首页 > 资讯 > 制药商因同款药获批将FDA告上法庭 - 从免费到37万美元孤儿药故事后续

出自识林

2019-06-25

故事的发展变得越来越有意思了。大家是否还记得我们之前曾报道过一个年价 37 万美元的孤儿药？Catalyst 公司的 Firdapse，FDA 于去年 11 月批准的首个用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）的药物。FDA 的批准引发了一场风暴，在那之前，患者可以通过同情使用计划从一家小型家族制药商 Jacobus 公司那里免费获得未经批准的几乎相同的药品。但经过批准，Catalyst 公司的药获得了七年的孤儿药市场专营权，这意味着 Jacobus 公司和配药房无法再销售自己的药。【刚发生的孤儿药定价奇闻：从免费到年价37万美元】

此举引起轩然大波，今年 2 月，参议员Bernie Sanders（伯尼·桑德斯）公开发信对于每年 37.5 万美元的定价表示质疑，毫不客气的指责 Catalyst 公司的“贪婪”和“不道德的剥削”，并要求 FDA 允许药房和 Jacobus 公司继续供药。Catalyst 公司公开为自己辩护回应 Sanders 的质疑，但效果似乎并不理想。【从免费到 37 万美元的孤儿药故事后续：参议员质询与制药商辩护】

针对儿童患者的同款药获批，价格不到 Catalyst 的一半

之后故事有了出人意料的新进展。FDA 于今年 5 月 6 日批准了 Jacobus 公司用于治疗 6 到 17 岁儿童 LEMS 的同类药物 — Ruzurgi（二氨吡啶）。虽然看起来 Jacobus 公司的药与 Catalyst 公司针对成人的药患者人群并不重合，但医生可以为任何年龄的患者开处 Jacobus 的药，因为医生可以自由地就标签外使用开具处方。而且有趣的是，FDA 对 Jacobus 公司药物的批准部分取决于成人研究的数据。FDA 发言人表示，“对于用一个药未经批准的用途治疗患者的决定取决于医疗保健专业人员的考虑，一般而言，医学实践不受 FDA 监管。好的医疗实践和患者的最大利益要求医生根据他们的最佳知识和判断使用合法可得的药品、生物制品和器械。”在 FDA 宣布批准 Jacobus 公司的药后，Catalyst 公司的股票下跌 44%。

Jacobus 公司于 6 月初宣布其药品定价为每片 80 美元，不到 Catalyst 公司药品每片定价的一半。经营 Jacobus 公司的 Laura Jacobus 表示，“我们在过去 27 年间一直致力于研究、开发和同情使用计划的生产。我们投入了大概六千万美元。批准后的承诺可能要花费一千万到两千万美元。”Catalyst 公司指出，为获得 FDA 批准，他们提交了通常的临床试验结果。相比之下，Jacobus 公司不必提前提交某些研究（尤其是几类毒理学研究）来作为批准的条件。相反，Jacobus 公司现在需要以上市后承诺的方式开展这些测试。

Catalyst 公司起诉 FDA

现实永远比戏剧更跌宕。Catalyst 公司于 6 月 12 日起诉 FDA 在批准Jacobus 公司的药品时违反了法律规定。在诉讼中，Catalyst 指控 FDA“任意和反复无常地”批准 Jacobus 公司采用不同标准制造的另外的药。此外，诉讼称，FDA 不公平地践踏了 Catalyst 公司的七年孤儿药专营权。诉讼还称，在这样做的过程中，FDA 还通过不公平地打开 Jacobus 公司药物的标签外使用推销的大门，引发公众对定价的激烈争论。

Catalyst 公司认为，通过批准 Jacobus 公司的药，FDA 可能会阻碍 Catalyst 收回 1 亿美元投资的能力，并警告指出“如果 FDA 能够开辟出限制孤儿药专营权价值的变通方法，那么其将破坏国会为投资数百万美元将孤儿药推向市场的制药公司创建的关键激励机制。”在为自己争辩时，Catalyst 坚持认为成人和儿科 LEMS 之间没有“临床区别”，因为这是同一疾病。而由于 Jacobus 的药是与 Catalyst 的药“相同的药”，联邦法律本应已阻止 FDA 批准 Jacobus 的药。但一些 LEMS 患者则认为两个药在有效性方面存在差异。

这一问题也引起了人们更广泛的考虑，在一家公司通过划分出患者亚组来获得批准并之后从标签外处方中获益的情况下，七年孤儿药专营权激励可能会受到损害。Piper Jaffray 投资银行分析师 Joseph Catanzaro 在一份给投资者的报告中写道，“据我们所知，这种情况没有法律先例，但从历史上看，法院似乎为 FDA 在某些情况下如何解释自己的法规提供了余地。然而，我们认为这建立了一个先例，即，认为 Ruzurgi 的批准可接受可能会使孤儿药法案中针对未满足需求的孤儿药适应症开发药物的许多激励措施无效。”

FDA 表示不会就未决诉讼发表评论。

我们将持续关注事件进展。

作者：识林-椒
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参考资料
[1] Catalyst sues FDA over rivals’ drug approval, warning it undermines incentives for rare disease meds. STAT.
[2] FDA approves first treatment for children with Lambert-Eaton myasthenic syndrome, a rare autoimmune disorder. FDA
[3] In a crafty move, FDA may have found a way to dampen controversy over a $375,000 rare-disease drug. STAT.
[4] Jacobus prices its rare disease drug at half of what Catalyst charges, but will doctors prescribe it? STAT.