首页 > 资讯 > FDA 拟召开专家会审查两加速批准抗癌药的确证性试验延迟问题

出自识林

2023-11-15

美国 FDA 肿瘤药专家咨询委员会定于 11 月 16 日召开会议，讨论 Acrotech Biopharma 公司的两个抗癌药未能完成确证性试验的问题。

这两个抗癌药为用于治疗复发或难治性外周 T 细胞淋巴瘤（PTCL）的 Folotyn（普拉曲沙）和 Beleodaq（贝利司他），分别于 2009 年和 2014 年首次获得加速批准，但未能完成确证性试验。

FDA 在会前简报文件中指出，申办人提议的更新的确证性试验出现了“严重延误”，并且“在开始确证性 3 期试验之前，存在剂量、毒性和剂量优化工作不足等问题。最终方案在延迟 8 年之后才提交给 FDA，并且该确证性试验的最终报告预计要到 2030 年才能提交，导致普拉曲沙的临床获益总不确定期至少为 21 年，而贝利司他为 16 年。”

而 Acrotech 在同一份简报文件中则表示，其“新商定的 3 期方案”包括最佳剂量探索部分以及普拉曲沙加和称为 CHOP 的化疗药组合与 CHOP 以及 belinostat+CHOP 与 CHOP 的确证性疗效和安全性比较。申办人表示，“已采取必要步骤开始这项研究的第 1 部分，并计划于 2023 年 10 月启动第一个临床场地。”

周四举行的 ODAC 会议是一系列专家会之一，FDA 试图就这些对是否有效存在疑问但仍存在于市场上的“悬而未决”的加速审批公开提出质疑。ODAC 此前于 2022 年 9 月投票反对 Oncopeptides 的 Pepaxto，并在 2021 年 4 月为期三天的专家会中向安进的 Lumakras 提出了治疗 KRAS G12C 突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌等患者的问题。

除了与 Acrotech 相关的文件外，FDA 还发布了一份文件，阐述了对加速审批计划的一些预期。FDA 表示，“在肿瘤学领域，完成已证实有获益的确证性试验的中位时间为 3.1 年。因此，肿瘤产品的适当目标完成日期理想情况下应不晚于获得加速批准后的 2-4 年。”

FDA 还提到《食品和药品综合改革法案》（FDORA）给予的新监管授权，以促进对这些确证性试验及时性的监督，包括要求确认性试验在加速批准时顺利进行、要求正在进行加速批准的申办人提交有关其确认性试验状态的 180 天进度报告，以及如果药物未能确证临床获益则加快撤销的程序。

FDA 还进一步列出了获得加速批准且确证性试验已超过原定完成日期的 12 个抗癌药的清单，其中包括默沙东的重磅炸弹药物 Keytruda（帕博利珠单抗）用于治疗既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌患者以及百时美施贵宝的 Opdivo（纳武利尤单抗）用于治疗患有微卫星不稳定性高或错配修复缺陷的成人和 12 岁及以上患者的转移性结直肠癌，这些癌症在氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康治疗后病情进展。

作者：识林-蓝杉

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