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不赚钱也得有路可走，Woodcock 谈仿制药老药新用监管范式
出自识林
不赚钱也得有路可走，Woodcock 谈仿制药老药新用监管范式
2025-07-01
近日，Duke Margolis健康政策研究所举办了一场研讨会，来自非营利组织（NPO）人员以及一位业界十分熟悉且广受尊敬的前FDA高官Janet Woodcock齐聚一堂，共同探讨了如何激励NPO基于现有仿制药 开发老药新用（repurposing）。
与会者称，尽管目前有4000种疾病已经有相应的治疗药物，但仍有14000种疾病没有获批的治疗方法。许多现有的药品可能对这些疾病有新的治疗作用，但由于无利可图，还要花钱“为他人做嫁衣”，仿制药公司对老药新用的积极性可想而知。
另一方面，也有甘于无利可图的NPO。尽管这些组织在推动药品老药新用方面发挥着重要作用，但也面临着诸多挑战。除了总是缺乏足够的资金和资源，现有的监管流程也构成巨大障碍。
给NPO一个“仅标签变更”途径？FDA官员直言“标签外”用药现状
Reboot RX的策略与运营总监Devon Crittendon提出了一个具体方案。他建议扩展现有的505(b)(2) 新药申请计划，引入仅限标签变更 （labeling only）的选项。这一方案允许非制造商（如NPO）引用之前获批申请中的化学、生产和控制 （CMC）信息，并向FDA提供这些药品的样品，同时提交科学文献中的研究，以支持药品的老药新用。
前FDA首席副局长、长期执掌药品评价与研究中心（Center for Drug Evaluation and Research, CDER）的Woodcock也认同需要这样的监管框架。而FDA目前的监管平台并不支持NPO，现有的标签变更流程也无法匹配。
与此同时，她还特别提到一件业界“心照不宣”的现实情况，即药品标签本应是监管的“黄金标准”，但一旦有了仿制药，这些标签往往就会过时。她指出，临床医生用药时往往很少会查看旧标签，而是会寻找其他信息来源。FDA健康政策分析师Stone提到，老药新用通常始于临床实践中的标签外使用，当临床医生面临棘手疾病时，他们会尝试使用现有的药品。然而，这些经验很少被记录下来，这使得人们很难确定这些药品是否有效、无效或可能有害。
识林曾报道过Woodcock在退休后将老药新用作为自己的新事业 。
FDA的CURE ID：暂且得靠医生自觉
FDA也曾采取行动。尽管目前还没有专门的监管平台，但FDA已经通过其CURE ID平台鼓励药品老药新用。
CURE ID是一个由FDA和美国国立卫生研究院（National Institutes of Health, NIH）下属的国家转化科学推进中心（National Center for Advancing Translational Sciences, NCATS）共同开发的协作项目。临床医生可向该平台报告药品的标签外用途，以生成用于治疗无已知疗法的疾病信息。
Stone举了个例子：通过CURE项目，临床医生能够将一种药物重新用于治疗一种罕见的中枢神经系统感染——巴拉姆希阿米巴脑膜炎。这种感染由一种阿米巴原虫引起，患者在接受了通常用于治疗泌尿道感染的药物nitroxoline的实验性治疗后，存活并完全康复。患者的医疗团队在几年前发表的一项研究中发现了该药物在实验室环境中对这种感染的有效性。
识林-实木
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