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【周末杂谈】FDA 对新药和仿药的不同待遇
出自识林
2024-01-14
一边是对新药的百般重视，另一边是对仿药的持续慢待
这周三“识林”发表的2023年FDA新药审批总结报告《报告》的全文翻译 受到了读者们的欢迎，显示了大家对新药审批的关注。有意思的是，《报告》 还引起了有些人对仿制药 审批状况的担忧。美国Lachman咨询公司Pollock先生的博客文章，写得是如此有理、有据、有节制、又有技巧，笔者在此只对原文做了翻译、少量精简和加注，供大家欣赏。
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《报告》 概述了 FDA 在批准新药方面取得的进展，并提供了一些有趣的统计数据，因此我强烈建议您阅读完整的报告。我认为最有趣和相关的指标是，在 2023 年批准的 55 种新药中，有 49 种或 84% 获得首轮批准。这绝非易事，因为这些新药的批准最为复杂，要么具有新的作用机制，要么是新的化学结构，要么治疗的是无其它疗法的疾病。居然 FDA 在首轮审评中批准了 84%。药品审评和研究中心（CDER） 在《报告》的结论中描述了导致这一成功的因素：
“新药审评 - 无论是新药申请 还是补充申请 - 是一个良好协调协作的过程，涉及整个 CDER 的科学、监管和政策专家，有时还涉及FDA的其它部门。对每个注册申请，我们都会非常仔细和潜心地分析安全性和有效性数据，包括考虑疾病或病症的严重程度、当前可用的治疗方案以及预期患者群体的效益风险分析。如果满足批准的标准，我们还必须就适应症 、标签 、安全问题和其它考虑因素达成一致意见。我们经常咨询外部科学家、患者和患者倡导者、行业代表、学者以及参与药品开发和审评的其它人员。这些人都有自己独特的专业知识和观点，我们会考虑他们的观点。我们认真对待监管决策，因为我们知道我们的决策影响全国患者和消费者的健康和福祉”。
请注意，这些可是从未批准过的药品的首次批准，但首轮批准率仍高达 84%。我不禁要问：为何仿制药的首轮批准率要低得多， 18.9%（782 份申请中的 148 份）。为何一个上市多年药的仿制药首轮通过率会低这么多？是因为新药审评部门的人员规模大得多吗？是因为 ANDA 数量大得多吗？是因为业界对新药审批标准有更好的理解吗？是因为ANDA的质量低吗？还是因为新药与仿制药审批的准则不同？通过阅读上面转载《报告》结论中的文字，大家可以更好地理解这些问题。（笔者注：新药审批要复杂的多，首轮批准率尚能如此高，仿制药理应更高。出现这种不该出现的事，要么是FDA的资源配置问题，要么是存心为难。这是大概是Pollock先生的本意，但说得甚是委婉）
有趣的是，从我 1984 年加入仿制药审评工作以来，这些问题就一直存在。尽管ANDA的首轮批准率已从 GDUFA 之前（2012年）的不到 1% 跃升至 2023 年的 18.9%，但有关新药与仿制药首轮审批差异问题的答案仍不清楚。（笔者注：又是反着说话）
《报告》 颇具启发性，从其中的统计数据可以看出自1992年开始实行“新药付费法案”PDUFA 以来为加速新药审批所做的贡献。而“仿制药付费法案”GDUFA 从2012开启至今，也有10多年了，业界对仿制药的审批标准应该已经非常清楚了，但ANDA的批准通常还要经历两个审评周期，多数要经历三或更多的周期。仿制药审批是有其独特的需要回答的监管和科学问题，例如：ANDA 产品的相同性、标签剔除问题、生物等效性 问题等，但我仍然不完全清楚为何行业和仿制药办公室似乎无法提高 ANDA 的首轮批准率。（笔者注：恐怕是完全清楚，却说得委婉）
是只有我一个人有同样的疑问还是其他人也有同样的疑问？
榆木疙瘩
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