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欧盟正就诺华基因治疗药 Zolgensma 潜在肝损伤问题制定医师指南
出自识林
欧盟正就诺华基因治疗药 Zolgensma 潜在肝损伤问题制定医师指南
2023-01-18
欧洲药品管理局（EMA）在俄罗斯和哈萨克斯坦两名接受 Zolgensma 治疗的儿童死亡五个月后，正在为医疗保健提供者制定新建议。
EMA 在 1 月 12 日药物警戒风险评估委员会会议之后发表声明称：医疗保健专业人员应及时评估肝功能测试以及/或者急性肝病体征或症状的患者。如果患者对皮质类固醇治疗反应不佳，治疗医生应咨询儿科胃肠病学家或肝病专家，并考虑调整皮质类固醇治疗方案。
早在去年 8 月，诺华公司就证实，两名患者接受 Zolgensma 治疗后死于急性肝衰竭。Zolgensma 基因治疗旨在一次性治疗脊髓性肌萎缩症，一种罕见的致命性疾病。两名儿童在 Zolgensma 输注后约五到六周死亡，在医生开始逐渐减少皮质类固醇激素约一到十天后死亡。
诺华公司表示，自诺华公司首次将病例通知 EMA 以来，双方一直在讨论，并且不再对这两名患者的死亡进行调查。
关于调查结果，公司表示，“这两起死亡事件是用 Zolgensma 治疗后急性肝衰竭的结果。肝毒性，包括急性肝衰竭，是与 Zolgensma 相关的已知风险，也包括我们在美国的黑框警告内。”
关于医生指导的进一步讨论将提交给 EMA 内的其他几个委员会，包括先进治疗委员会和人用药委员会。如果指导获得批准，将由上市许可持有人发送给医疗保健提供者。
诺华发言人表示，“我们持续评估 Zolgensma 治疗或监测建议的变化。在等待卫生当局对医师指南的审查和批准之前，将更新 Zolgensma 的标签，以告知处方者已经报告的致命急性肝功能衰竭。此外，分发给处方者的沟通强调了在皮质类固醇逐渐减量期间以及 Zolgensma 输注后至少三个月和/或临床指示的其它时间加强肝功能监测的重要性。”
Zolgensma 于 2020 年获得欧盟有条件批准，于 2019 年获得美国 FDA 批准，被认为是世界上最昂贵的药物之一，标价 210 万美元，之前曾因临床前数据操纵问题，而备受争议。
作者：识林-Acorn
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