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罕见儿科优先审评券认定请求可能出现激增
出自识林
2016-12-26
美国《21世纪医药法案》规定罕见儿科疾病优先审评券（PRV）新的废止（sunset）日期为2020年9月30日，随着废止日期的不断临近，罕见儿科PRV认定请求预计在未来几年内将会激增，这并不是因为罕见疾病研究的暴涨，而是因为申办人希望确保自己能够在计划结束之前获得PRV奖励。
与其姐妹计划热带疾病PRV不同，罕见儿科疾病PRV计划自根据《2012 FDA安全和创新法案》建立以来，一直都有废止期限。FDA孤儿药产品开发办公室（OOPD）主任Gayatri Rao于12月14日在FDA-CMS峰会上表示，“我预计，我们将会看到一种仓促的结果，无论产品处于研发的什么阶段，企业会试图让他们的产品获得认定，以确保能够在接下来的两年中获批并获得PRV。”
奥巴马总统最近签署的《21世纪医药法案》扩展了罕见儿科疾病PRV计划。国会在法案通过之前临时延长了几次儿科PRV计划。除了延长日落日期，《21世纪医药法案》还表示，如果在日落之前获得认定并在计划结束两年之内获批（2022年9月30日），申办人仍可获得审评券。
该计划实施以来一直极受欢迎。到目前为止，FDA已经发布了七张罕见儿科疾病优先审评券，最近的一张罕见儿科疾病PRV颁发给Sarepata Therapeutics公司的杜氏肌营养不良症治疗药物Exondys 51 （eteplirsen）。 几张审评券也被卖了数亿美元。【FDA优先审评券跟踪，价格显露下降趋势 - 识林资讯 2016/08/01】
认定请求增加
OOPD花费大量时间确定申办人是否有资格获得孤儿药产品奖励，如增加专营权和税收抵免，还确定申办人是否有资格获得罕见儿科PRV。Rao表示，OOPD正开始看到罕见儿科PRV认定请求的上升，但接下来会有更多请求，尤其是现在医药法案还更新了罕见儿科疾病的定义。
罕见儿科疾病PRV认定/咨询请求
| 财年
| 总量
|
| 2014
| 15
|
| 2015
| 31
|
| 2016（估计）
| 40
|
来源:FDA 2017财年预算申请文件
医药法案规定，除了罕见的要求，如果疾病的发病率和死亡率发生在儿童期，也可以作为一种罕见儿科疾病。之前的定义，罕见儿科疾病必须主要表现在0-18岁患者中，这就产生了问题，因为在较轻微的患者存活到成年期的罕见疾疾病中，人口数据会有倾斜，并且影响该疾病被认为罕见儿科疾病的可能性。
新定义可以扩大罕见儿科PRV计划的适用资格。Rao表示，“新定义更加细致入微，所以当然会有更多解释，但我认为，在某些方面能够为申办人提供更大的灵活性，使他们能够证明他们所研究的疾病严重和危及生命的症状主要发生在童年。”【美国会延长儿科优先审评券计划并扩大适用资格 - 识林资讯 2016/09/28】
但越来越受到欢迎也意味着OOPD更多的工作量，OOPD已经无法满足孤儿药认定请求。今年初，Rao将孤儿药认定决定的目标时间从90天延长到了120天。
废止日期给计划带来不确定性
大量的罕见儿科疾病认定也可以帮助将更多投资资本带到罕见疾病领域。KaloBio制药公司董事长兼首席执行官Cameron Durrant表示，投资者对该计划一般缺乏理解并感到不安，尤其是知道该计划将会有最后废止日期。
该计划持续获得短期延期而不像热带疾病优先审评券计划那样没有过期规定的原因之一是，FDA和其他官员不相信审评券能够正确的激励罕见疾病药物的研发。FDA还表示不喜欢优先审评券计划，因为该计划会迫使其资源偏离FDA的优先事项。
但Rao表示，关于企业请求罕见儿科疾病认定的研发阶段的数据可能表明该计划可能刺激罕见疾病的研发。“认定请求的递交发生在你可以想象到的任何研发阶段，其中一些处于晚期研发。尤其是在早期计划中，很多药品处于晚期研发阶段，我们能够开始看到公司递交进来的动物模型数据、早期临床数据，我认为这正是PRV计划的意图所在。”
审评券需求不减
Durrant并不担心审评券的需求会因罕见儿科疾病认定的持续增长以及审评券计划的扩展到医疗对策而受到影响。医药法案授权FDA对有关物质威胁的医疗对策获得批准的申办人授予审评券。由于在市场上允许更多审评券，可能会降低对审评券的需求并降低激励效果。
Durrant表示，自2009年以来颁发了11张审评券，“不完全是一股淘金热”，相似产品的申办人之间的竞争仍可以激励他们去获得审评券。“如果你有一种创新疗法能够提供治疗价值，首先进入市场是非常重要的。因此我们认为对审评券会有持续的需求，这种需求会受到公司之间相应产品管线竞争问题的驱动。”
但已有证据表明审评券的销售价格正在下降，以及更多人认识到凭借审评券并不能保证批准或优先审评。【FDA优先审评券跟踪，价格显露下降趋势 - 识林资讯 2016/08/01】
整理：识林-椒
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参考资料
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