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国际药政每周概要：ICH真实世界证据国际协调；FDA肿瘤学真实世界数据研究，面向消费者的广告指南，检查场地选择模型
出自识林
国际药政每周概要：ICH真实世界证据国际协调；FDA肿瘤学真实世界数据研究，面向消费者的广告指南，检查场地选择模型
2023-07-04
【监管综合】
06.30【ICH】思考性文件 - 真实世界证据术语的国际协调以及关于计划和报告使用真实世界数据的研究的一般原则的趋同，重点关注药品有效性
思考性文件概述了 ICH 应对目前在监管决策中使用真实世界证据（RWE）方面存在的一些挑战的战略方法，目标是进一步将 RWE 整合到监管申报和及时的监管决策中。文件指出，目前没有关于 RWD 和 RWE 的国际统一定义。对定义的不同解释，描述和表征 RWD 来源的不同方式以及在这些研究中使用的不同方法导致包含 RWD/RWE 药物申请的估计数量不同。另外，国家/地区法律法规可能会给与 RWD/RWE 相关的术语和指南的融合和统一带来挑战。然而，在国际层面就术语以及 RWD/RWE 如何减少新药和现有药物的知识差距达成共识，将有助于推动创新药物的可及性。思考性文件提出了计划开展工作的两个主题：
06.28【EMA】2022年度活动报告
06.26【WHO】应对突发卫生事件：2022年报
06.30【FDA】转化科学办公室2022年度报告
06.30【FDA】FDA 综述：2023年6月30日
06.29【PMDA】监管信息 通知和行政通知 新增 Jun. 9, 2022 & Sep. 27, 2018
06.27【FDA】FDA 综述：2023年06月27日
06.27【FDA】指南议程：CBER 计划在2023日历年发布的指南文件（2023年6月更新
06.27【FDA】指南草案 联邦食品、药品和化妆品法案第503B节中的禁止批发
06.27【FDA】FDA 副局长 Mark Abdoo 在国际律师协会世界生命科学大会上的讲话
06.27【FDA】FDA 副局长 Mark Abdoo 在2023年食品药品法研究所大会上的讲话
06.26【WHO】WHO 国际疾病分类和 MedDRA 之间启动新的合作
06.26【TGA】1990年治疗品法案 文件更新
06.26【FDA】监管者视角：CDER 努力增加阿片类药物处置选择
【注册、审评、审批】
06.27【FDA】指南定稿 在直接面向消费者（DTC）的促销标签和广告中提供量化的疗效和风险信息
定稿指南为企业提供有关如何使用“消费者友好”语言，以及如何呈现为药品和生物制品 DTC 编制广告和促销材料的建议，其中包括有关概率呈现、格式化定量疗效和风险信息以及使用视觉辅助工具的信息。
指南最终定稿了 FDA 于 2018 年 10 月发布的同名指南草案，增加了“澄清各种媒体类型定量疗效或风险陈述的考虑因素”，并进一步解释了指南草案中的示例，增加文本内容组织和编辑性修订。
指南的总体思路是量化地宣传药品的疗效，更有助于消费者理解和记忆药品的有效性和安全性。指南主要关注的是避免让药品宣传误导消费者，导致高估有效性、低估安全性风险，但也关注宣传不给力处。后者意义恐怕不大，药企在宣传产品时过于谦虚的，实属罕见。详见资讯：
07.02【HMA】CMDh 儿科法规问答 内容更新
07.02【MHRA】英国接受 CE 标志医疗器械的时限延长
07.02【HMA】CMDh 最佳实践指南：儿科法规条款45和46 - EU 工作共享程序 内容更新
06.29【FDA】FDA 批准首个针对成人严重 A 型血友病的基因治疗
06.28【FDA】FDA 批准首个细胞疗法治疗1型糖尿病患者
06.28【WHO】WHO 发布了关于儿童和青少年耐药结核病患者使用贝达喹啉和 delamanid 的信息说明
06.27【FDA】指南草案 骨科植入物的患者匹配导板
06.27【PMDA】药品 PMDA 风险沟通 更新
【创新研发与临床】
06.28【EMA】治疗或预防糖尿病药物的临床研究指南
06.28【EMA】治疗糖尿病药物的临床研究指南（CPMP/EWP/1080/00 Rev. 2）评论概述
指南旨在解决当前欧盟对治疗或预防 1 型和 2 型糖尿病新药产品临床开发主题的监管立场。最新修订主要涉及更新 有关心血管（CV）安全性部分的内容，同时也更新了有关估计、单一疗法适应症要求、儿科研究、高规格胰岛素制剂、低血糖的定义和 1 型糖尿病患者口服治疗药开发方面的指导。
06.27【FDA】促进真实世界数据研究的审评：肿瘤学 QCARD 倡议
肿瘤学 QCARD 计划旨在提高初始研究计划的质量，而不是对监管审评中提交的真实世界数据的质量进行评估。肿瘤学 QCARD 计划旨在通过评估申办人在汇总申报资料供拟议研究和 RWD 来源审评时需要考虑的最低限度要素，促进研究申办人和方案审评员之间的有效沟通。由流行病学、生物统计学、临床和卫生服务研究专家组成的外部小组为肿瘤学 QCARD 计划提供信息。肿瘤学 QCARD 计划的目标包括：
- 回顾已发表的关于 RWD 和质量测量维度的文献、指导和指南。
- 使利益攸关方参与并获得对基本 RWD 研究设计要素和数据特征的反馈。
- 生成关键研究和数据元素（肿瘤学 QCARD），以促进对包含 RWD 的研究的初步审评。
详见资讯：FDA 启动真实世界数据的肿瘤学质量、表征和评价计划。
06.30【FDA】药物试验快照：BREXAFEMME
06.29【FDA】指南定稿 慢性鼻窦炎伴鼻息肉：治疗药物的研发
06.28【FDA】药物试验快照：TRUSELTIQ
【GxP 与检查】
06.26【FDA】MAPP 5014.1 Rev.1 了解 CDER 基于风险的场地选择模型
该 MAPP 最早于 2018 年发布，阐明了 CDER 工作人员使用的场地选择模型（SSM）用以确定对生产场地进行与质量相关的 GMP 日常监督检查的优先级。在原 MAPP 基础上，修订版本包括了 2022 年《食品和药品综合改革法案》（FDORA）、《冠状病毒援助、救济和经济安全法案》（CARES 法案）中一些法规授权的更新以及质量体系有效性的更新，并将原来的监督办公室（OS）更新为现在的质量监督办公室（OQS），另外还有一些编辑性修订。详见资讯：FDA修订基于风险的检查场地选择模型指南，增加国家或地区合规历史。
06.30【FDA】进口禁令 66-79 新增中国 贵州省欣紫鸿药用辅料有限公司、巨鑫（江苏）新材料包装有限公司、山东欧适乐生物科技有限公司
06.29【FDA】483 印度 Ipca Laboratories Ltd.
06.28【FDA】进口禁令 66-79 新增中国 广东雅威生物科技有限公司、韩国 EASTLAB INC.
06.28【FDA】483 美国 Prisma Health Outsourcing Facility
06.27【FDA】警告信 中国 成都科成精细化工有限公司
06.27【FDA】警告信 美国 Safe Chain Solutions, LLC
06.26【FDA】进口禁令 66-79 新增中国 广州大澳化妆品有限公司
06.26【FDA】483回复 2022/12/04 美国 CareFirst Specialty Pharmacy LLC
【药典与标准】
07.02【EDQM】欧洲药典增补11.3现已可得
06.29【EDQM】欧洲儿科处方集：呋塞米口服溶液各论在 Pharmeuropa PaedForm 中公开征求意见
【仿制药】
06.28【WHO】QAS/22.910 奈玛特韦片
06.28【WHO】QAS/23.928 依非韦伦
06.28【WHO】QAS/22.909 奈玛特韦
识林-Acorn
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适用岗位： - 临床（Clinical）：负责临床研究的设计和执行，需关注患者选择、疗效评估、研究设计和特殊人群研究。
- 注册（Regulatory）：负责药品注册文件的准备和提交，需了解文件适用范围和法规要求。
- 研发（R&D）：负责新药开发，需关注药物的药代动力学和药效学研究。
- QA：负责确保临床研究的质量，需了解研究设计的合规性。
工作建议： - 临床（Clinical）：
- 确保患者选择能够代表目标人群，包括不同年龄、性别、BMI和疾病严重程度。
- 使用HbA1c作为主要疗效终点，并考虑其他血糖控制指标。
- 设计研究时，考虑药物的药代动力学和药效学特性。
- 注册（Regulatory）：
- 根据指南更新注册文件，确保符合EMA的最新要求。
- 解释和证明任何偏离指南的情况。
- 研发（R&D）：
- 开发新药时，考虑药物对心血管风险因素的影响。
- 对于胰岛素产品，关注其独特的药代动力学特性。
- QA：
- 监督临床研究的执行，确保符合指南中提到的设计要求和患者安全考虑。
适用范围：
本文适用于化学药和生物制品，包括治疗或预防1型和2型糖尿病的新药开发。适用于创新药、生物类似药和原料药，由EMA发布，适用于Biotech、大型药企和跨国药企。 要点总结： - 患者选择和疗效评估：强调了在选择2型糖尿病患者时需代表目标人群，并以HbA1c作为主要疗效终点。
- 研究设计：明确了探索性和确证性研究的设计要求，包括药代动力学和药效学研究。
- 特殊人群研究：强调了在老年人和儿童中进行研究的重要性，并考虑了这些人群中药物反应的异质性。
- 安全性考量：特别强调了心血管安全性和低血糖事件的评估。
- 胰岛素产品开发：对胰岛素制剂的开发和许可提供了具体指导，包括药代动力学和药效学特性的评估。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位： - 临床（Clinical）：负责设计和执行临床试验，确保试验设计符合FDA指南。
- 注册（Regulatory Affairs）：解读指南，确保药物开发和注册过程符合FDA要求。
- 研发（R&D）：在药物开发过程中应用指南，优化产品性能和安全性。
工作建议： - 临床（Clinical）：
- 根据指南推荐，设计随机、双盲、安慰剂对照的试验，考虑至少24至52周的试验周期。
- 确保试验人群的多样性，包括种族和民族少数群体。
- 注册（Regulatory Affairs）：
- 与FDA沟通，讨论替代方法，确保满足适用法规要求。
- 提交儿科研究计划，并在适当时候纳入儿科受试者。
- 研发（R&D）：
- 考虑药物的剂量、给药方案和系统暴露差异，以及这些因素如何影响药物的临床性能。
适用范围：
本文适用于化学药和生物制品，特别是针对慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）的治疗药物。适用于创新药或生物类似药的开发，由美国FDA发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等企业类别。 文件要点总结： - 试验人群与设计：
- 强调了随机、双盲、安慰剂对照试验的重要性，并推荐至少24至52周的试验周期。
- 疗效考量：
- 明确了首选的共同主要终点是鼻息肉评分和CRSwNP症状，推荐使用患者报告的结果（PRO）衡量鼻充血。
- 安全性考量：
- 强调了长期控制安全性数据的收集，以及对药物安全性的全面评估。
- 皮质类固醇特定问题：
- 讨论了评估鼻内皮质类固醇时需考虑的重要安全问题，包括剂量、给药方案和系统暴露的差异。
- 药物-器械考量：
- 强调了药物-器械组合产品的整体性能和可靠性，以及可能需要的人体因素研究。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位及工作建议： - QA（质量保证）：必读。需根据SSM（场地选择模型）更新的质量风险评估流程，确保CGMP（良好生产规范）监察检查的合规性。
- 注册：必读。了解SSM对注册申报的影响，特别是对于新药和仿制药的注册策略。
- 研发：必读。在新药开发阶段考虑SSM中的风险因素，以优化生产流程和减少未来检查的风险。
- 临床：必读。了解SSM对临床试验用药生产场地的影响，确保临床用药的质量。
适用范围：
本文适用于化学药（包括创新药和仿制药）的生产和注册，由美国FDA发布，主要针对大型药企和Biotech公司。 文件要点总结：
FDA的MAPP 5014.1 Rev.1文件详细阐述了CDER基于风险的场地选择模型（SSM），用于优先考虑药品生产场地进行常规的CGMP监察检查。该模型自2005年财政年度起实施，取代了之前基于国内场地两年一次检查频率的方法。SSM考虑了与药品质量相关的多个风险因素，包括生产历史、召回记录、药品固有风险等，并生成风险评分以确定检查优先级。OQS负责输入CDER制造场地目录中的场地到SSM中，并生成SSIL（场地监察检查列表），而ORA负责执行相应的监察检查。此外，SSM是一个持续改进的模型，CDER和ORA每年都会审查并批准对SSM的变更，以确保模型的有效性和适应性。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位： - “注册”（RA）：负责理解指南要求，确保提交流程和文件符合欧盟儿科法规的要求。
- “研发”（R&D）：需要了解法规对儿科药品研究的具体要求，以指导研究设计和执行。
- “QA”：确保整个流程符合质量要求，监控合规性。
工作建议： - “注册”（RA）：密切监控提交时间表和程序，确保所有沟通和文件提交符合规定的时间和格式要求。
- “研发”（R&D）：在设计儿科研究时，考虑法规要求，确保研究结果能够有效支持药品在儿科使用中的授权更新。
- “QA”：审核提交内容和流程，确保符合儿科法规和工作分享程序的要求，预防潜在的合规风险。
适用范围：
本文适用于在欧盟通过国家、互认或分散程序授权的药品所进行的所有已完成的儿科研究，包括化学药和生物制品。适用于Biotech、大型药企、跨国药企等各类企业，由欧盟HMA和CMDh发布。 要点总结：
本文强调了儿科药品研究的提交和评估流程，特别指出了儿科法规第45条和第46条的执行细节。强调了必须在规定时间内提交儿科研究结果，并详细说明了提交内容，包括研究数据、产品信息更新建议和相关文件。明确了沟通流程，包括国家主管当局（NCAs）和营销授权持有人（MAHs）之间的沟通，以及程序编号的分配。规定了工作分享程序的组织和执行，包括任命报告员、初步沟通、提交儿科研究和工作分享程序的开始。强调了评估指导和产品信息更新的要求，以及公共儿科评估报告的准备和发布。指南还提供了流程图和模板信件，以协助理解和执行工作分享程序。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位： - 注册（RA）：必读。需熟悉儿科法规要求，确保药品注册申请符合规定，及时提交儿科研究结果。
- 研发（R&D）：必读。在药品研发过程中，需考虑儿科研究要求，规划合适的研究方案。
- 市场（MKT）：必读。了解儿科用药的市场准入要求，为市场策略提供支持。
- QA：必读。确保药品整个生命周期的质量管理符合儿科法规要求。
工作建议： - 注册（RA）：在提交药品注册申请时，特别注意儿科研究计划（PIP）的合规性，及时提交儿科研究结果。
- 研发（R&D）：在研发计划中纳入儿科研究，确保研究设计符合法规要求，及时调整研发策略以满足儿科用药需求。
- 市场（MKT）：在市场准入和推广策略中考虑儿科用药的特殊要求，为儿科药品的市场推广提供合规支持。
- QA：在药品全生命周期管理中，特别关注儿科用药的质量管理，确保符合儿科法规要求。
适用范围：
本文适用于在欧盟授权的所有化学药品和生物制品，包括创新药、仿制药、生物类似药和传统草药产品。发布机构为欧洲药品管理局（EMA）和人用药品委员会（CMDh），适用于Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等各类企业。 要点总结：
儿科法规要求所有在欧盟授权的药品，无论授权途径如何，都必须遵守儿科研究要求。这包括所有类型的药品，如创新药、仿制药、生物类似药和传统草药产品。所有已完成的儿科研究，无论其地点，都应提交给授权国家的主管当局。儿科研究定义为包括18岁以下患者的研究，包括成人和儿科患者的混合研究。药品上市许可持有人（MAH）应在研究完成后6个月内提交所有儿科研究结果，并在必要时提交产品信息变更。儿科研究结果的提交和评估遵循特定的程序，包括单一报告员的工作分享程序。此外，对于新适应症、新药学形式和新给药途径的申请，必须包括儿科研究计划的结果或EMA的特定豁免决定。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 必读岗位建议： - RA（注册）：负责注册文件的准备和提交，需了解法规要求。
- QA（质量管理）：确保生产过程和产品质量符合法规。
- 研发：在药物研发阶段需遵守法规指南。
- 临床：在临床试验阶段需遵循法规要求。
工作建议： - RA：检查所有注册文件是否符合1990年治疗品法案的最新要求。
- QA：更新质量管理体系，确保符合法规的最新变化。
- 研发：在研发过程中，确保所有实验和测试遵循法规。
- 临床：确保临床试验设计和执行符合法规要求。
适用范围：
本文适用于澳大利亚的化学药、生物制品、疫苗和中药等药品类型，包括创新药、仿制药、生物类似药和原料药。适用于Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等企业类别。 文件要点总结： - 注册要求：明确了治疗品的注册流程和所需文件。
- 质量控制：强调了治疗品生产过程中的质量控制标准。
- 安全监测：规定了治疗品上市后的安全监测和报告机制。
- 广告和促销：禁止误导性广告和促销活动。
- 违规处罚：列出了违反法规的处罚措施。
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