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自然杂志撤稿：诺华重磅 Zolgensma 再现新早期数据操纵问题
出自识林
自然杂志撤稿：诺华重磅 Zolgensma 再现新早期数据操纵问题
2022-10-13
诺华重磅基因疗法、脊髓型肌萎缩症（SMA）治疗药 Zolgensma 近日再次受到早期研究数据可靠性问题的挑战，虽然可能并不会影响 Zolgensma 目前的批准和商业销售，但这已是该药自批准以来第二次被发现早期小鼠研究的数据存在虚假陈述。
上周，《自然·生物技术》杂志发现了 Zolgensma 最早开发阶段的一个新缺陷，尽管作者反对，杂志仍撤回了于 2010 年 2 月的一篇文章，指出“在报告小鼠寿命以及动物纳入与排除方面存在多处不准确。”
杂志在撤稿中写道，“值得注意的是，只有一只接受治疗的小鼠，而不是报告的六只小鼠，存活了 250 多天。根据审稿人和对数据的编辑评估，我们认为图1e和相关文本中的不准确程度破坏了对研究的充分信心。”
2021 年，研究作者提醒杂志“图 1e Kaplan-Meier 曲线表示接受 scAAV9-SMN 基因治疗或对照 scAAV9-GFP 载体的脊髓型肌萎缩小鼠的存活率”存在不准确之处，今年作者提供了图1e的原始源数据文件。
杂志在撤稿备注中也写道，虽然是作者提出文章图表存在不准确之处，但除一名作者未联系到之外，其余作者均不同意撤稿。
而与研究作者的态度不同，诺华通过发言人表示，支持撤回该发表的文章，诺华子公司 AveXis 成立之前的一个学术实验室发表的该文章，后来该实验室被诺华收购。发言人对相关媒体表示：“在得知 2021 年源数据存在差异后，诺华与第一作者和进行研究的学术机构进行了沟通，表示应更正或撤回该发表的文章。当时，由于我们的监管文件中引用了部分数据，我们还向卫生当局通报了这一情况。此外，我们在相关公司材料中删除了对该发表文件的引用，并通知 SMA 社区的外部利益相关者也删除相应引用。”
早在 2019 年，FDA 就发现了其它与 CMC 相关的数据操纵问题，并且诺华直到产品上市后才向 FDA 通知这一问题。不过 FDA 表示，即使在批准前就向 FDA 披露这一问题，虽然可能会推迟批准，但FDA 仍可能批准该药。
之后，FDA 于 2020 年 3 月底完成了对诺华 483 回复的审查，将检查归类为“自行改进措施（VAI）”，无需采取进一步执法行动。
作者：识林-蓝杉
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