首页 > 资讯 > FDA 首次动用新程序撤销加速批准

出自识林

2024-02-27

美国 FDA 于 2 月 23 日发布最终决定撤销 Oncopeptides 公司 Pepaxto（美法仑氟苯酰胺）的加速批准，这是 FDA 首次行使更快撤回未兑现承诺的药物的新权力。

FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 在撤销 Pepaxto 提案的最终决定信中表示，撤销 Pepaxto 批准的理由如下：(1) 作为加速批准条件之一的确证性研究并未证实 Pepaxto 的临床获益，并且（2）现有证据表明，Pepaxto 在其使用条件下并未被证明是安全或有效的。

该药最初于 2021 年 2 月获得 FDA 加速批准，与地塞米松联合用于治疗某些多发性骨髓瘤患者（五线疗法）。8 个月后，在一项确证性试验对 Pepaxto 的风险获益概况提出质疑后，Oncopeptides 随后将该药从市场上撤下，但三个月后决定不再撤下该药，并且对这种决定的转变没有给出太多解释。

在名为 OCEAN 的 3 期确证性研究中与接受百时美施贵宝 Pomylast 和地塞米松的对照组相比，使用 Pepaxto 和地塞米松的患者死亡人数更多。当时，Oncopeptides 认为，该研究的亚组分析表明，在老年患者和那些至少三年未接受干细胞移植的患者中，Pepaxto 可能比 Pomylast 更有优势。但 FDA 专家会并不接受 Oncopeptides 对试验结果的“事后”解释。

这是 FDA 首次使用《食品和药品综合改革法案》（FDORA）中的加速批准撤销修订程序。根据新程序，FDA 向 Oncopeptides 提供了拟撤销批准的通知、对拟撤销的解释、安排会议以及向局长（或指定人员）提出的书面上诉的机会。Oncopeptides 提交了书面上诉，并会见了局长的指定人员。该最终决定是 FDA 的回应。即使是根据新的加速批准撤销程序，自 FDA 启动 Pepaxto 的撤市程序以来，已经过去了 7 个多月的时间。而距离 FDA 肿瘤药专家委员会于 2022 年 9 月以 14 比 2 的多数投票认为 Pepaxto 对于指定患者人群获益未能超过其风险已经过去了大约 17 个月。

FDA 表示该最终决定立即生效，并将 Pepaxto 从橙皮书中删除。FDA 表示，Oncopeptides 目前不在美国销售 Pepaxto。

Oncopeptides 表示，将彻底评估 FDA 的决定，但公司表示，其重点“仍然是在欧洲的商业化，公司在欧洲拥有 Pepaxto 的全面上市许可”，其产品在欧洲的商品名为 Pepaxti，于 2022 年 6 月被批准与地塞米松联合作为四线治疗多发性骨髓瘤患者的药物，这些患者的疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗 CD38 单克隆抗体耐受。患者还必须至少三年停止干细胞移植。另外，该药还于 2022 年 11 月在英国获得批准。

作者：识林-椒

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