首页 > 资讯 > 诺华基因治疗药数据操纵问题悄然平息

出自识林

2020-04-01

诺华子公司 AveXis 因操纵用于 Zolgensma 基因治疗药物批准的数据而引发的数据完整性危机似乎已经悄然结束，美国 FDA 指示 AveXis 公司纠正问题，未施加任何惩罚。

问题的根源是诺华在向 FDA 披露 Zolgensma 的数据操纵方面存在延迟，诺华在 2019 年 3 月 Zolgensma 获批之前就发现了问题，但是直到 6 月份才向 FDA 通报问题。Zolgensma 是用于一种儿童脊髓型肌萎缩症的基因治疗药物，由诺华公司在 2018 年 4 月收购的 AveXis 开发，于去年 5 月获批，每名患者的一次性治疗费用为 210 万美元，是按剂量计算的世界上最昂贵的药物。该药去年为诺华带来 3.61 亿美元的收入。

这一事件使诺华大受打击，并因未能及时通知 FDA 而受到严厉批评。当时，虽然 FDA 负责审批的官员认为该治疗药物就获批适应症来说仍是安全有效的，但是 FDA 罕见展示了其愤怒的态度，表示会“使用全部法律授权采取行动，适当情况下可能包括民事或刑事处罚。”【诺华基因治疗药陷数据可靠性泥淖，知情迟报或加重问题性质 2019/08/08】

然而，FDA 在完成了对 AveXis 设施和记录的检查后，将检查结果归类为“自行改进措施（Voluntary Action Indicated，VAI）”。AveXis 在周一的 Zolgensma 新临床数据投资者介绍中披露了 FDA 的这一决定。诺华发言人在一份声明中指出，“我们对这一积极结果感到满意，并重申公司坚定致力于在与监管机构沟通方面确保数据完整性和透明度。”

FDA 发言人表示，FDA 去年夏天检查了 Avexis 并完成了“对检查信息和记录、收集到的证据，公司回复以及对检查结果的纠正措施的审查，FDA 将检查归类为 VAI。将检查归类为 VAI 意味着发现并记录了违规情况，但是在检查过程中观察到的违规情况未达到需要采取监管行动的地步。”此外，FDA 重新评估了对受数据操纵问题影响的生物制品许可申请中的信息的科学审评。发言人补充指出，“基于对现有信息的审查，FDA 继续认为 Zolgensma 对于其预期用途是安全有效的。”在整个调查过程中，FDA 认为没有发现人为数据篡改的证据。

诺华在去年 8 月份提交给 FDA 的 483 回复中详细介绍了公司在了解临床前测定（鼠类体内效价测定）数据存在问题后采取的行动，但由于调查的“高度复杂”性而未能将这一问题告知 FDA。在解释出了什么问题时，信中着重提出 AveXis 公司的两名高管阻碍了在药品审评期间的内部调查。后来这两人被确认为首席科学官 Brian Kaspar 与副总裁 Allan Kaspar 兄弟，并于 8 月中旬被解雇。Brian kaspar 否认有过错，Allan Kaspar 未发表评论。【 FDA 公布诺华对数据操纵问题的 483 回复 2019/09/26】

诺华还承诺，公司将采取一项新政策 , 在获悉与待审申请有关的数据可靠性问题后五日内自愿通知 FDA 和其他监管机构。

作者：识林-椒
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