首页 > 资讯 > 从免费到 37 万美元的孤儿药：上诉法院裁定 FDA 的批准“任意且反复无常”

出自识林

2021-10-05

不知大家还记得不记得两年前的一桩官司，现在判决结果出来了，美国联邦上诉法院裁定 FDA 错误地批准了一家小型家族企业生产的罕见病药物，而另一家制药商已经拥有销售类似治疗药的专营权。

该诉讼是由 Catalyst 公司提起的，该公司指控 FDA 两年前违反联邦法律，意外地批准了 Jacobus 公司生产用于治疗 Lambert-Eaton 肌无力综合征（LEMS）的药物。而 FDA 此前已经批准了 Catalyst 公司治疗 LEMS 的药物，仅用于成人。

这一诉讼曾引发广泛关注，因为 Catalyst 提出了有关监管批准标准以及罕见病孤儿药认定变幻无常的问题。与此同时，鉴于 Catalyst 的治疗费用高昂，这一事件也引发了关于处方药成本上涨的全国激烈辩论。

背景

故事要从 2018 年说起，2018 年 11 月 FDA 批准了 Catalyst 公司的新药 Firdapse，这是 FDA 首次批准用于治疗成人 LEMS 的药物。FDA 的批准引发了一场风暴，在那之前的 20 年，患者可以通过同情使用计划从一家小型家族制药商 Jacobus 公司那里免费获得未经批准的几乎相同的药品。但经过批准，Catalyst 公司的药年售价为 37.5 万美元，并且获得了七年的孤儿药市场专营权，这意味着 Jacobus 公司和配药房无法再销售自己的药。【刚发生的孤儿药定价奇闻：从免费到年价37万美元】

此举引起轩然大波，今年 2 月，参议员Bernie Sanders（伯尼·桑德斯）公开发信对于每年 37.5 万美元的定价表示质疑，毫不客气的指责 Catalyst 公司的“贪婪”和“不道德的剥削”，并要求 FDA 允许药房和 Jacobus 公司继续供药。Catalyst 公司公开为自己辩护回应 Sanders 的质疑，但效果似乎并不理想。【从免费到 37 万美元的孤儿药故事后续：参议员质询与制药商辩护】除了定价之外，一些 LEMS 患者还抱怨 Catalyst 药物效果不佳。

之后，FDA 出人意料地于 2019 年 5 月批准 Jacobus 公司于治疗 6 到 17 岁儿童 LEMS 的同类药物 — Ruzurgi（二氨吡啶）。虽然看起来 Jacobus 公司的药与 Catalyst 公司针对成人的药患者人群并不重合，但医生可以为任何年龄的患者开处 Jacobus 的药，因为医生可以自由地就标签外使用开具处方。而且 FDA 对 Jacobus 公司药物的批准部分取决于成人研究的数据。

此举激怒了 Catalyst，后者迅速提起诉讼，指控 FDA 非法批准 Jacobus 的治疗药以应对处方药定价争议的压力。Catalyst 称 FDA 采用了不同的批准标准，不公平地践踏了 Catalyst 公司的七年孤儿药专营权。【制药商因同款药获批将FDA告上法庭 - 从免费到37万美元孤儿药故事后续 2019/06/25】

诉讼和判决

在法庭诉讼期间，Catalyst 试图通过指向提到定价争议的 FDA 内部电子邮件来支持其诉讼要求。Catalyst 称，FDA 工作人员不恰当地引用定价来证明 Jacobus 药物的批准是合理的，因为 FDA 在审评药物时不被允许考虑定价。Catalyst 坚持认为，美国 FDA 应该取消对其成本约为一半的 Jacobus 药物的批准。

而对 FDA 而言，FDA 坚持认为，虽然这两种药物含有相同的活性成分，但成人的 LEMS 与 儿童的 LEMS 不同，因此对于 Ruzurgi 用来治疗儿童 LEMS 的批准并未违反用于成人的 Catalyst 治疗药孤儿药专营权。

一名联邦法院法官不同意 Catalyst 的观点，并维持了地方法官发布的建议驳回诉讼的裁决。然而，第 11 巡回上诉法院的一个三名法官小组持相反的观点，指出 FDA 对 Jacobus 药物的批准“与联邦法律关于孤儿药认定的明确语言相反”，而 Catalyst 确实拥有七年销售其治疗 LEMS 的 Firdapse 药物的专营权。

出于这一原因，FDA“被禁止在 Catalyst 的市场专营期内批准销售由 Jacobus 生产的相同药物来治疗相同的自身免疫性疾病。因此 FDA 的行为是任意的、反复无常的，而且不符合法律规定，必须搁置其对 Ruzurgi 的批准。”

Piper Sandler 投行分析师 Joseph Catanzaro 在投资者说明中写道，该裁决“显然对 Catalyst 的股东而言是有利的结果。”他预计使用 Jacobus 药物的患者会随着时间的推移转向 Catalyst 的药物。目前 Catalyst 表示将通过扩大获取计划向儿童提供其药物，并于 FDA 讨论将儿童人群纳入 Firdapse 产品的批准。

作者：识林-蓝杉
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