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WHO 发布儿科药物研发的制剂处方要点指南草案
出自识林
2025-01-22
WHO 于 1 月 7 日发布了题为《儿科药物的研发：制剂处方要点》指南草案 ，鼓励开发配方更好、质量更高的儿科药物 。
该指南草案侧重于特定的关注领域，并非旨在解决“一般监管原则”。此外，不涵盖临时制剂和配药，这些内容将在单独的指南中涉及。
根据指南草案，由于缺乏适合儿科患者的配方，药剂师、医疗保健专业人员、父母和照顾人员通常需要以产品特性总结（SmPC）或产品标签 中未指定的方式调整成人给药。这些调整可能包括打碎、压碎或切割药片。WHO 表示，操作儿童剂型 的风险已在“几十年”中得到证实。
指南以 WHO 此前为促进新儿科药物的开发并提高其质量、安全性和疗效所做的努力为基础。这些努力包括 2020 年启动的全球儿科制剂加速器（Global Accelerator for Pediatric Formulations，GAP-f），旨在建立一种可持续机制，以“确保儿科药物的安全有效使用”并在加速的时间内推广“更耐用”的儿科制剂。
指南概述了一套一般原则，包括给药问题、最终用户的需求和可接受性标准。指南还讨论了配方设计，包括质量和生物制药分类系统，以及辅料 和包装 以及标签的考量因素。此外，指南还涵盖了给药途径 ，例如口服或肠内、直肠、肠外和皮肤或透皮给药。
在配方设计部分，指南指出，药物最好采用即用型配方，以尽量减少医护人员、父母或照顾者在用药前调整剂量的需要。但有些情况下，某些调整是无法避免的。
指南进一步建议，避免开发需要频繁给药的药物，例如每天两次以上，这可能会与大龄儿童的用药时间发生冲突。
指南还建议制药商设计问卷、偏好研究或建模方法来评估药物的可接受性。指南指出，“尽早关注配方是否适合目标年龄组至关重要，因为可接受性较差的配方也可能影响儿科试验的结果。”
指南还建议制药商咨询处理儿科和新生儿患者的组织，以获取有关剂量的准确信息。例如，加拿大和英国的团体已经开展了一项研究，教授儿童服用口服固体剂型 时的吞咽技巧，以减少对液体制剂的需求。
指南还敦促制药商避免使用着色剂 ，以免引起过敏反应，尤其是在婴幼儿药物中。为了防止意外错误地给用不同规格的药物，或为了掩盖与活性药物成分相关的“不愉快”颜色，在这些情况下使用着色剂可能是合理的。
该指南草案目前正在征求意见，计划于今年 3 月发布工作文件供讨论。WHO 药物制剂规范专家委员会（ECSPP）预计将于今年 9 月通过该指南。
识林-椒
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适用岗位及工作建议：
研发（R&D） ：必读。应根据制剂处方要点指导儿科药物的研发工作，确保安全性和有效性。质量控制（QC） ：必读。需依据文件要求对儿科药物制剂进行严格的质量控制。注册（RA） ：必读。在注册申报过程中，需参照制剂处方要点，确保申报资料的合规性。适用范围：
文件要点总结：
制剂安全性： 明确强调在儿科药物制剂研发中，安全性是首要考虑的因素，包括对辅料的安全性评估。剂量准确性： 特别指出儿科药物剂量的准确性对于疗效和安全性至关重要，要求制剂设计必须确保剂量的精确分配。患者依从性： 鼓励开发易于儿童接受的制剂形式，以提高患者依从性，包括口味、剂型和给药途径的考量。稳定性和包装： 规定了儿科药物制剂的稳定性要求，并强调了包装设计对于保护制剂和确保剂量准确性的重要性。临床试验设计： 强调在儿科药物的临床试验设计中，应特别考虑儿童的生理和心理特点，以及伦理审查的重要性。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议：
QA：确保口服固体制剂的生产过程符合本指南要求。 生产：遵循生产管理章节的指导，确保生产过程的合规性。 研发：在设计和选型设备时，参考本指南以确保设备符合生产需求。 临床：在产品实现和验证阶段，确保临床试验用药品的质量符合要求。 文件适用范围：
文件要点总结：
质量风险管理 ：强调了质量风险管理在口服固体制剂生产中的重要性，包括原则和工具的应用。生产管理 ：明确了生产过程中的关键控制项目，如批次管理和清场管理。设备要求 ：规定了生产设备的设计、选型、校验、清洗、维护和使用记录。生产过程控制 ：概述了工艺设计和过程单元操作的详细要求，包括配料、粉碎、混合等。物料管理 ：强调了物料的接收、储存、分发、退库以及检验与放行的管理。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
