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PDUFA VIII 谈判动态：填补孤儿药漏洞，境外 IND 需缴费
出自识林
PDUFA VIII 谈判动态：填补孤儿药漏洞，境外 IND 需缴费
2025-12-10
FDA近期公布了多份新一轮《处方药用户费用法案》（PDUFA VIII）授权谈判会议纪要，内容体现出PDUFA VIII可能引入的变化。
现行PDUFA VII将于2027年9月30日到期，尽管看似还有时日，但PDUFA VIII注定将由特朗普政府主导，谈判结果将直接决定2027-2032年FDA药品审评的经费来源，左右其监管政策导向，进而对全球业界产生深远影响。
非孤儿药适应症不能再利用“漏洞”省钱
FDA提议填补一个涉及孤儿药的费用漏洞（loopholes）。该提案要求，如果一款已获批的孤儿药后续申请扩大适应症至非孤儿药领域，其申办者需为此补充申请支付相应的申请费（application fee）。同时，任何已拥有获批非孤儿适应症的产品，将不再有资格享受项目费（program fee）的豁免。
这个“漏洞”对于申办者而言相当可观。2026财年PDUFA申请费用最高可达470万美元，而已获批产品的项目费为44万美元。
业界担忧这一变化可能对孤儿药研发的积极性产生负面影响。近年来，孤儿药领域的部分激励措施已被削弱或取消。例如，2017年的税制改革立法削减了孤儿药税收抵免（orphan tax credit）。此外，罕见儿科疾病优先审评券计划在启动日落条款约一年后尚未获得续期（但已通过众议院，正在参议院审议）。不过一个利好是，多适应症的孤儿药在医保价格谈判中可获得豁免。
业界讨价还价，控费降费
在PDUFA VIII的谈判中，FDA与业界的立场存在显著分歧。业界谈判代表提出了一系列旨在遏制PDUFA计划费用增长、并可能降低实际支付额的方案，尤其是在费用计算中剔除数项工作量调整（workload adjustments）因子，具体提议包括：
- 限制新增全职等效人员（full-time equivalent，FTE）数量以“抑制计划规模增长”；
- 取消工作量规划调整（capacity planning adjustment），该调整是一项将预期工作量转化为额外FTE资金的公式化计算；
- 降低结转余额上限（carryover balance cap）。
业界进一步表示，希望取消将用户费用资金分配给哨兵计划（Sentinel Program）的现行做法。但可能保留当前PDUFA VII协议中为CBER的细胞和基因疗法项目资助的额外FTE。
各类“本土激励”：境外IND年费，补充申请时限延长
除了费用结构调整，FDA还计划在PDUFA VIII中引入针对美国本土药品研发和制造的激励与差异化监管措施。
FDA官员提议，对未在美国进行I期临床试验的申办者的IND收取年费（此前局长Makary已提及）。同时，FDA建议根据现场检查涉及的是国外还是国内设施来设定不同的补充申请审评时限。
其他变化可能包括将Makary力推的一些项目纳入PDUFA VIII授权中，使其制度化，例如局长国家优先审评券（CNPV）和设施“预先确认”计划（PreCheck Program）。
尽管上述内容尚在谈判环节，但从特朗普、小肯尼到Makary的种种行事看，我国出海创新药企可早做准备。
识林-实木
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