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【专栏】明年谁将执掌FDA?

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出自识林

【专栏】明年谁将执掌FDA?
政策
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笔记

2016-12-23

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美国当选总统特朗普正在陆续提名新一届政府高级官员。网络上、媒体里都在讨论每一位候任高官的背景,猜测其任职后的政策倾向。如无意外,现任美国食品药品管理局(FDA)局长Robert Califf即将辞职,为新人让位。虽然有一些共和党议员建议留任Califf,但随着卫生与人类服务部(HHS)部长人选落定共和党议员Tom Price,各方面对FDA局长更迭的猜测议论不断升温。

特朗普的喜好决定FDA局长人选?

正如《白宫即将易主,FDA又将怎样》一文中指出的,虽然FDA不是美国政府的内阁组成部门,但FDA的局长是由总统提名需参议院确认的政治任命公职官员。而且,FDA的机构设置和制度设计下,大量重要的日常决策并不需要由局长具体做出,这能保证高层换人不会对FDA决策的连续性产生重大影响。但这并不意味着出掌FDA是件轻松事情。首先,新局长人选应当理念上与总统保持一致,才能获得总统提名。其次,新局长人选未来要能得到国会参议院通过,否则不能得到任命。第三,新局长人选要能赢取FDA内部的支持,否则未来很难有所作为。

从理性考虑,特朗普选择谁来执掌FDA,当然首要考虑具体人选是否合意,同时也会考虑国会的接受程度,以及人选未来是否能充分施展其能力。谁是他心头所好的FDA掌门人选呢? 特朗普胜选之后,很多国际问题专家纷纷表示,候任总统行事有异于常人,“很难判断,也很难预测”。天心难测,难道我们只能坐等特朗普宣布吗?

Jim O'Neill能否如愿“改革FDA”?

万事总有各种猜测。Bloomberg报道的消息是,特朗普将考虑选择一位风险投资家O'Neill来掌舵FDA。这是一位没有科学背景、几乎没有相关医疗健康从业经验的成功投资家,与Peter Thiel共同创立了PayPal,早期投资了Facebook。2014年,O'Neill曾提出一个改变现行药品上市审评监管模式的想法,他认为应该改革FDA,在药品上市申请者证明药物安全性之后,FDA就批准药物上市;人们开始使用后,申请人再收集证据证明疗效。O'Neill认为这样的变化将简化监管并降低研究与开发的成本。看起来,O'Neill不仅拥有与Peter Thiel(特朗普的坚定支持者)的良好关系,而且其积极强调改革的想法和特朗普“改革FDA”的打算颇为相合。

不过,有关O'Neill的消息甫一出街,舆论便很紧张,反对声音不少,认为他“非医学专业人士出身”“对FDA不了解”“恐无掌控FDA之能”。一些专家担心O'Neill关于FDA不再对药品疗效进行审评、而将疗效评价交给保险公司的观点,会给美国对医疗保障体系带来混乱。一些专家认为O'Neill是一个对FDA审评工作缺乏了解的人选,按照他的想法就无法对药品进行审评。因为无法将药品的安全性和有效性截然分开;每一种药物都是有风险的,离开风险平衡就不存在安全的概念。甚至有专家警告说,O'Neill就任FDA局长会使得美国重回江湖郎中兜售“灵丹妙药”愚弄百姓的黑暗历史。

如果跳出医药业的圈子来看,倘若特朗普现下真有彻底改革FDA的想法,O'Neill作为一个不熟悉FDA运作内情的局外人并非劣势,而正是其能入特朗普过渡团队法眼的巨大优势。他可以无先入之见、无一定之规,可以真正对FDA掀起一场大的变革。问题是,FDA目前需要进行一次大变革吗?

作为一个专业化、科学化的机构,从历史来看,FDA得到的赞誉常常多过批评,FDA在食品和药品各方面的监管机制长期以来保持持续稳定的演进进程。特朗普在竞选过程中关注的一些与FDA有关的主要问题,诸如仿制药审评积压、新药审评要以患者为中心、食品标签规定修改给企业带来巨大成本等问题,确实是近年业界集中反映的不满情况,但其中许多问题已经在解决的进程之中。例如,经过仿制药企业付费法(GDUFA)一期的实施,仿制药审评积压已经基本得到消除,所谓“4000个等待审批药物”的问题可以逐步得到解决;GDUFA二期的协议已经完成谈判,一期实施中的一些问题会得到改进。再如,关于加快新药研发上市的问题,奥巴马总统刚刚签署的《21世纪医药法》(21st Century Cures Act)已经对以患者为中心的药物开发、药品连续制造、新的临床试验设计、在监管环境中使用真实世界的证据等促进药品医疗器械研发的措施进行了详细规定。这些制度设计着眼于特朗普关注的问题,提出的解决方案已经得到认可,似乎比O'Neill的建议更具有可行性。

那么,如果是为了更好地落实这些既定改革,同时加强关注与食品药品产业发展有关的监管成本效益问题(比如特朗普关心的食品标签修改给产业带来的负担)、产业效益(企业投入产出的效果)、医保报销中的药品价格问题,这些问题过去并非FDA关注的重点,最终能在放松监管和确保安全之间找到适宜的平衡,特朗普也许需要的是这样一位候选人:
既懂得FDA、又懂得美国医疗体系;
既懂得医药、又懂得经济;
最好还是医师、执业医生(以满足FDA里众多科学家的认同感)。

满足全部条件的人选似乎可遇而不可求。但是,只有想不到,没有做不到。真的有人挖掘出一个满足上述一切条件的人选。

Scott Gottlieb医师是合适人选?

路透社的最新传言说,Scott Gottlieb医师在特朗普FDA新局长人选考虑之中。从网络信息来看,Gottlieb医师是世界上最大的风险投资基金创新企业联盟(New Enterprise Associates)的合伙人,熟悉医药产业的投资。同时,他是重要的公共政策智库美国企业研究所(American Enterprise Institute, AEI)的研究员,纽约大学医学院临床助理教授,担任多个重要的HHS和医院医师协会的专家委员会委员。他熟悉美国的食品药品监管和卫生医保服务体系,关注奥巴马医改的问题,了解药品创新和研发新技术的发展趋势。不仅在著名的医学刊物《英国医学期刊》(British Medical Journal)发表文章,而且担任多份医学刊物的编委。总的看,Gottlieb医师是医药领域的资深专业人士,既懂专业,又熟悉政策。

如果深入分析Gottlieb医师的教育经历和工作经历,会发现他的教育背景适宜FDA,工作经历与FDA很有渊源。Gottlieb医师本科毕业于私立名校卫斯利安大学(Wesleyan University),主修经济学;此后在西奈山医学院(Mount Sinai School of Medicine)获得医师(M.D.)学位,在西奈山医学中心(Mount Sinai Medical Center)成为内科住院医师。在多年执业之后,他进入政府担任公职。2003-2004年任FDA医疗技术资深顾问;2004年任HHS下属另一个重要机构医疗保险和医疗救助服务中心(Centers for Medicare & Medicaid Services)主任的高级政策顾问,同年任FDA医疗政策发展办公室主任;2005—2007年,担任FDA主管药品和科学事务的副局长。Gottlieb医师的整个职业路径清晰,简直就是美国医学领域“学而优则仕”的典型代表。

在进入政府部门之前和离开FDA之后,Gottlieb医师还一直致力于在产业和公共政策领域积极发声。他是华尔街日报、福布斯杂志、芝加哥论坛报(Chicago Tribune)、卫生事务(Health Affairs)等财经和医学专业报刊杂志的专栏作者,常常在CNBC、Fox News等电视媒体出镜露面。从他近一年的个人发表文章来看,他基本在华尔街日报、福布斯杂志和AEI三处保持每月一更,笔耕甚为勤奋。所写文章涉及奥巴马医改、Mylan公司的EpiPen价格问题、寨卡病毒对公共卫生的威胁、英国脱欧对欧盟药品监管机构的影响等医药卫生领域的各色热点问题。从其文章观点来看,戈氏长期浸淫生物制药行业,熟悉医药技术发展,对于非常微观的技术细节都能把握很好;同时,有非常好的经济学思维方式(这是医药领域很多专家极为欠缺的),了解产业的成长和发展规律,能从更宏观的社会视角来分析专业问题,提出意见。从其表达观点的方式来看,Gottlieb虽然也认为FDA可以做得更好,但他不像O'Neill那般咄咄逼人,更为温文尔雅,更受媒体喜欢,更易为各方面接受。

考虑到候任HHS部长Tom Price已经是一个难惹的医生,他极力赞成废除奥巴马医改方案、反对癌症登月计划、反对刚刚通过的《21世纪医药法》,不赞成给医药领域投入那么多资金;考虑到FDA缺乏足够资源难以满足日益增长的监管需求,非常需要得到部长支持;FDA的局长当然最好也能安排一位医生。这样,新局长不仅与部长拥有共同的科学训练背景方便沟通,更易与同侪(HHS的各个中心主任绝大多数是医生)交流,而且也能更好融于FDA的科学家共同体。同时,最好这位医生有较多经济学知识背景,能更好理解FDA的预算、任务和决策,能更好地向国会、总统和部长说明FDA的重要性,争取到更多支持。

从各个角度而言,Gottlieb医师都是个非常不错的选项,几乎满足我们可以想象的有关FDA新局长的各种条件和要求。但是,他的缺点恰恰在于,他显得过于优秀、过于平衡、过于适应传统需求。这样的人选会不会让特朗普觉得改革求变的意识弱了一点呢?

还有其他选择吗?

当然,特朗普可以有其他选择。比如,留任FDA的现任局长。Califf局长2016年2月获得任命,任职尚未满一年。很多支持者认为在他领导下FDA不断得到进步,建议特朗普应该让Califf继续任职,积极效应可以更多显现。再如,FDA内部也有以实际行动支持新药研发要以患者为中心、满足患者需求的官员,例如CDER主任Janet Woodcock,与特朗普的理念相合。Woodcock医师在促进新药研发、加快审评、使用真实世界的数据进行审评、连续制造等方面,可以提出专业的解决方案,可以实实在在地、更快地推进美国制药业的发展。当然,关于类似Woodcock医师一类FDA内部现职官员的猜测纯属外人臆测,也许Woodcock医师更适合、更愿意做一个科学家,切实地把握每一个产品的脉搏,而不是去做一个政治家。

更大的可能是,特朗普的名单上还有未被猜测到的人选。我们唯一知道的是,特朗普先生不会让我们等待太久,很快会揭开这个谜题。好在FDA并不是不可一日无局长的。恰恰相反,FDA局长这个职位出缺也是常事。在乔治·布什(George W. Bush)总统在任的前六年(2001—2006)里,只有一位得到参议院认可的FDA局长,任职18个月。布什总统提名了两位候选人,但都被国会推迟任命。Califf局长的前任Margaret Hamburg局长辞职后,FDA也有相当长的一段时间由一位副局长代理工作。虽然这肯定不是特朗普先生喜欢看到的局面。

不论最终谜底上写了谁的名字,都希望FDA能迎来一位有战略愿景、善于领导和协调、充满人格魅力的新掌门人。这样,特朗普时代的FDA才有意思,全球舞台上食品药品监管的大故事才能更引人入胜,旁观者也可以有更多的案例具体分析讨论,对不对?

作者:齐麟

取自“https://login.shilinx.com/wiki/index.php?title=%E3%80%90%E4%B8%93%E6%A0%8F%E3%80%91%E6%98%8E%E5%B9%B4%E8%B0%81%E5%B0%86%E6%89%A7%E6%8E%8CFDA%EF%BC%9F”
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