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国际药政每周概要：ICH大会采纳三份指南；WHO数字干预、服务和应用分类；FDA实时肿瘤学指南；英国临床试验申请中发现的常见问题，等
出自识林
国际药政每周概要：ICH大会采纳三份指南；WHO数字干预、服务和应用分类；FDA实时肿瘤学指南；英国临床试验申请中发现的常见问题，等
2023-11-14
【监管综合】
11.08【ICH】新闻稿：ICH 大会，捷克共和国布拉格，2023年10月/11月
ICH 于 2023 年 10 月 31 日至 11 月 1 日在捷克布拉格举行线下会议，同时召开了 16 个工作组会议，宣布三个指南进入第四阶段，另外会上还公布了其它方面的进展。此次大会上，中国香港 PPBHK 成为新的 ICH 观察员，到目前为止，ICH 共有 21 个成员和 37 个观察员。
三个进入第四阶段的指南文件包括 ICH Q5A(R2) “来源于人或动物细胞系生物技术产品的病毒安全性评价”修订指南、Q2(R2) “分析方法的验证”修订指南以及Q14“分析方法开发”指南，但这三份文件尚未在 ICH 网站上发布。
ICH 还宣布与药品检查合作计划（PIC/S）于 2023 年 10 月签署谅解备忘录（MoU），旨在促进在许多与检查活动相关的 ICH 指南方面的合作，并为审评员和检查员提供培训。PIC/S 自 2017 年以来一直是 ICH 观察员。
参见资讯：ICH 大会采纳病毒安全性评价和分析方法验证开发指南
11.07【WHO】WHO 发布《健康领域的数字干预、服务和应用分类》第二版
该分类法支持卫生、开发、研究和技术部门准确记录和描述数字技术在解决需求和推进健康目标方面的用途。该出版物更新了上一版 2018 年的版本，描述了如何使用嵌入数字服务和应用程序中的数字健康干预来应对个人和卫生系统挑战。第二版包括新的数字卫生干预措施和卫生系统挑战部分的公平类别，反映了已发表文献中的新增内容。“系统类别”部分进行了类似更新，现在包括五个符合数字健康架构蓝图指南的服务和应用组。本节反映了卫生中使用的技术能力的范围，并有描述支持分组。
更新后的分类旨在作为以下方面的资源：
- - 系统化描述卫生系统中存在的或用户经历的可能通过数字干预措施解决的需求和挑战的语言；
- - 标准化健康中数字干预（DHI）、应用和服务的记录、分析和报告；
- - 阐明可用于健康数字技术的数字能力（即DHI），以促进需求文件记录的开发；
- - 支持数字健康的数字服务和应用的分类，以支持清单分析，计划和投资协调
11.10【WHO】加快疫苗开发以应对全球健康影响 - WHO 关于对关键地方性病原体进行优先排序的倡议
11.10【WHO】WHO 更新了 COVID-19 治疗指南
11.09【FDA】实验室手册 第6节 元素分析：方针和培训
11.09【FDA】实验室手册 第5节 杀虫剂分析
11.08【FDA】与 CDR Lysette Deshields 一起探索在线药店的世界
11.08【FDA】与 Iilun Murphy 博士和 Marta Sokolowska 博士一起探讨阿片类药物和酒精依赖治疗方面的进步
11.07【FDA】FDA 综述：2023年11月7日
11.06【FDA】不要使用某些品牌由 Nurse Assist 生产的生理盐水和无菌水医疗产品，因为它们可能不是无菌的：FDA 安全通讯
【注册、审评、审批】
11.07【FDA】指南定稿 实时肿瘤学审评（RTOR）
定稿指南概述了有兴趣向实时肿瘤学审评试点提交新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）的申请人的资质和申报要求。
总体而言，定稿指南与 2022 年 7 月发布的早期草案相比几乎没有变化。在定稿版本中，FDA 拒绝了将指南范围扩大到细胞和基因疗法的呼吁。FDA 表示，定稿版本澄清了草案中的一些术语，澄清了资格和申报流程，并更好地将指南与 RTOR 网站保持一致。
参见资讯：FDA 发布实时肿瘤学审评定稿指南。
11.08【FDA】FDA 批准用于慢性体重管理的新药
FDA 批准礼来的 Zepbound（tirzepatide）注射液用于至少有一项体重相关疾病（如高血压，2型糖尿病或高胆固醇）的肥胖（体重指数≥30 kg/m2）或超重（体重指数≥27 kg/m2）成人的慢性体重管理，同时需要低卡路里饮食和增加身体活动。Zepbound 中的活性成分 Tirzepatide 已被批准以 Mounjaro 的商品名与饮食和运动一起使用，以帮助改善成人2型糖尿病患者的血糖（葡萄糖）。
Zepbound在慢性体重管理（减轻和维持体重）以及减少热量饮食和增加体力活动方面的有效性，在两项随机、双盲、安慰剂对照试验中得到证实。两项试验中较大的一项纳入了未患糖尿病的成年人。在试验开始时，平均体重为231磅（105 kg），平均体重指数为38 kg/m2。在该试验中，与随机接受安慰剂的患者相比，随机接受最高批准剂量Zepbound（15 mg，每周一次）的患者体重平均减轻18%。在成人2型糖尿病试验开始时，平均体重为222磅（101 kg），平均体重指数为36 kg/m2。与随机接受安慰剂的患者相比，随机接受最高批准剂量Zepbound（15 mg，每周一次）的患者体重平均减轻12％。
11.09【FDA】FDA 修订帕博利珠单抗的胃癌适应症
11.09【FDA】FDA 批准呋喹替尼治疗难治性转移性结直肠癌
11.09【FDA】FDA 批准首个 COVID-19 家用抗原检测试剂
11.09【FDA】FDA 批准首个罕见遗传性凝血功能障碍患者的治疗药物
11.09【FDA】FDA 批准首个预防基孔肯雅病毒引起的疾病的疫苗
11.09【PMDA】MHLW 药品和医疗器械安全信息 2023年度 更新
11.08【EMA】经口给药压力型定量吸入剂过渡到低全球变暖潜能值（LGWP）推进剂的数据要求的问答 内容更新
11.08【EMA】首次发布选定人用药品的电子产品信息（ePI）
11.06【PMDA】再生医学产品 审评报告 新增 Breyanzi
【创新研发与临床】
11.06【MHRA】临床试验申请中发现的常见问题
指南确定了临床试验申请验证和评价的常见问题以及如何避免这些问题。MHRA 列出的常见问题领域包括验证、非临床、临床、药学，同时还给出了所参照的指南，并附有质量受权人声明模版。指南旨在帮助申请人了解MHRA需要额外信息的常见原因，并提供如何找到更多信息和指南的指导。
MHRA每年收到950到1000份研究用药品（IMP）的临床试验授权（CTA）申请。其中绝大多数（高达95％）获得批准；但是，超过一半的申请需要提交额外信息才能被认为是可批准的。许多关于进一步信息的请求或“不可接受理由”（GNA）是常见的，也是可以避免的。
11.07【EMA】CTIS 申办者手册 内容更新
【GxP 与检查】
11.08【FDA】进口禁令 66-40 新增中国 厦门伟礼沐浴用品有限公司
11.07【FDA】警告信 美国 Neurotris, Inc. dba A1 Engineering
10.31【瑞士】GMP 附录1 2022（Rev. 1）的解读
【仿制药与生物类似药】
11.09【FDA】ANDA 类的 RS 对应的 RLD 列表
【其他】
11.08【EDQM】下一代测序用于生物制品中外源病毒的检测：EDQM 合作发表在 Biologicals 上的文章
文章报告了2022年9月举行的国际生物标准化联盟（IABS）会议，强调了在生物制品中外源病毒检测的当前检测方法的局限性变得明显的情况下，下一代测序（NGS，也称为高通量测序，HTS）取得的重大进展。
会议报告详细介绍了会议期间的演讲和讨论，包括：
- - NGS的最新进展及其对生物制品控制的影响；
- - 监管和卫生部门对使用NGS进行外源病毒检测的观点；
- - 标准品、NGS确认和验证；
- - 外源病毒检测的NGS应用；
- - NGS病毒检测和NGS信号跟踪的优化策略；
- - 对NGS实施的期望。
识林®版权所有，未经许可不得转载
必读岗位及工作建议： - 临床研究部门（Clinical）：需熟悉CTIS的使用流程，确保临床试验申请符合EMA要求。
- 注册部门（Regulatory Affairs）：应利用CTIS进行高效的注册申报，及时更新注册信息。
- 数据管理（DM）：负责确保数据的准确性和及时性，与CTIS系统同步。
文件适用范围：
本文适用于在欧盟进行的化学药、生物制品和疫苗等药品的临床试验，包括创新药和仿制药，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等各类企业。 文件要点总结： - CTIS系统概述： 明确了CTIS系统的目的和功能，为申办者提供了一个统一的临床试验信息平台。
- 注册流程要求： 强调了通过CTIS提交临床试验申请的具体步骤和要求，包括资料的完整性和合规性。
- 数据管理与报告： 规定了申办者在CTIS中进行数据管理和定期报告的义务，确保信息的透明和及时更新。
- 监管互动： 鼓励申办者与EMA进行有效沟通，通过CTIS系统及时解决疑问和监管问题。
- 变更和更新： 明确了临床试验过程中变更和更新信息的流程，要求申办者及时在CTIS中反映这些变化。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - 研发（R&D）：应关注推进剂的替换对产品配方的影响，以及所需的质量控制数据。
- 质量保证（QA）：必须确保所有变更符合EMA指南，并监督质量数据的合规性。
- 注册（Regulatory Affairs）：需了解数据要求，以准备和提交变更申请。
- 药物警戒（PV）：应监控新型推进剂的安全性和耐受性数据。
文件适用范围：
本文适用于经口给药的压力型定量吸入剂（pMDIs），涉及从氢氟烃（HFCs）推进剂向低全球变暖潜能（LGWP）推进剂的过渡。适用于所有药物产品，不论其市场授权的法律基础。由EMA的多个工作组同意，并由CHMP采纳发布以供咨询。 文件要点总结： - 质量数据要求：变更推进剂时，需提供与任何其他变更或扩展申请相同的质量数据。
- 非临床数据要求：新型推进剂的非临床要求限于毒理学和药代动力学，无需独立进行安全性药理学研究。
- 安全性/耐受性数据要求：需提供推进剂的局部耐受性和临床安全性数据，以支持新型推进剂的使用。
- 暴露量变化数据要求：需提供数据证明活性物质的局部和系统暴露量未受推进剂变更影响，确保治疗等效性。
- 儿童和青少年数据要求：成人研究的安全性结论可外推至儿童和青少年，治疗等效性亦然。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位及工作建议： - 注册（RA）：必读。需熟悉RTOR流程，以便在提交新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA）时，能够按照指南推荐的时间表和要求进行操作。
- 临床（Clin）：必读。需理解RTOR对临床数据提交的要求，确保在数据库锁定后及时提交关键的疗效和安全数据。
- 研发（R&D）：必读。需了解RTOR对于新分子实体（NMEs）和生物制品的适用性，以及如何利用RTOR加速审评流程。
文件适用范围：
本文适用于美国FDA监管下的化学药和生物制品，包括新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA），特别针对肿瘤学适应症。适用于创新药或仿制药、生物类似药的注册分类，不包括原料药。适用于Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。 文件要点总结：
FDA的实时肿瘤学审评（RTOR）指南旨在为申请者提供关于如何提交具有肿瘤学适应症的新药申请（NDAs）和生物制品许可申请（BLAs）的建议，以便在RTOR下进行审评。RTOR允许在数据库锁定后，提前提交关键的疗效和安全数据，以便FDA可以更早地开始审评过程。申请RTOR的资格包括临床证据显示药物可能在临床相关终点上比现有疗法有显著改善，以及易于解读的临床试验终点。RTOR流程涉及与申请者早期沟通，讨论RTOR组件和完整申请提交的时间表。申请者需在关键试验的顶级结果可用且数据库锁定后，提交RTOR请求，包括顶级结果和申请RTOR的理由。FDA将在收到请求后的20个工作日内决定是否接受申请，并与申请者沟通。一旦申请被选中，FDA和申请者将讨论RTOR计划，并就药物申请的提交时间表达成初步协议。申请者应按照商定的时间表提交包括顶级疗效/安全表格/图表、完整的SDTM数据集包、ADaM数据集等在内的项目。RTOR不会改变与申请相关的审评绩效目标和时间线，也不保证或影响申请的批准。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - QA：应深入理解分析方法验证的各个环节，确保质量控制过程符合ICH Q2(R2)指南的要求。
- 注册：需熟悉本指南以确保注册申请中的分析程序验证数据符合ICH成员国的监管要求。
- 研发：在分析方法开发和验证过程中，需遵循本指南的指导原则，确保方法的科学性和合理性。
- 临床：在临床试验样品分析中，需确保分析方法的验证工作满足本指南的规定，以保证数据的准确性和可靠性。
文件适用范围：
本文适用于化学和生物/生物技术药物的商业化药物物质和产品的放行及稳定性测试中的新或修订的分析程序。同样适用于作为控制策略一部分的其他分析程序，遵循基于风险的方法。科学原理可以在临床开发期间适当地应用。 要点总结： - 分析方法验证目的：证明分析方法适用于预定目的，包括特性适用性总结和一般指导。
- 验证研究设计：验证研究应提供足够证据，证明分析方法满足其目标，包括性能特性和相关标准。
- 报告范围：确定分析方法的报告范围，确保包括规格限制在内的准确性、精密度和特异性。
- 专属性/选择性：通过无干扰、正交方法比较或技术固有的理由来证明分析方法的专属性或选择性。
- 准确度和精密度：通过准确度测试和精密度测试，或结合方法评估分析方法的适用性。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位及工作建议： - 研发（R&D）：必须熟悉本文中关于生物技术产品病毒安全性评价的指导原则，以确保在产品开发阶段就考虑病毒污染的风险，并在设计实验时纳入病毒清除和灭活的研究。
- 质量控制（QC）：需掌握本文推荐的病毒检测和鉴定方法，以对生产过程中的样品进行病毒检测，确保产品质量符合安全标准。
- 生产（Production）：应了解病毒清除研究的设计和执行，以确保生产过程中病毒污染的风险得到妥善管理。
- 注册（Regulatory Affairs）：需深入理解本文内容，以便在药品注册和市场申请中提交符合要求的病毒安全性数据。
适用范围：
本文适用于生物制品，包括源自人或动物细胞系的生物治疗药物和某些生物制品，涵盖了利用重组DNA技术生产的生物技术产品，如干扰素、单克隆抗体和重组亚单位疫苗。适用于大型药企、Biotech公司、跨国药企以及CRO和CDMO等企业类别。发布机构为国际协调会议（ICH）。 文件要点总结：
本文强调了生物技术产品病毒安全性评价的重要性，提出了从原材料选择、生产工艺评估到最终产品病毒检测的全面框架。特别指出了病毒污染的潜在来源，包括原始细胞系和生产过程中意外引入的病毒。明确了对主细胞库（MCB）和工作细胞库（WCB）进行病毒检测的建议，包括逆转录病毒和其他内源性病毒的检测，以及对未处理的散装产品中病毒的检测。提出了病毒清除研究的设计和执行要求，强调了使用不同方法进行病毒灭活或清除的重要性，以达到最大的病毒清除效果。新增了对连续生产过程中病毒安全性的考量，强调了对病毒清除步骤的验证和风险评估的必要性。本文还提供了关于如何使用先验知识来评估病毒清除的指导，以及在生产过程发生显著变化时重新评估病毒清除的要求。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
