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FDA 发布实时肿瘤学审评定稿指南
出自识林
2023-11-09
美国 FDA 于 11 月 6 日发布了实时肿瘤学审评（RTOR）定稿指南，概述了有兴趣向实时肿瘤学审评试点提交新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）的申请人的资质和申报要求。
总体而言，定稿指南与 2022 年 7 月发布的早期草案相比几乎没有变化。在定稿版本中，FDA 拒绝了将指南范围扩大到细胞和基因疗法的呼吁。FDA 表示，定稿版本澄清了草案中的一些术语，澄清了资格和申报流程，并更好地将指南与 RTOR 网站保持一致。
FDA 肿瘤卓越中心（OCE）于 2018 年宣布开展 RTOR 试点，以促进对有前景的新疗法进行早期审评；该计划使申办人能够向 FDA 提交临床试验数据，以支持更早开始申请审评。
FDA 在定稿指南中指出，该计划不同于其它快速审评计划（包括快速通道认定计划、突破性治疗认定计划和优先审评计划）。相反，该计划仅限于具有可以“容易解释”证明与现有疗法相比具有实质性改进的临床试验终点的药物，并且不需要召开专家咨询会，也不需要新的风险评估和缓解策略（REMS）。
定稿指南采纳了辉瑞公司提出的建议，明确了资格要求。草案指出，符合该计划资格的申请必须具有“由审评部门和 OCE 确定的简单的研究设计”。辉瑞在对指南草案的反馈意见中指出，“FDA 如果加入审评部门和 OCE 认为简单的研究设计类型的几个示例将会有帮助”。
定稿指南规定，符合条件的产品必须具有可以根据审评部门和 OCE 确定的总体生存率和缓解率“可容易解释”的临床试验终点。
另外，FDA 拒绝了再生医学联盟 (ARM)、辉瑞和美国药物研究和制造商协会 (PhRMA)将试点范围扩大到细胞和基因疗法的呼吁。
FDA 官员在 RAPS Convergence 2022 会议上提供了一些申报准备的技巧。他们指出，RTOR 计划是一个劳动密集的过程，一旦临床数据可用，公司就应该有“全体员工齐心协力的心态”来准备申报资料。FDA 官员还表示，目前约 27% 的肿瘤学申请是通过 RTOR 提交的，28% 的补充申请是通过 RTOR 提交的。
作者：识林-椒
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适用岗位及工作建议： - 注册（RA）：必读。需熟悉RTOR流程，以便在提交新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA）时，能够按照指南推荐的时间表和要求进行操作。
- 临床（Clin）：必读。需理解RTOR对临床数据提交的要求，确保在数据库锁定后及时提交关键的疗效和安全数据。
- 研发（R&D）：必读。需了解RTOR对于新分子实体（NMEs）和生物制品的适用性，以及如何利用RTOR加速审评流程。
文件适用范围：
本文适用于美国FDA监管下的化学药和生物制品，包括新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA），特别针对肿瘤学适应症。适用于创新药或仿制药、生物类似药的注册分类，不包括原料药。适用于Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。 文件要点总结：
FDA的实时肿瘤学审评（RTOR）指南旨在为申请者提供关于如何提交具有肿瘤学适应症的新药申请（NDAs）和生物制品许可申请（BLAs）的建议，以便在RTOR下进行审评。RTOR允许在数据库锁定后，提前提交关键的疗效和安全数据，以便FDA可以更早地开始审评过程。申请RTOR的资格包括临床证据显示药物可能在临床相关终点上比现有疗法有显著改善，以及易于解读的临床试验终点。RTOR流程涉及与申请者早期沟通，讨论RTOR组件和完整申请提交的时间表。申请者需在关键试验的顶级结果可用且数据库锁定后，提交RTOR请求，包括顶级结果和申请RTOR的理由。FDA将在收到请求后的20个工作日内决定是否接受申请，并与申请者沟通。一旦申请被选中，FDA和申请者将讨论RTOR计划，并就药物申请的提交时间表达成初步协议。申请者应按照商定的时间表提交包括顶级疗效/安全表格/图表、完整的SDTM数据集包、ADaM数据集等在内的项目。RTOR不会改变与申请相关的审评绩效目标和时间线，也不保证或影响申请的批准。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
