2017年5月9日，Stephen Ostroff 先生终于卸下二度代理局长的重任，新局长 Scott Gottlieb 先生通过参议院的投票确认（57-42）成为 FDA 第 23 任局长。5 月 15 日，Scott Gottlieb 在 FDA 全体会议上首次演讲，正式履新。【FDA局长Scott Gottlieb对全体员工的首次演讲 - 2017/05/16】
我们曾在【白宫即将易主，FDA又会怎样？ - 2016/11/13】中指出，特朗普总统会提名一位新局长，对 FDA 的一些方向性问题产生影响，以保证白宫的大政方针得到落实；但不论特朗普选择谁来担任局长，都不会对 FDA 决策的连续性产生重大影响。我们曾表示，期待 FDA 会迎来一位有战略愿景、善于领导和协调、充满人格魅力的新掌门人。从 Scott Gottlieb 的首次演讲后药业和 FDA 内部人员的反馈来看，评价甚为正面。正如我们曾在【明年谁将执掌FDA？ - 2016/12/22】中预测的那样，Scott Gottlieb 是一位几乎可以满足所有想象中 FDA 局长任职条件和要求的人选，甚为良好的开局表现更将进一步提升各方对他的政策期待。
现在正是一个很好的时机，让我们梳理一些公开资料，预测一下新局长的政策新风向。
新局长高度认可FDA的价值观
从 Gottlieb 局长的演讲来看，他高度认可 FDA 的使命。他说：“我深信 FDA 的基本使命。”他提出：“我们需要确保我们的努力和我们所付出的资源带来最大的公共卫生获益。我们所做的一切以患者为中心，以科学为基础。我们必须确保在我们所有的努力中，保持监管科学黄金标准，以及由强大的资深人员作出独立的、科学主导的决策制定。”
从 Gottlieb 局长多次进出 FDA 任职的经历来看，他高度认可食品药品安全工作的重要性。他在演讲中深情指出，FDA在保护消费者和促进公共卫生方面的使命重要，是为了孩子能服用的药物更有效、摄入的食物更安全。
今年 44 岁的 Gottlieb 局长熟悉美国的食品药品监管和卫生医保服务体系，关注医改法案，了解药品创新和研发新技术的发展趋势。他 2003－2004 年期间担任 FDA 时任局长 Mark McClellan 的高级医疗技术顾问；2004 年担任 FDA 医疗政策发展办公室主任；2005 - 2007 年，担任 FDA 主管药品和科学事务的副局长。离开 FDA 之后，他也没有离开食品药品领域。他担任过世界上最大的风险投资基金创新企业联盟（New Enterprise Associates）的合伙人，熟悉医药产业的投资。同时，他也是对特朗普产生重要影响的公共政策智库美国企业研究所（American Enterprise Institute，AEI）的研究员，积极对医药领域的政策发声。
所以，当他在演讲中说：“我期待在未来的日子与你们许多人面谈，并与大家一起履行FDA的特殊使命”时，所表达出对 FDA 使命的深刻认同确实打动全体员工，并让大家相信他将继续维护 FDA 的价值观，推进 FDA 达成使命。
在这六个方面之外，Gottlieb 局长认为当前 FDA 面临两项特别优先的任务，他希望在“接下来的几周内”就能采取一些有效措施。
第一项是仿制药。Gottlieb 局长认为 FDA 需要采取措施，确保仿制药程序不会被人不适当地“钻空子”而延缓竞争，给消费者带来不便。尽管他并未明确这些被“钻空子”的程序具体是什么，但我们可以推知，或与迈兰公司 EpiPen 案例中所揭示出的一些复杂药品难以仿制的情形有关，或与 CDER 主任 Janet Woodcock 去年在国会作证时指出的药品风险评估和管控计划（Risk Evaluation and Mitigation Strategies，简称 REMS）实施的有关规定有关。法律明文要求，如果一个 REMS 包括一些为了确保药品安全使用的具体手段（elements to assure safe use，ETASU），这个手段必须通过“一个共享系统”来实施。这就要求品牌药企业和仿制药企业在仿制药上市前就这个系统有关问题达成共识。在实施中，品牌药企业常常可以因此限制和妨碍仿制药的竞争。
仿制药问题成为 Gottlieb 局长的当务之急，这不禁让我们联想到特朗普总统关于仿制药的一贯态度。特朗普先生在竞选时就明确提出：为可以提供安全、可靠、便宜产品的药品供应商移除进入自由市场的障碍；允许消费者获得来自海外进口的、安全可靠的药物，可以为消费者提供更多的选择。可以预期，由于仿制药的价格问题，FDA 会在得到更多资源的同时被加诸更大压力，这样的压力将会被传导到仿制药办公室（OGD）。可以预期，FDA 将被要求加强对仿制药有关的技术问题的研究，推动首仿药物、复杂仿制药的上市，对一些价格上涨品种加快更多仿制药的上市批准，增加安全有效质量可控的仿制药供应。在这个过程中，美国仿制药市场将为有准备的、能生产高质量药品的中国仿制药企业提供机会。那么，仿制药监管可能成为中美两国监管部门共同的核心关注，双方的监管合作可能因此得到实质性的加强和拓展。
第二项是阿片类药物滥用问题。正如 Gottlieb 局长所指出的，阿片类药物成瘾是一项公共卫生危机，不是 FDA 单独可以解决的问题；但 FDA 可以在降低新滥用率方面发挥重要作用，并为医疗机构和医生提供工具将阿片类药物暴露减少到仅针对明确的合适患者，帮助减少新的成瘾病例。我们知道，美国国会一直高度关注阿片类药物造成的危机，强烈要求 FDA 采取有力措施，但阿片类药物的滥用却仍在持续增长。可以想象，这一次国会议员们可能对 Gottlieb 局长施加了相当大的影响力，要求他一定要把这作为头等大事来抓。
新局长在新药审评领域可能有更大改革值得期待
Gottlieb 局长过去几年里高度关注医药卫生领域的热点问题，在一些著名财经和医学专业报刊杂志撰文，其中也常论及 FDA 监管事务，有些观点和内容隐然有大改革之势。
从这些公开发表的文章和观点来看，其长期浸淫生物制药行业，熟悉医药技术发展，对于非常微观的技术细节都能把握很好；有非常好的经济学思维方式，了解产业的成长和发展规律，能从更宏观的社会视角来分析专业问题，提出意见；对 FDA 的改革有自己独到的考虑角度，本质上与特朗普总统放松管制的主张相契合，但考虑采取的方式方法更为适合 FDA 的实践。
2016 年 1 月，他曾以著名智库（美国企业研究所）专家的身份在加利福尼亚州伯克利国际干细胞研究联合会（International Society for Stem Cell Research）的会议上演讲，明确提出 FDA 需要改变其监管新技术的方式。其中的很多内容具有风向标的意味，也许一些考虑将会成为FDA贯彻实施美国国会新近通过的《21世纪医药法》的具体举措。
（一）改革组织结构，推动新药的监管创新。他认为，为了又好又快地评估诸如基因编辑、干细胞和基因治疗等最前沿技术领域，FDA需要改变其现有的组织结构，扭转新药审评工作围绕不相关联的临床医学领域开展的导向，围绕产品来设立独立的机构、配置资源、组织监管活动。目前，FDA 是一个临床引导的、临床驱动的组织。如果在新技术领域不再继续按照 FDA 习惯认识的临床线路来开展监管流程，就意味着新药办公室（OND）内部要进行机构改革。他的考虑是，将监管职能与具体产品结合起来，至少要在新技术领域（包括基因编辑、干细胞技术和再生医学等）按照产品类别建立新的组织架构来开展新药审评 — 将在不同产品领域具有不同专长的审评人员重新按照产品分类合并成为多专业团队，对高新产品进行评价，从而更好地控制产品风险。（编者注：对新药办公室的改革已于今年初局长提名之前在 Woodcock 主任的领导下展开，Woodcock亲自担任新药办公室代理主任主持工作。【FDA计划变革新药办公室结构和新药审评流程 - 2017/03/11】）
（三）在不降低标准的基础上加快对创新技术的审评，需要改变监管重点。加速推进诸如以基因技术和干细胞技术为基础的这些具有变革意义的新治疗技术，并不必然意味着要降低批准的标准。他认为，目前 FDA 过度依赖上市前审查流程来管理产品潜藏风险，而这并非最佳方法。今后应当更加重视主动监测，让上市前审评和上市后的主动监测成为 FDA 监管的两个重要手段。
（四）设立新的实体机构，为新技术领域制定具体的指南文件。他认为，尽管 FDA 在执行监管标准方面有很好的专长，但在非常前沿和快速发展的新技术领域，FDA 必然是落后于科学发展的。因此，指南不能由 FDA 一家起草，而应当经过更开放、更具包容性的制定过程。他认为，可以设立一个新的实体机构，委托其为这些领域制定指南，而 FDA 只是其中一个积极而重要的参与方，还应有包括像国立卫生研究院（NIH）院士和广泛的科学家学术共同体等方面的参与。
结语
作为一位既懂医药、又懂经济的FDA局长，Scott Gottlieb 将会在改革中特别关注与食品药品产业发展有关的监管成本效益问题、产业效益、医保报销中的药品价格问题，以保证能在放松监管和确保安全之间找到适宜的平衡。过去，这些问题并非 FDA 关注的重点。现在，新局长的工作思路将会对 FDA 的组织架构、人员理念产生明显的压力。Gottlieb 局长必须妥善应对这些挑战，才能抓住 FDA 面临的“清晰的、历史性的机会”，成为 FDA 的杰出领袖。
