首页 > 资讯 > FDA 药品研发平台技术认定计划，业界呼吁更多澄清

出自识林

2024-09-03

美国 FDA 于 2024 年 5 月发布了“药物研发平台技术认定计划”指南草案，提供了有关该计划的详细信息，药物申办人可以通过该计划使用标准化生产或制造工艺来生产多种药品或生物制品。该计划正式确定了在创新平台上生产的产品获得批准的现有途径。反馈意见截止日期为 8 月 28 日。

从公开卷宗中的反馈意见看，制药行业虽然普遍支持该草案，但呼吁对认定流程、审查时间表和资质标准做出更明确的说明。

生物技术创新组织（BIO）对指南表示“欢迎”，认为这是“实施这一有希望的计划的第一步。我们坚信该计划可以为与 FDA 的早期和持续接触提供机会，从而简化药物开发过程。”但 BIO 对指南的几个要素提出了异议，并呼吁在利用平台知识和提交认定请求方面具有更大的灵活性。

指南建议，“在药物开发的研究性新药（IND）阶段为计划的后续新药申请（NDA）或 351(a)生物制品许可申请（BLA）请求平台技术的认定，因为在这个开发阶段，申办人应已具备足够的知识向 FDA 概述拟议的平台技术如何满足资格因素。”

BIO 表示，指南草案“设定了在 IND 阶段提交认定请求的期望，但仅在 NDA 或 BLA 阶段利用平台技术，这是不必要的限制。”BIO 补充指出，“平台知识可以应用于产品生命周期的任何阶段。FDA 应专注于数据的可用性并确保足够的产品特定数据，而不是指定提交认定请求的特定阶段。”

另外，BIO 还建议 FDA 最多需要 60 天的时间来审查认定请求，而不是指南中建议的 90 天。“90 天的审查时间表可能会显著延迟关键的开发决策，例如，是否可以因收到平台技术认定而取消多余的测试。我们建议 60 天的时间表更适合缓解此类延误，并与其它现有的确定时间表保持一致。”

BIO 和国际制药工程学会（ISPE）都建议器械制造商也应该有资格参与平台认定计划。BIO 指出，“平台技术的定义仅关注药物”，但建议应该把递送器械也纳入其中。

ISPE 表示，“应允许平台技术认定具有更广泛的资格标准，例如涵盖器械和更广泛的小型且更传统的技术，例如单克隆抗体生物制品技术。”

BIO 和 ISPE 还建议指南扩大申请平台技术认定的潜在获益，包括支持可比性工艺/规模变更、支持工艺性能确认（PPQ）稳定性研究、工艺表征以及认定原料药（API）起始物料。ISPE 表示，“如果指南能够更清楚地说明认定会产生什么获益，会很有帮助。”

生物制品生产商再生元希望 FDA 澄清如何将平台数据用于 BLA 产品。指南指出，“新药申请的申办人可以利用交叉引用机制，利用同一申办人提交的其它申请中的平台技术信息。然而，寻求在先前申请中利用平台技术的数据和信息的 BLA 申办人应在后续申请中包含完整信息。”

再生元表示，“尽管某些法定要求禁止在 BLA 中交叉引用数据，但再生元建议 FDA 就如何在 BLA 中利用平台技术数据提供指导，以清楚地识别源自正式平台技术认定计划的内容。”

ISPE 进一步指出，不应以不同方式对待 BLA 和 NDA，并且两种类型的产品应能够使用相同的交叉引用机制。ISPE 认为“具有平台技术认定的申办人应该能够通过同一申办人拥有的 NDA 和 BLA 的相同交叉引用机制来利用先前信息。”

作者：识林-椒