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最快1-2月获批，FDA 推出“国家优先审评券”
出自识林
最快1-2月获批，FDA 推出“国家优先审评券”
2025-06-19
6月17日，FDA局长Martin Makary宣布一项名为“国家优先审评券”（Commissioner's National Priority Voucher, CNPV）的试点计划，旨在通过创新的审评模式，大幅缩短药品审评时间。
FDA局长将决定哪些领域属于“国家优先”，并据此选择有资格获得CNPV的药品。所谓“国家优先”，按FDA发布的问答文件，标准似乎相当宽泛，也意味着决定权将更多地操之于局长之手：
1-2个月就批，如何实现？
CNPV计划将审评时间缩短至最终提交后的1至2个月，而传统的处方药使用者付费法案（Prescription Drug User Fee Act, PDUFA）的标准审评时间为10个月，优先审评时间为6个月，且不包括新成分（novel agent）的额外2个月立卷审评期（filing review）。
为了实现如此激进的审评期限，CNPV计划允许在药品III期临床试验尚未完成时，就开始对药品的化学、生产和控制（Chemistry, Manufacturing and Controls, CMC）等内容进行审评。这意味着药品申请的大部分内容可以在等待临床试验达到终点的过程中提前提交，从而充分利用这段时间。Makary称之为死时间（dead time）。药品申请人必须在最终申请提交前至少60天提交CMC信息以及草拟标签。
沟通也被认为是审评提速的关键要素。CNPV可以在药品开发的任何阶段申请，但如果在研究用新药（Investigational New Drug, IND）阶段获得CNPV，公司将获得CNPV增强的沟通优势。
Makary还称，CNPV计划借鉴了外科医生“肿瘤委员会”的模式（tumor board style，Makary本人就是外科医生），将采用“团队式审评”（team-based review），由多学科的医生和科学家组成团队，对提交的临床信息进行预先审查，随后召开类似“肿瘤委员会”的一日会议，集中讨论并做出决策。
不能转售，先试点一年
FDA可以选择针对指定在研药物发放CNPV，或者发放未指定的CNPV，允许公司在符合计划目标的前提下，自行决定将CNPV用于哪种药物。因此，尽管在某些方面与FDA现有的优先审评券（Priority Review Voucher, PRV）有相似之处，但CNPV具有不同的审评时间表、产品指定和产品未指定的亚型，以及禁止转移（也就是不得出售）的规定。PRV则是在产品获批后发放的，申请人可以将该券用于未来的申请或出售，其价格可能超过1亿美元。
在CNPV计划的第一年，FDA计划发放有限数量的CNPV，用于符合国家优先领域的任何医学领域的药品。该计划不适用于医疗器械或药械组合申请。在为期一年的试点阶段后，FDA可能会增加发放的CNPV数量。申请人必须在收到CNPV后的两年内使用该券。
一边裁员一边提速，是否现实？
据消息人士向媒体透露，在该计划宣布之前，并未咨询所有可能受到影响的FDA工作人员。有观点认为，1至2个月的审评时间目标并不现实。此外，在最终申请提交前60天提交CMC信息以及草拟标签的要求可能会对批准前检查（PAI）的安排和实施造成麻烦。
一些行业专家对FDA在现有人员裁减和资源限制下能否实现如此快速的审评时间表示怀疑。Arnold & Porter律师事务所的合伙人Eva Temkin指出，任何短于标准优先审评6个月的时间都是“艰巨的”，尤其是在FDA已经将跨功能评估和多学科对话等工具用于常规审评流程的情况下。但她设想了可能的积极方面，即FDA为了完成审评目标，可能会“把人再招回来”。
从Makary以往言论中可以看出，人工智能（AI）审评也许是他的底气之一。
识林-实木
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