美国 FDA 于 12 月 19 日批准了用于治疗罕见、遗传性儿童和成人失明的基因药物，这是美国批准的首例直接给药的基因治疗药物。
FDA 对于 Spark Therapeutics 公司 Luxturna 的上市许可批准因其科学和财务原因而具有历史意义。Luxturna 是在美国获批的首例针对由特定基因突变引起的疾病的基因治疗药物。
FDA 局长 Scott Gottlieb 在公布批准的新闻稿中表示，“今天的批准标志着基因治疗领域的又一个第一，无论是在治疗方法方面还是在将基因治疗的使用扩展的癌症治疗之外治疗视力丧失方面，都是首次。这一里程碑增加了这一突破性方法在治疗范围广泛的具有挑战性的疾病方面的潜力。数十年的研究成果使得今年有三个针对严重和罕见疾病的基因疗法获得批准。我相信基因疗法在治疗甚至治愈许多最具破坏性和顽固性的疾病方面终将成为中流砥柱。我们正处于这种新型治疗方法的转折点，在 FDA，我们专注于制定正确的政策框架，以利用这一科学良机。明年，我们将着手发布一套关于特定基因治疗产品研发的针对特定疾病的指南文件，以便为基因治疗平台针对的不同高危人群的基因疗法的审评制定现代化的和更高效的参数，包括新临床手段。”【FDA 批准首例基因治疗药物 - CAR-T 疗法 2017/08/31】
他在接受记者采访时表示，一定程度上基于 Spark 的审批过程，FDA 计划于明年推出一个关于“我们将如何推进基因治疗领域现代化的综合性框架。”他再次表示，FDA 将发布一系列指南文件，使企业更好地了解如何创建安全的研发路径，优化临床试验设计，开发有意义的临床终点。文件将集中在对基因治疗已有很多兴趣和关注的领域，尤其是单基因疾病，并帮助企业更好地使用加快监管路径，如 FDA 的突破性治疗认定。【FDA 基因治疗指南将关注具体疾病 2017/12/11】
FDA 生物制品审评与研究中心主任 Peter Marks 表示，除了遗传性疾病，基因治疗在自身免疫性疾病、癌症、糖尿病、心脏病和艾滋病方面显示出很大前景。“但是，我们还有很多东西需要了解：这些产品如何起效，如何安全地使用这些产品，以及这些产品是否会继续在体内起效而没有不良副作用。”
