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FDA 指南确认加速批准时是否“正在”进行确证性试验
出自识林
FDA 指南确认加速批准时是否“正在”进行确证性试验
2025-01-08
美国 FDA 于 1 月 6 日发布了题为《加速批准以及确定是否正在进行确证性试验的考量因素》的指南草案，澄清了有关 FDA 如何认定确证性试验正在“进行中”，并说明了 FDA 计划如何落实新的加速审批政策。
新指南重申，确证性试验必须正在进行中，药品才能获得加速审批，但在确定试验是否确实“正在进行”时，仍留下了很大的解释空间。
FDA 加速审批计划于 1992 年启动，不过最近因之前获得加速审批的药物确证性试验失败，撤市缓慢而收到批评。2022 年，一项调研发现，在加速批准后，42% 在批准时未开始实施的确证性研究需要一年或更长时间才能开始，甚至根本不会开始。
2023年《综合拨款法》（CAA）修订了《联邦食品、药品和化妆品法》（FD&C 法）第 506(c) 节，给 FDA 提供了额外的权力来帮助确保及时完成此类确证性试验，包括 FDA“可根据需要要求在批准前或在批准日期后的特定时间段内对适用产品进行一项或多项研究。”
FDA 要求确证性试验“进展顺利”才能获得加速批准，但“进展顺利”的定义让制药商感到困惑。2024 年 3 月 FDA 拒绝了再生元的双特异性抗体 odronextamab 的加速批准，理由是其确证性试验的招募状态存在问题。再生元血液学主管 Andres Sirulnik 表示，“对于行业和领域来说，了解‘进展顺利’是什么意思很重要。”
FDA 在指南草案中试图回答这一问题。指南指出，如果已开始招募，试验的目标完成日期与试验的认真及时执行相一致，并且申办人已取得可衡量的进展，并能“提供足够的保证以预期试验及时完成”，则试验被视为“正在进行”。
新指南给出了很多灵活性，FDA 表示，疾病的自然史、替代疗法的可用性、患者招募的进展和已启动的试验地点数量将影响其确定确认性试验是否“正在进行”。
指南草案还指出，“在某些情况下，当 FDA 确定药品上市后继续招募/保留可能特别具有挑战性时，FDA 可能会要求在批准时完成招募。”
对于罕见病药物，FDA 提供了有关随机化的额外指导。指南指出，“对于某些罕见病，临床相关终点和疾病自然史可能使上市后研究不需要随机化来确证临床获益，如果研究在批准前没有进行，这种设计可以减少招募和完成研究的挑战。”
识林-椒
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适用岗位： - 注册（RA）：必读，需了解加速批准流程和确证性试验的要求，以便在药品注册过程中做出合规决策。
- 研发（R&D）：必读，确保研发项目符合FDA加速批准标准，并及时启动确证性试验。
- 临床（Clin）：必读，指导临床试验设计，确保试验符合FDA加速批准要求。
工作建议： - RA：审查现有注册文件，确保符合加速批准标准，并准备确证性试验的注册资料。
- R&D：评估在研项目，确定是否适合加速批准路径，并规划确证性试验。
- Clin：设计临床试验时，考虑加速批准要求，确保试验设计能够支持加速批准。
适用范围：
本文适用于化学药和生物制品的创新药或仿制药，由美国FDA发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等企业。 文件要点总结： - 加速批准标准：明确了加速批准的条件，包括严重或危及生命的疾病、无有效治疗手段以及替代终点的科学合理性。
- 确证性试验要求：规定了在加速批准后必须开展的确证性试验，以验证药物的临床效益。
- 试验进展评估：强调了FDA对确证性试验进展的评估标准，包括试验设计、患者招募和数据收集。
- 监管沟通：鼓励企业与FDA进行沟通，确保加速批准和确证性试验的合规性。
- 数据提交与更新：要求企业定期向FDA提交加速批准药物的数据更新，包括确证性试验的结果。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
