首页 > 资讯 > 邀请药企临床创新，FDA 聚焦贝叶斯、选择性安全数据、嵌入临床实践

出自识林

2025-07-08

*题图截取自FDA C3TI页面。

6月，FDA全面更新了药品评价与研究中心（CDER）临床试验创新中心（CDER Center for Clinical Trial Innovation，C3TI）系列页面，细化了其运行机制，尤其是三大示范项目的参与标准，包括贝叶斯统计分析（BSA），选择性安全数据收集（SSDC）和嵌入临床实践的简化试验（STEP）。申办方按资格要求参与到C3TI中，并且同意公开披露脱敏后的试验信息，即可获得CDER额外的沟通与支持，可能加速临床进程，降低合规风险。

识林曾报道，FDA 于2024年4月15日宣布成立C3TI，其旨在成为 CDER 内的中心枢纽，支持临床试验的创新方法，提高药物开发和监管决策的质量和效率。我国创新药企可关注并参与到FDA的监管科学变革进程中。

贝叶斯统计分析示范项目

贝叶斯统计分析（Bayesian Statistical Analysis，BSA）示范项目允许在预设的主要分析、补充分析或试验监测中使用贝叶斯方法。FDA已在关注贝叶斯方法，认为其能够在试验设计、执行、解释和决策过程中提供直接的证据性陈述（例如关于有效性的概率），支持试验监测，将多个终点的证据统一起来，将可信的先验数据正式纳入主要分析，并在亚组分析中充分利用所有相关试验数据。与传统的频率学方法（frequentist approaches）相比，贝叶斯方法在假设和分析视角上有所不同，尤其在早期开发、儿科试验以及涉及小规模人群或复杂设计的研究中逐渐受到关注。

参与的申办方，其使用BSA的临床试验必须是具有简单设计的3期有效性或安全性试验，例如非适应性或简单序贯设计的试验（例如有可能因有效性或无效性而提前终止的试验）。BSA可用于以下任一情况：预设的主要分析；在整个研究人群和/或相关亚组中对主要终点的补充分析（即亚组分析）；试验监测。BSA示范项目适用于较不复杂的应用或所提方法更为熟悉的情况。例如儿科数据借用、用于亚组分析的分层模型或序贯分析。

选择性安全数据收集示范项目

选择性安全数据收集（Selective Safety Data Collection，SSDC）示范项目旨在通过有选择性地减少某些数据的收集，促进大规模有效性和安全性试验的开展。SSDC适用于那些安全特性已经充分了解的药品或生物制品。C3TI希望通过该项目推动SSDC原则在适当的药物开发项目中的应用，通过与申办方合作，在一些上市前后期（late-stage pre-approval）或上市后试验中战略性地简化数据收集。这将带来诸多好处，例如减少收集不必要的安全性数据的负担、消除不必要的开支、将资源分配到研究的相关目标上，从而促进试验的开展。

参与的申办方必须确保其试验必须是药品上市前后期或上市后试验，且该药品的安全性特征（尤其是常见不良事件）已充分了解并有记录。这可能包括：为已批药品寻求在类似人群中新增适应症的试验；为已批药品寻求在相同患者人群中扩展标签以包括额外终点的试验；针对特定安全性问题的安全性试验；旨在提供额外有效性证据的试验，且当前数据支持充分了解的安全性特征。

嵌入临床实践的简化试验示范项目

C3TI还致力于推动实用的（Pragmatic）试验设计元素的采用，将随机试验融入临床实践，并改善CDER与申办方之间的沟通。这可能包括：仅在常规临床护理之外进行有限操作、将可在指定研究场所之外进行的操作进行去中心化、利用真实世界数据获取结果，以及在适当情况下融入床旁（point-of-care）实践。通过嵌入临床实践的简化试验（Streamlined Trials Embedded in Clinical Practice，STEP）示范项目，C3TI希望与计划开展实用/床旁试验的申办方合作，提供机会以解决和处理试验设计和实施中的问题（例如统计分析、真实世界数据和证据的纳入、试验终点选择、检查方法等），从中学到的经验教训将广泛分享，并用于更新相关的CDER指南。

参与的申办方必须确保其试验融入反映常规临床实践的实用设计元素，以提高试验效率并增强以患者为中心的设计，同时确保患者安全和数据可靠性。实用的设计元素包括但不限于广泛的入组标准、在常规护理之外的有限访问和操作，以及纳入去中心化操作。试验必须符合以下标准之一：处于上市前开发后期的试验，其安全性特征已相对明确；或上市后试验（无论是申办方主动发起的还是响应上市后要求的），其中人群、试验操作和终点均可适当地融入大规模简单试验；此外需要注意的是，具有狭窄入组标准、复杂操作、复杂药物给药或具有挑战性的终点收集的试验可能不适合参与该项目。

识林-实木

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