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FDA 指导药企合理减少临床试验安全数据收集
出自识林
FDA 指导药企合理减少临床试验安全数据收集
2025-08-19
7月23日，FDA药品审评与研究中心（CDER）的临床试验创新中心（C3TI）发布白皮书《选择性安全性数据收集》 ，旨在进一步推动选择性安全数据收集（Selective Safety Data Collection, SSDC）的应用。
SSDC的目的是为开展临床试验的药企减负，简化具有已知良好安全性特征药物的数据收集要求，减少对那些不太可能为安全性提供重要新见解的常见、非严重不良事件 （Adverse Events, AEs）的收集。药企可以因此节省临床试验（尤其是大规模的3期试验）中繁琐的检验和数据采集处理工作，这也将利好受试者 和监管部门。
识林曾报道SSDC是FDA临床创新的三大主题之一 ，但这并非一个新概念。FDA早在2016年就已定稿指南《确定上市前后期和批准后临床研究中安全性数据的收集范围》 。但时过境迁，药物创新遍布全球，多中心临床 试验愈发常见，无论药企是否愿意尝试SSDC，都因为必须满足各国监管部门的要求而不得不收集尽可能完整的安全数据。于是，FDA牵头ICH开发并在2022年定稿《E19 在特定的上市前后期或上市后临床试验中选择性收集安全性数据》 （我国已在2023年10月适用E19），其目的就是推动监管协调，从而推广SSDC。
但FDA认为药企还是未能充分利用SSDC带来的利好。白皮书指出，E19实施到现在，申办方在临床试验中应用SSDC的程度、涉及的治疗领域、应用场景（即批准前或批准后）、申办方遇到的挑战（包括与监管机构达成一致）以及使用SSDC的试验中观察到的效率提升等等，都存在模糊不明之处。FDA还在2024年DIA大会上深切感受到药企对于E19和SSDC缺乏认知。
以上情形催生了这份白皮书。FDA先是引用了2022年Yuki Yamatani及其同事进行的一项研究。研究者 对2016年2月至2019年12月期间发表在《新英格兰医学杂志》上的临床试验进行了文献检索，共识别出459项试验。其中，仅有44项试验（占9.6%）包含了符合E19指南描述的SSDC特征。大多数试验集中在心血管疾病领域，占比54.5%，其次是传染病试验，占比18.2%。
为进一步指导药企，白皮书还介绍了两项成功应用SSDC的案例：Pragmatica-Lung研究和VICTORION-2-PREVENT研究。Pragmatica-Lung研究是一项随机3期试验，评估了Cyramza（ramucirumab，雷莫西尤单抗）和Keytruda（pembrolizumab，帕博利珠单抗）联合用药 与标准治疗方案相比，在晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的效果。这两种药物已得到广泛研究，其副作用已知，于是申办方通过减少时间点数据、表格数量以及表格内需要报告的数据元素数量，简化了数据报告要求。
VICTORION-2-PREVENT研究是一项随机 、双盲 、安慰剂 对照、多中心试验 ，评估Leqvio（inclisiran，英克司兰钠）对心血管疾病患者主要心血管事件的影响。Leqvio的美国批准基于三项安慰剂对照试验，共纳入1833名接受inclisiran治疗的患者，其中1682名暴露于该药物达18个月。尽管VICTORION-2-PREVENT是在批准后进行的，但它是在批准前启动的，基于大型3期试验所获得的知识使得申办方和FDA达成一致，认为inclisiran的风险已得到充分阐明，因此可以应用SSDC。
识林-实木
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适用岗位及工作建议：
临床（Clin） ：必读。在设计临床试验方案时，考虑选择性收集安全数据的可能性，并与监管机构提前沟通。注册（Reg） ：必读。了解并应用本指南以支持药品上市前后的注册策略，特别是在准备提交给监管机构的文件时。药物警戒（PV） ：必读。在监测和报告药物安全信息时，根据本指南调整数据收集策略，确保符合国际标准。文件适用范围：
文件要点总结：
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
