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Sarepta 基因治疗载体获首个 FDA “平台技术”认定
出自识林
Sarepta 基因治疗载体获首个 FDA “平台技术”认定
2025-06-16
6月4日，Sarepta Therapeutics宣布其基因治疗载体获得FDA的“平台技术（Platform Technology）”认定。
基因治疗药物研发和上市过程面临着诸多挑战，其中一个关键问题是，实验性治疗往往共享某些组分，如用于递送治疗基因的病毒载体。这些组分的安全性和有效性需要在每个单独的治疗项目中重复验证，耗费时间和资源，延缓了新疗法的上市速度。
FDA“平台技术”认定指南草案于2024年5月发布，基于指南，如果某个基因治疗组分（如病毒载体）在多个治疗项目中被证明是安全且有效的，那么在后续使用该组分的实验性治疗中，可以利用之前积累的数据，从而加速新疗法的开发和审批过程。
Sarepta是基因治疗领域的先锋之一，专注于开发针对严重遗传性疾病的基因治疗药物。此次获得FDA“平台技术”认定的载体是腺相关病毒（Adeno-Associated Virus，AAV）载体rAAVrh74。这一载体在Sarepta的多个基因治疗项目中发挥了关键作用，包括用于治疗肢带型肌营养不良（Limb-Girdle Muscular Dystrophy，LGMD）的实验性基因治疗药物，以及备受关注的杜氏肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）基因治疗药物Elevidys。
肢带型肌营养不良是一种导致进行性肌肉无力的遗传性疾病，严重影响患者的生活质量。Sarepta的SRP-9003是其针对LGMD的基因治疗药物中进展最快的项目，目前正处于三期临床研究阶段，针对LGMD 2E/R4亚型。此次rAAVrh74载体获得“平台技术”认定，意味着Sarepta在后续开发其他使用该载体的基因治疗药物时，可以利用SRP-9003项目中积累的数据，加快研发进程。
据新近上任的FDA生物制品评价与研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research，CBER）主任Vinay Prasad透露，目前已有数家公司获得或正在申请“平台技术”认定，其中部分可能很快获得批准。
回顾我国针对腺相关病毒载体基因治疗的指南文件，有2024年1月的《重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品临床试验申请药学研究与评价技术指导原则》，2024年12月的《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则》，研究要求已趋于清晰。
识林-实木
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岗位必读指南： - 研发（R&D）：应深入理解AAV载体产品的非临床研究要求，确保研究设计符合指导原则。
- 临床（Clin）：需了解非临床研究结果，为临床试验设计和风险控制提供参考。
- 注册（Reg）：必须熟悉本指导原则，以确保注册文件和申报材料符合监管要求。
- 质量管理（QA）：应监督非临床研究的质量管理，确保研究遵循GLP要求。
工作建议： - 研发（R&D）：在设计非临床研究时，特别关注受试物的选择、动物模型的合理性以及给药方式的临床相关性。
- 临床（Clin）：在临床试验设计中，考虑非临床研究中发现的安全性信号和药代动力学特征。
- 注册（Reg）：在准备注册文件时，确保包含所有必要的非临床研究数据，并突出其对临床应用的支持。
- 质量管理（QA）：确保非临床研究遵循GLP原则，特别是在非常规动物模型或特殊指标检测时。
文件适用范围：
本文适用于基于腺相关病毒（AAV）载体的基因治疗产品，特别针对化学药品和生物制品，主要针对创新药或仿制药，适用于中国境内的研发和注册，涉及企业包括Biotech、大型药企以及跨国药企。 文件要点总结： - 非临床研究目的：明确了非临床研究的主要目的是验证作用机制、考察药代特征和毒性反应，为临床试验提供支持。
- 基本原则遵循：强调了“具体问题具体分析”、GLP要求以及随机、对照、重复的原则。
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以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - 研发（R&D）：应深入理解rAAV载体类产品的药学研究要求，确保产品设计和生产工艺的科学性和合理性。
- 质量保证（QA）：需掌握rAAV载体类产品的质量控制标准，确保生产过程和产品质量符合监管要求。
- 注册（Regulatory Affairs）：必须熟悉本指导原则，以便在临床试验申请中准确呈现药学研究和评价的相关信息。
- 临床（Clinical）：应了解药学研究对临床试验用药品质量的影响，确保临床试验的安全性和有效性。
文件适用范围：
本文适用于在中国进行的，以重组腺相关病毒（rAAV）为载体的体内基因治疗产品的临床试验申请阶段的药学研究与评价。主要针对Biotech和大型药企等，涉及创新药或生物类似药的rAAV载体类产品。 文件要点总结： - 药学研究建议：强调了rAAV载体类产品在临床试验申请阶段应完成的药学研究，包括生产工艺、质量研究与评价、稳定性研究等。
- 风险评估与控制：明确了对rAAV载体类产品进行全面风险评估的必要性，特别是基因编辑工具的rAAV载体类产品，需开展更全面的风险评估和质量控制。
- 生产用物料要求：规定了生产用物料的选择、来源、质量标准和风险控制，包括起始原材料和其他生产用物料。
- 生产工艺与过程控制：强调了生产工艺的合理性、可重复性，以及过程中控制项目的重要性，特别是在病毒清除/灭活方面的要求。
- 质量标准与分析方法：提出了临床试验用药品的质量标准建立和分析方法确认的要求，确保质量控制的科学性和准确性。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
