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Nature 子刊发文总结2024年 FDA 癌症药物批准与监管
出自识林
Nature 子刊发文总结2024年 FDA 癌症药物批准与监管
2025-04-23
2024年，FDA在癌症治疗领域批准了多种新药和适应症 ，涵盖了不同癌种和治疗类别。监管重点在于加速审批 ，推动上市后确证性试验 尽快完成，召开肿瘤药物咨询委员会 （Oncologic Drugs Advisory Committee，ODAC）会议对复杂监管问题的透明讨论，以及与肿瘤学界的紧密合作以促进高效的药物开发 。Nature Reviews Clinical Oncology近期发表文献FDA approvals in 2024: new options for patients across cancer types and therapeutic classes 进行复盘总结。
癌症治疗的多样化选择
2024年，FDA批准了19种癌症新药和生物制品 ，60项已有药物新增或修订癌症适应症/新剂型 ，以及10种通过505(b)(2) 途径（依赖非申请人研究数据）或生物类似药 途径批准的药品。获批药品包括但不限于妇科癌症、泌尿生殖系统癌症、肺癌、胃肠道癌、乳腺癌和甲状腺癌、白血病、淋巴瘤和骨髓增生异常综合征等多种癌症类型。大多数获批药物为小分子抑制剂，涵盖了多样的作用机制，包括：免疫检查点抑制剂（ICI）、抗体偶联药物（ADC ）、双特异性抗体 、放射性配体和细胞及基因治疗 产品。其中，针对特定基因突变或生物标志物 患者的靶向药物共获批45项适应症。获批的新型靶向药物中：
vorasidenib是首个针对IDH1/IDH2突变低级别胶质瘤的靶向药；
afamitresgene autoleucel是首个获批的工程化T细胞受体疗法，用于特定基因阳性的不可切除或转移性滑膜肉瘤患者；
lifileucel首个获批用于转移性黑色素瘤患者的肿瘤来源浸润性自体 T 细胞免疫疗法；
obecabtagene autoleucel是首个获批用于急性淋巴细胞白血病 (ALL) 患者的分剂量嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法 。
其它获批的新药和生物制品包括：tovorafenib、lazertinib、埃万妥单抗（amivantamab）、伊那利塞（inavolisib）、佐妥昔单抗（zolbetuximab）、revumenib、zanidatamab、zenocutuzumab、恩沙替尼（ensartinib）、替雷利珠单抗（tislelizumab）、nogapendekin alfa inbakicept、tarlatamab、imetelstat、axatilimab、cosibelimab；
FDA还为先前获批的药品和生物制品授予了新适应症，为原获批疾病范围外的恶性肿瘤患者提供了更多选择。例如：FDA基于预测性生物标志物而非组织学特征批准了HER2靶向ADC 德曲妥珠单抗（trastuzumab deruxtecan）和TRK酪氨酸激酶抑制剂瑞普替尼（repotrectinib）的新适应症。此外FDA批准了4种ADC的新适应症、6项双特异性抗体的新适应症，还为23种激酶抑制剂、11种静脉注射免疫检查点抑制剂（ICI）、5种CAR -T细胞疗法、3种聚腺苷酸二磷酸核糖聚合酶抑制剂、2种溶细胞性抗体和1种放射性配体疗法批准了新适应症和阿替利珠单抗 （atezolizumab）和纳武利尤单抗（nivolumab）的皮下注射剂型 。
加速批准：平衡效率与安全
FDA的加速批准计划在2024年继续发挥关键作用，全年共批准17项加速适应症，并基于确证性试验结果完成8项此前的加速批准转传统批准，包括selpercatinib（用于甲状腺癌）、tisotumab vedotin（用于宫颈癌）等。同时，对于上市后未通过确证性试验的药物，FDA及时撤回了mobocertinib（用于非小细胞肺癌）、infigratinib（用于胆管癌）和 melphalan flufenamide（用于多发性骨髓瘤）等5项经加速批准的药物适应症。值得一提的是，《2022年食品药品综合改革法案》（Food and Drug Omnibus Reform Act of 2022） 赋予的新立法权力被用于加快美法仑氟苯酰胺（melphalan flufenamide）的撤销程序 。FDA 肿瘤中心继续鼓励负责任地使用加速审批程序，并强调促进及时完成确证性试验。
监管透明化与行业指南
FDA通过公开咨询与行业指南加强监管透明度。2024年内召开6次肿瘤药物咨询委员会（ODAC）会议，讨论包括PD-L1表达筛选、多发性骨髓瘤临床试验终点 设计等议题。此外，FDA肿瘤卓越中心（OCE）发布11份行业指南，包括 3 份最终版本和 8 份以指南草案形式发布的文件，涉及ctDNA在早期实体瘤药物开发中的应用、毒性和患者报告结果 的评估和报告考虑因素、剂量优化、针对特定疾病的药物开发考虑因素、肿瘤临床试验的资格标准、制定能够真正代表美国人口的患者入组计划，在多区域全球开发项目中生成证据的相关考虑因素等关键议题。OCE还通过研讨会、公众论坛等形式深化与医疗社区的合作，并联合NIH举办中小企业援助网络研讨会，推动创新疗法的普惠性发展。
识林-白蜡
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