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【周末杂谈】FDA 好心做好事，但被判违法
出自识林
2021-10-24
法律面前人人平等，企业与FDA也平等，不论企业是贪心还是良心挣钱
9月30日，美国联邦上诉法院判定FDA一项孤儿药的批准违法，并用了较为严厉的词句：“FDA的批准是随意的（arbitrary），任性的（capricious）和违法的。这个案子一直备受业界关注，此前联邦法院曾判FDA胜诉。FDA尚有一次机会，即向联邦最高法院上诉，但尚未决定是否上诉。
也许有人会问，法官们既非医生也非科学家，凭什么推翻FDA的新药审批决定？简单的答案是，凭的是法律。“药品法”是FDA审批药（执法）的依据。依美国宪法，执法对错的判定权在法院。
此案为何备受业界关注？因为美国罕见病孤儿药的立法较新，FDA在执法上的裁量权尚有未定之处，而法院的判决是对裁量权的细化和界定。理解法院的裁决有助于了解FDA在审批孤儿药方面的法规和政策把握。
在讨论技术细节前，先简要回顾一下这个案子的来龙去脉。详见去年8月2日的周末杂谈。
案子的缘由
- 2018年11月28日，FDA批准了首个用于治疗罕见病Lambert-Eaton myasthenic syndrome（LEMS，肌无力综合征），来自美国Catalyst公司的孤儿药Firdapse（二氨吡啶），给予七年的专营权。Firdapse的定价为每年37万美元。此前，患者可以同情用药的方式从Jacobus公司免费获得未经FDA批准的相同的药。Catalyst公司的行径引起了轩然大波。
- 2019年5月6日，FDA批准了 Jacobus 公司用于治疗 6-17 岁儿童 LEMS 的同类用药，Ruzurgi。医生可以处方外开药。若是儿童都可以放心用，成人就更可以了。FDA用特殊的监管手段，为患者伸张了正义，博得了众人的赞许。Catalyst 公司的股票旋即下跌44%。6月12日，Catalyst公司向联邦法院起诉FDA批药违法。
- 2020年7月30日，联邦法院判Catalys败诉，并对FDA审批孤儿药的法律依据给出了19页纸的意见书，澄清一些关键概念。似乎是恶有恶报，大快人心，但Catalys不服，状告到联邦上诉法院。
- 2021年9月30日，案情发生了180度的大回转。联邦上诉法院，依据其对药品法中几个关键字的日常意义上的解释，判FDA败诉，责令FDA搁置对Ruzurgi的新药批准。有兴趣的读者，可阅读法院27页纸的判决书。
案子的关键点
案子的关键点之一是“孤儿药认定”与“孤儿药批准”的区分。具体讲就是对“药品法”中“same disease and condition，同一疾病和条件”这几个字的释义不同。
在药品研发期间，企业向FDA申请孤儿药认定。FDA在同意认定时，并不限制患者是成人或儿童。但在新药注册批准时，会根据企业提供的数据，决定适用的患者人群。即，研发阶段的认定是广谱的，批准的新药标签上的适应人群可以与认定时相同，也可以缩窄，一切以批准标签为准。
专营权是相对于批准标签上的适应症和适应人群的，而不是泛泛地针对罕见病的。“药品法”明文FDA不能在专营期内，对“同一种疾病和情况”批准同一种药。各方对药的相同性没有争论，但对“同一种疾病和条件”有不同的释义。联邦法院认同FDA的说法：LEMS对成年人和儿童，应理解为不同的疾病和条件。联邦上诉法院认同Catalyst公司的说法：LEMS对成年人和儿童应理解为相同的疾病和条件。也就是说，前者的释义是针对药（药是由标签定义的）的，后者的释义是针对病的。
判决对FDA的影响
美国法院一直奉行若是“药品法”对某个概念阐述不明时，只要FDA的释义是合理的，而不必是最合理的，法院就认同。法院只是判断FDA是否考虑了应该考虑的因素，或是否犯了非理性的错误。联邦上诉法院的判决并没有改变这一点，而是认为“同一种疾病和条件”这几个字意思明确，根本不需要FDA来释义。
若是FDA不上诉，此判决就可能以案例法的形式存在下来，从而限制未来FDA对“药品法”的释义。由于FDA对“药品法”释义的权威，是其制定所有规章和指南的基础。该权威的削弱，将对FDA监管的权威性产生消极的影响。
判决积极的一面
法律面前，人人平等，企业与FDA也平等。
无论FDA的用心多么良苦，社会效益多么好，都必须依法行事。只要结果好就可以不管过程的违法行为，是行不通的。
无论企业是如何贪心挣钱，只要不违法，就可享受法律的保护。Catalyst是一个只有76人的小公司，居然可以告赢（到目前为止）上万人的泱泱FDA，而且还是政府机构？！
结束语
这个官司并未完全结束，毕竟FDA可以上诉到联邦最高法院。但从最高法院目前法官的构成上看，FDA胜诉的前景，恐怕是凶多吉少。
作者：榆木疙瘩
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