2025年6月16日至19日,生物技术创新组织(BIO)在波士顿迎举办2025年度BIO国际大会(BIO International Convention)。大会为期四天,涵盖超过180场会议和1100名演讲者,涉及20个重点领域,包括人工智能和数字健康、下一代生物治疗、商业发展等。参与者包括领先的生物技术公司、投资者、服务提供商、政府官员、监管者和患者倡导者,代表了从初创企业、学术机构到成熟的制药巨头和全球政策制定者的生物技术生态系统。
本文聚焦于BIO会上的药品政策监管内容,看看全球生物制药产业如何面对近期美国市场的诸多不确定性。
不点名批评特朗普的削减政策
BIO领导层在大会上讨论了特朗普政策带来的风险,尽管没有直接点名特朗普。
BIO首席执行官John Crowley表示,该行业正处于十字路口,如果任何一个国家——无论是美国还是其他国家——不支持科学和创新,就会在全球竞赛中落后。他似乎在暗示特朗普政府对美国科学生态系统,特别是国立卫生研究院(National Institutes of Health, NIH)经费的广泛削减。Crowley指出,该行业的当前挑战并非科学问题,而是人为制造的,是领导和政策造成了不确定性和不信任。
然而,健康政策策略(Health Policy Strategies)负责人Jayson Slotnik提到,国会研究服务(Congressional Research Service, CRS)两周前发布的一份报告指出,特朗普在实施MFN定价要求方面的权力是有限的。报告称该计划只能通过医疗保险和医疗补助创新中心(Center for Medicare and Medicaid Innovation, CMMI)的示范项目或根据《社会保障法》第402节来实施。这两种方式的实施范围都将受到限制,且不会适用于商业支付者。
特朗普于5月12日发布了关于MFN定价的行政命令,并要求药企自愿提出其药品的MFN价格。5月20日,政府进一步更新了其计划的表述,将MFN定价与经济合作与发展组织(Organization for Economic Cooperation and Development, OECD)国家中最低可用价格联系起来。Aggarwal表示,由于政府清楚自己没有强制实施MFN定价的权力,因此他们希望药企能够主动参与并自愿采用MFN定价。目前,已经与政府进行沟通的药企并没有直接提出价格优惠方案,考虑的还是自身利益。它们更多地关注那些市场竞争较为激烈、市场份额相对较小的品种。对于这些品种,采用MFN定价水平可能有助于提高其市场利用率或市场份额,从而在竞争中获得优势。
此外,FDA的罕见病创新中心(Rare Disease Innovation Hub)主任Amy Comstock Rick在会上表示,该中心需要持续的资源投入才能实现其目标。该中心最初从机构的不同部门借用资源,主要是药品评价与研究中心(Center for Drug Evaluation and Research, CDER)和生物制品评价与研究中心(Center for Biologics Evaluation and Research, CBER),但这并非长久之计。尽管面临资金挑战,Rick对中心的发展仍持乐观态度,认为其使命与特朗普政府目标一致,有望得到优先考虑。原本这个中心是对标肿瘤卓越中心(Oncology Center of Excellence, OCE),后者在肿瘤药领域举足轻重。