首页
>
资讯
>
【周末杂谈】FDA 应只管安全性，不管有效性？
出自识林
2021-05-30
听听有关改革药品监管和相关政府角色的一些极端声音
2012年2月，卸职才三年的前FDA局长von Echenbach医学博士以“FDA的药品审批应基于安全性，有效性应留给上市后研究”为题在华尔街日报撰文，主张改革药品监管，从而达到鼓励创新、降低药价、造福患者的目的。这种似乎匪夷所思主张的发声一直没断，毕竟上述目的是永恒的话题。
不妨听听有关改革药品监管和相关政府角色的一些极端声音，兼听则明嘛。
众所周知，FDA握有药品上市的生杀大权。若问为何如此，FDA恐怕会说是为了确保不让不安全的药品流入市场。但谁人不知药品研发最需要花钱花时证明的不是药品的安全性，而是有效性？据美国Goodman研究所2017年的一项分析报告称，药品研发费用的65%是花在证明有效性，35%是在安全性。美国药价年均涨7.5%，主要是因为FDA监管过严导致的。
获得FDA批准，只是确认药品疗效的第一步。不论标签 上的药品安全性和有效性是如何说的，医生们仍然需要观察药品对具体患者的具体疗效。此外，医生们还会标签外用药。据专业网站WebMD统计，美国20%的门诊处方 属标签外用药。在肿瘤药和儿童药方面，标签外用药的比例恐怕会更高。便宜又有效的硝酸甘油，治疗心绞痛已有130年历史。万能的阿司匹林面市也有122年了。但FDA要求有效性临床验证才只有61年。也就是说，没有你FDA，良药不是也上市了吗。
既然允许已知安全性的批准药品标签外用药，为何不允许已知安全性的未批准药品上市？
FDA应成为信息服务机构，而非市场准入衙门，至少不应拿有效性来卡药品上市。FDA仍然负责标签的监管，这本来也是其主要职责。未获批的药品，只要在标签标明有效性未经FDA批准，就可以卖药。考虑如下两类医患人群，一类只认FDA批准的标签，另一类愿意兼听其它来源的信息。对于第一类，变FDA为信息服务机构，没有什么差别，因为他们本来也只认FDA批准的标签。对第二类，就不同了，他们就有选择了，而且这类人可能占多数。目前的美国，信息技术给医生、患者、企业、学术界和FDA，提供了信息交流公开、对等和及时的基础，良药瞬时闻名天下、劣药不日臭名远扬，已成为现实。为何不给第二类人群自我选择的机会？
药品早上市，等于有效地延长了专利保护期，有助于鼓励企业创新。但在重大公众健康情况下，专利保护可能要受影响，例如，拜登政府支持新冠疫苗 专利在其它国家的免费授权使用。这是行政手段，还可以考虑经济手段。政府和非盈利性机构可为研究诊治某类特殊疾病的产品，设立特殊奖项（50亿美元），获奖企业或合作方将保证不申请专利，从而让所发明的科技知识及时地造福于全人类。
当然，拿政府钱也并非总是好事。辉瑞公司在新冠疫苗研制方面，拒绝了政府的支持，理由之一是拿政府的钱，在做临床试验时就必须严格考虑入选人员的种族平衡问题。若是自主研发，就多一些灵活性，入选人员就会快一些。
在von Echenbach的文章里，还有这样一段。“据加利福尼亚州生物医学产业报告称，被调研的80%的生命科学企业的CEO们不认为FDA的注册审批是全球最好的，以及81%的CEO们相信不出五年，就可能有另外一个国家重建让美国生物医药在全球称霸的那种生态环境，从而造成大量的研发工作和人员的流失 Within five years, another country could conceivably recreate the ecosystem that has made the US the leading biomedical region in the world – threatening a mass exodus of jobs and R&D”。
从那至今，两个五年都快过去了。定量上看，这些CEO们的判断有误。但定性上看，他们看得还是有些准的。那“另外一个国家”，恐怕非中国莫属。但愿一定非中国莫属。
作者：榆木疙瘩® 版权所有，未经许可不得转载。如需使用请联系 admin@shilinx.com 。
