量等全生命周期，包括IPEM项目部分精华课程摘要，监管和学术机构专题教学和研讨会，及供应商技术介绍专业课程。除视频内搜索，收藏，评论功能外，部分原声视频实现双语字幕或中英...

为应对新冠大流行期间对行业的监管，FDA近日发布远程监管评估（Remote Regulatory Assessment，RRA）问答指南。指南中给出了RRA的定义，并提供了与RRA相关的16个常见问题解答，旨在帮助提高行业对RRA的理解，从而促进FDA开展远程评估的程序。值得一提的是，指南中明确表示RRA不符合FD＆C...

国内药企非常熟悉的“药检院”，以及“药品质量抽查检验”、“药品质量公告”等上市后药品质量抽检的监管方式，而根据法规，“药品质量抽查检验结果可以作为药品监督管理部门认定药品质量的依据”（《药品管理法实施条例》（征求意见稿）第135条），一旦抽检不合格，可能招致严厉的监管行...

8月起国会将开启“休假模式”，所以使用者付费法案重新授权的最后期限可谓迫在眉睫，但此时总体的进度却并不乐观，众议院与参议院的两个版本仍存在非常大的差异。如果没有在8月前敲定最终的法案版本，这就意味着使用者付费法案所涉及的数千名FDA员工将收到“解雇通知”。在此危急之时，美...

近日，为降低新冠病毒COVID-19感染和死亡率，拜登政府正在准备一项开发下一代COVID-19疫苗的相关工作。目前，涉及COVID-19疫苗的相关工作的联邦官员、冠状病毒方面的顶级科学家和包括Pfizer和Moderna代表在内的制药高管正准备去白宫参加疫苗开发的相关会议，讨论COVID-19疫苗开发的新...

3月初，FDA发布“嵌合抗原受体(CAR)T细胞治疗的研发考量”的行业指南草案，旨在帮助申请人开发CAR-T细胞产品，涵盖了关于CMC、药理学和毒理学以及临床研究设计方面的建议。虽然该指南是针对CAR-T细胞产品开发提出的，但提供的大部分信息和建议也将适用于其他转基因淋巴细胞产品，例如CA...

制药公司的目的是获利，往往不想把时间和金钱投入到因竞争而无法从中获利的事情上，因此市场上药物创新数量往往较少。为了防止这种市场失灵，专利保护机制应运而生。然而过去的十年，美国联邦上诉法院屡次裁定单克隆抗体药物以及CAR-T疗法的专利应遵循更严格的申请标准，激起原研公司不...

【注册、审评、审批】 7.20，【FDA】指南草案 治疗等效性评估 7.22，【FDA】指南定稿 在监管期限内未能回复ANDA完全回应函 7.22，【FDA】指南定稿 橙皮书问答 7.22，【FDA】指南草案 实时肿瘤学审评（RTOR） 7.22，【EMA】全球监管机构呼吁开展国际合作，将真实...

Covid-19病毒广受关注，特朗普政府为了预防新冠病毒在美国继续传播，发起了“曲速行动”（Operation Warp Speed）计划，以加快疫苗的开发并且能够达成大规模制造和销售。但除了新冠病毒之外，细菌耐药性不断增强也使得感染病的风险增加。经过几十年的努力，新型抗生素仍然处于严重缺乏...

【政策与监管综合】 7.15，安徽省局发布《关于落实“一改两为”持续优化审批服务的若干举措》 【创新研发与临床】 7.19，CDE发布《急性髓细胞白血病新药临床研发技术指导原则（征求意见稿）》 【CMC与仿制药】 7.22，NMPA发布《仿制药参比制剂目录（第五十六批）》...

EMA最近发布文件称开启临床研究原始数据（raw data）分析试点，探索原始数据是否有利于药品的审评。该试点预计将持续两年，从2022年9月开始，大概会包括提交给EMA的10个监管程序，期间企业可自愿向EMA提交原始数据，作为其初始上市许可申请（MAA）和上市后申请资料的一部分。这一举措既是...

学者们建议FDA向专利局提供生物药注册CMC信息，防止工艺专利的滥用 在降低药价的压力下，为鼓励仿制药和生似药与原研药的竞争，美国FDA和专利局（USPTO）都希望加强合作，使得原研药专利的审批更加合理。对此，识林资讯在年初和这周都报道过。FDA和专利局两个独立职能部门间的合作，谈...

识林轻松一刻，意在以漫画形式，展现药企人酸甜苦辣，博得识林读者会心一笑之余，也希望带来些许回味与思索。 既然是药企人的轻松一刻，那最好的素材，必定是来自药企人自己了。这篇漫画就来自于识林向导的投稿。识林向导，就是有志于参与识林知识分享事业的...