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出自识林

2021-01-28

美国 FDA 已推进真实世界数据的使用来应对新冠（COVID-19）大流行，利用这些数据来了解疾病、规划临床试验以及管理医疗产品供应链以预防短缺。

FDA 首席副局长 Amy Abernethy 在 12 月举行的 FDA/CMS 峰会上介绍了 FDA 在大流行期间对于真实世界数据使用的进展。她表示，FDA与 Reagan-Udall 基金会和癌症研究之友合作，成立了 COVID-19 证据加速器。

该计划召集了健康数据聚合和分析方面的专家，以找出如何使用真实世界数据来回答 FDA 有关 COVID-19 的问题。目前有 600 多名参与者。FDA 试图找出疾病自然病史、临床流行病学和解决，例如死亡率和住院人员以及重症监护病房人数。参与者还研究了如何使用真实世界数据来帮助规划和确定临床试验的优先次序，并评估 COVID-19 诊断测试的真实世界性能。

Abernethy 表示，我们希望从这项工作组寻求的问题答案包括，“我们从 COVID-19 背景中学到了什么？这对我们的监管思考有何帮助？”显而易见的一件事是，“我们如何定义患者现在的行为，然后在这种背景下，思考恰当的临床试验设计”是非常重要的。她表示，证据加速器还确定了发展真实世界数据科学的必要性以及透明度的重要性。

当被问及 FDA 内部对真实世界数据的使用方式有何变化时，她引用了 FDA 使用数据解决问题的例子来说明。她表示，FDA 已开始使用真实世界数据来了解医疗产品供应链的薄弱之处，以更好地对其进行管理以防止短缺。此外，FDA 正在研究数据集，以了解这些数据集提供了哪些有关医疗产品具体问题的风险信息（例如凝血障碍）以及如何将这些风险置于上下文背景之中。

Abernethy 还在 12 月的 Milken 研究所未来健康峰会上谈到了真实世界数据的当前使用情况。她指出，利用不同数据源来描述冠状病毒情形的能力“已经成为真实世界数据领域关于 COVID-19 的一个重要部分。”她指出，真实世界数据通常是在传统的临床试验之外产生的，并且包含“有助于我们讲述一个故事的信息，有时这些信息可以以提供令人信服的临床证据的方式进行分析，但很多时候给我们的切实帮助是方向性的理解。”

FDA 现在正在询问那些患有后遗症的人（长期症状患者）临床结局方面的问题。FDA 还正在研究在某些情况下，例如在了解有效性方面，真实世界数据取代临床试验的能力。

Abernethy 被问到，在 COVID-19 大流行消退后，将继续采用哪种方法对待真实世界数据。她回答表示，“首先我认为，围绕真实世界数据的使用将持续到大流行之后。我认为 FDA 在监管方面对于真实世界数据的使用将持续下去，而且还将在全球范围内看到这方面的监管发展。”

她指出，FDA 已经与世界各地的监管机构进行了对话，“我认为在这个领域中，人们对可以做什么和不能做什么会更加谦卑。而且我认为我们还将开始看到其中一些学习到的经验教训已经纳入指南中。”FDA 正在考虑使用证据加速器模型来解决阿片类药物危机并在医疗保健中开发解决方案。FDA 还在谈论将证据加速器模型应用于数字医疗解决方案。

Abernethy 在 Milken 会议上的一个小组发言中谈到了 COVID-19 是如何加速生物医学研发的。其他与会嘉宾包括武田制药研发总裁 Andrew Plump 和牛津大学医学与流行病学教授、RECOVERY（COVID-19 治疗药随机化评估）试验的首席研究员 Martin Landray。

Plump 讨论了武田参与平台试验的经验，包括在 I-SPY 网络和美国国立卫生研究院的加速 COVID-19 治疗干预和疫苗（ACTIV）计划中进行的试验。武田还于 11 月与 Amgen 和优时比公司一起发起了 COMMUNITY（COVID-19 多药和协调统一行业成员）试验。该试验最初研究的是 Amgen 公司的 Otezla（apremilast），武田的研究用药物 lanadelumab 和优时比的研究用药物 zilucoplan。

Plump 表示，“每家公司都试图测试一种药物，每个药都有自己的独立对照臂。这样效率并不高。”他表示，武田很早就意识到问题的答案是进行平台试验，例如在英国进行的 RECOVERY 试验 — 世界上最大 COVID-19 潜在治疗药随机临床试验。【英国启动最大新冠临床试验，两周入组近千人 2020/04/09】

但他指出，“这并不容易。最初高度宽松的监管框架开始变得更加困难，并且需要花费更长时间才能完成。”Plump 表示，他们认识到需要在全球范围内拥有像英国一样的基础设施，从而不仅限于在英国的医院来开展这些研究。此外，他还指出，有必要了解更快地在肿瘤学之外建立这些平台试验，这样研究人员就不必在进入大流行后等待六个月的时间才开始进行这类试验。【新冠药物临床研究：各自为战，缺乏统筹 2020/07/09】

Landray 介绍了 RECOVERY 试验的关键方面，包括需要征得患者同意、对患者的随访并关注重要的结局。此外，“对于一线的医生和护士，他们需要做的工作必须绝对最少化。试验的成功取决于他们想要招募患者。应尽可能简化他们的工作。”

Plump 还表示，“我们必须弄清楚过去一年中的一些最佳实践如何才能延续到未来。过去一年中，我感到有些失望的一个领域是数据共享。我们可以访问的数据基础架构有助于设定假设、筹建试验、加速试验。这是一个重要组成部分。在这样的环境中，我本以为数据共享会非常容易，而且包括像我们这样的公司在内对整个生态系统都有很大的投入。但是，实际上却很难产生临床数据库水平的数据共享。”

作者：识林-蓝杉
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