首页 > 资讯 > FDA 药品中心主任谈疫情下审批和检查工作，新冠治疗药或实时审评

出自识林

2020-04-02

美国 FDA 药品审评与研究中心主任 Janet Woodcock 医学博士最近在家远程接受采访，讨论了在新型冠状病毒疫情（COVID-19）影响下的审评截止日期、批准前检查以及社交疏离时代如何召开咨询委员会会议等问题。

Woodcock 表示，尽管包括抗病毒、重症监护和肺部疾病在内的应对应对疫情危机至关重要的审评部门需要对工作做优先排序，但 FDA 的大多数审评团队应能够在近期因 COVID-19 疫情而改变工作模式的情况下按期完成使用者费承诺的审评目标。“到目前为止，大家都能够完成工作。”但是她也承认，在直接负责疫情响应的审评部门中，非疫情相关活动的优先级可能会被降低。“在应对疫情的重点部门，我们可能不得不将一些事情放在一边，专心针对高优先级的活动。大多数人会同意这一决定。当然受影响的申办人对此不会感到高兴，但我认为他们会理解为什么我们需要把这项工作放在首位。”

CDER 是 COVID-19 大流行的应对中心之一，其工作人员致力于避免药物短缺，在大流行期间指导临床试验政策，并与申办人合作研究新冠病毒的潜在治疗方法。作为中心负责人，Woodcock 负责所有事务，并且与其他工作人员一样，也是远程工作。

审评继续顺利开展

Woodcock 表示，“我们的专用网络运行良好。因此远程办公并没有对现有工作带来影响。我得到反馈，大家有办法在线共享行动。”到目前为止，FDA 已经按时在截止日期前完成了审评，包括 3 月 25 日批准了百时美施贵宝的多发性硬化治疗药物 Zeposia，以及在 3 月 20 日拒绝了礼来/勃林格殷格翰的 Jardiance 对 I 型糖尿病的补充申请。

从某种意义上说，CDER 正在受益于 FDA 园区长期办公空间短缺问题。由于空间限制，许多 CDER 人员早就已经在家办公，因此向全远程办公的过渡相对平稳。Woodcock 表示，“由于 FDA 园区的空间限制，我们的远程办公需求非常高，所以大多数人都具有在家工作的装备”。唯一的例外是必要的实验室人员，“我们试图限制在实验室的人员数量，以确保他们的安全。”

CDER 还为审评团队做好了充分的准备，即使每个人都在办公室也可以在网上协作。新药办公室的改组已经将遍及 FDA 整个园区的审评员分配到一个相同的部门，但是实际这些人仍待在原先自己的办公室尚没有集中办公。“有很多可以在申请上签字的人已经就位，并且经过精心计划已于上周执行（改组的最后阶段）。但由于办公室场地方面的困难，新团队无论如何不会在办公位置上集中在一起，他们将分散在以前的办公环境中，直到我们可以大规模搬迁人员为止。所以他们即使在上班时也不一定距离很近。”【FDA 新药办公室改组方案获批，将于 2020 年初全面实施 2019/09/28】

咨询委员会可能远程召开或取消

CDER 将考虑关于召开咨询委员会的所有方案，包括：不经过计划的公开讨论直接批准申请，举行远程会议，或联系选定的外部专家以寻求意见的方式代替正式会议。Woodcock 表示，后一种选择（外部协商评审）将很少使用。“在正式的咨询委员会会议之外，我们不允许向太多人征求意见，因此我们必须限制交谈的人数。”肿瘤学审评中有这种方法的先例，一些申请涉及与一两个外部“特殊政府雇员”进行咨询。

如果大流行持续数月，则更可能设立远程咨询委员会。FDA 尚未安排远程咨询委员会会议；原定于四五月份召开的三个咨询委员会，两个已由于 COVID-19 而被取消（葛兰素史克用于慢性阻塞性肺病的 Trelegy，以及礼来的新型“Tau-Tracer”阿尔茨海默症成像剂），第三个会议是关于 DBV 公司的花生过敏贴片 Viaskin Peanut，由于对有效性的质疑，已推迟到六月份。

另外一个关于 Intercept 公司的用于非酒精性脂肪肝的奥贝胆酸的另一个咨询委员会，FDA 未正式宣布会议时间，但公司表示，委员会原计划于 4月 22 日召开。Intercept 表示，咨询委员会现在将于 6 月 9 日审查新药申请。如果疫情持续到初夏，则奥贝胆酸和 Viaskin Peanut 都可能召开远程咨询委员会。

COVID-19 治疗药审评可能会类似于实时肿瘤学审评

CDER 尚未收到 COVID-19 治疗药物的申请，但一直在与申办人合作，在 24 小时内快速完成对临床试验方案的审查。CDER 审评团队将实时查看这些数据。Woodcock 表示“我们肯定会在试验进行中查看这些数据，就像实时肿瘤学审评（Real-Time Oncology Review，RTOR）或者在艾滋病流行初期所做的那样。”

结果可能很快就会出来。因为 COVID-19 重症进展相当迅速，因此“如果试验足够大，则无需花很长时间进行试验就可以获得试验读数。这不像那些需要数年时间才能达到终点的疾病。因此如果医疗系统没有崩溃，我们可以进行临床试验，并且可以招募患者并获得数据，我们可能很快就会获得许多治疗药物的有效性反馈。”

疫情爆发可能会影响某些临床试验

FDA 已经发布有关申办人如何在 COVID-19 爆发期间调整临床试验的指南，包括网上临床评估和患者自行服用研究药物。Woodcock 表示，“我认为某些试验不得不暂停或停止。我们必须弄清楚如何对待已经入组的人，因为许多互动可能过于密集而无法进行。其它试验可能能够转变为远程结果评估。这将是一个复杂的过程，但毫无疑问某些试验可能会受到损害，并且可能不得不停止，并且直到我们可以更自由地进行交互之前都无法重新启动。”

但同时 Woodcock 也看到了一线希望：疫情结束后，随着申办人对概念的接受，远程临床评估可能会被广泛采纳。“我认为这很可能发生，并且总体上将是一件非常积极的事情。患者不愿意去试验场地，不愿意有那么多旅行，也不愿意就诊那么多次，因此，如果我们能够有效地实现相同的目标而避免这些，那么将是一个意外收获。”Woodcock 一直希望推动临床试验现代化，早在三年前就批评目前临床试验体系破碎，呼吁整合医疗和试验过程。【FDA 表示临床试验体系破碎，距现代化尚远 2017/09/21】；【FDA 局长：瞄准 CRO 过时流程，推动临床试验数字化 2018/11/29】

同时，CDER 将继续发布问答文件并回答申办人的问题。Woodcock 表示，“我们已经与许多组织了大量临床试验的主要团体和组织进行了交流。我们认识到，就像社会中的其他许多人一样，在疫情的笼罩下，我们不得不推迟或搁置我们可能希望开展的一些事情。我们所有人不得不承认，由于疫情所导致的更重要的问题，企业可能不得不放慢速度。”

检查将非常有限地开展，可能会延迟批准

FDA 将会在非常有限地在美国继续开展一些非 COVID 相关的优先检查，检查将会由那些尽管存在风险但仍愿意继续工作的自愿检查员团队执行。尽管 FDA 将找到无需先进行检查即可批准申请的方法，但不可避免地仍会延迟某些批准。【WHO 宣布全球大流行，FDA 暂停境外检查和外部会议 2020/03/12】

Woodcock 表示，“未来几个月，我们可能面临的最大障碍是执行批准前检查的能力，这取决于疫情爆发的热点区域以及实行何种程度的出行限制。”在某些情况下，FDA 可以跳过批准前检查。“如果另一监管机构曾检查过这家工厂；如果我们认为产品生产很简单；如果我们以前检查过这家工厂；或者如果风险不是很高，我们可能会使用其它信息进行批准，而无需执行批准前检查。但是如果我们绝对需要执行检查，那么我们可能不得不推迟批准。”

“在许多国家，我们可能会遇到工人生病且工厂没有运转的问题。或许他们是因为担心病毒在该地区的传播而关闭了工厂。因此，我们需要处理许多突发因素。我们去海外检查之前必须先确定工厂是否在运转。”Woodcock 还补充表示，“我们并没有强迫检查员做他们认为有风险的事情，但是我们有自愿参加检查的志愿者，即使是去往国外。我向他们致以崇高的敬意。目前有越来越多的国家关闭边界，在这种情况下，我们无法进行检查。”

最后的话

Woodcock 在采访的最后表示，“我们荣辱与共。我收到了许多业内人士的来信，他们自愿提供帮助。我非常感谢大家。FDA 工作人员正全力投入工作，而且我也听到 FDA 周围的人询问‘我们可以如何为 CDER 提供帮助？’因为我们正处于这场风暴眼之一。人们众志成城，这大有帮助。虽然极为艰难，但我们终将度过难关。我们需要团结在一起。”

整理：识林-椒
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