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FDA 局长：瞄准 CRO 过时流程，推动临床试验数字化
出自识林
FDA 局长：瞄准 CRO 过时流程，推动临床试验数字化
2018-11-29
美国FDA局长Scott Gottlieb表示，更好地利用数字工具来捕获和审计数据，有助于降低研发成本，敦促大家摒弃合同研究组织（CRO）从旧的做事方式中获利的过时的手工流程，推动将药物开发和监管完全纳入数字时代。
更多利用数字技术
在11月19日Reagan-Udall基金会扩大会议上讲话时，Gottlieb谈到提高临床试验效率和质量的机会，通过更好地利用数字工具，以更低的成本收集更好的信息。Gottlieb认为，这些机会应该以摒弃CRO现行商业模式为代价。
“我们没有很好地利用技术手段收集临床试验信息，并利用这一方法对所收集的数据进行质量检查，”Gottlieb表示。“我们的很多事情仍然通过手工方式。在我看来，这些根深蒂固的过时流程中的很多，是从旧的做事方式中获利的参与者中延续下来的。”
本月早些时候，CDER主任Janet Woodcock表示，无法自由交换数据和真正利用数字时代的红利，使得高效研发和审评受阻，对创造性地思考如何摆脱传统临床试验的纸质流程和监管提交的行业、监管机构和其他人士提出挑战。
“更好地利用数字工具捕获和审计信息，可能会破坏这些旧的传统方法。这样的方式可以提供更好的监督，降低开发成本，并开辟更多的试验场所，让更多的医疗服务提供机构和患者有机会参与试验。”Gottlieb表示。
Gottlieb的讲话与CDER主任Woodcock的讲话形成共鸣。这些来自于多位FDA领导人的言论表明，CDER致力于使其新的药品审评流程现代化，无论是是药品申请人还是CDER，更好地利用数字技术的举措将成为来年工作的重点。Gottlieb表示，将在未来几个月更加关注如何利用技术改进临床试验以及信息采集和分析方式，据信这些方法可以扩大入组机会、降低开发成本。
降低临床试验成本
Gottlieb关于利用数字时代进行临床试验和药物审评，以及对CRO提出批评的言论，是在概述拟用于特定药品的软件应用程序的监管框架的一次演讲中提出的。Gottlieb局长的言论与对帮助患者优化药物使用的软件应用提供机会，以及更好地将数字工具集成到临床研究中的效率的观点一脉相承。
“数字工具在帮助患者更好地利用新药以及更好地与供应商互动方面提供了大量机会，也为FDA提供了很多机会来改进新药审评和开发流程。” Gottlieb指出。
尤其是，更好地利用数字技术可以有助于降低临床试验的高成本。Gottlieb表示，昂贵的临床试验可能会阻碍第二个上市和第三个上市药品的研发，这样的情况反过来又使得首创新药(first-in-class)在专利到期和专营权到期后保留垄断定价能力。技术进步能够“颠覆一些根深蒂固的结构。这些根深蒂固的结构使得选址、现场审计和数据采集更加基于纸质流程，比本来应该有的状况更加过时，也使得这些流程成本更高。”
Gottlieb在发言中引用了一项即将公布的FDA研究结果，这项研究发现1991 - 2000年批准的近一半新药在两年内就有了竞争对手。相比之下，对于2001 - 2010年间获批的药品，需要再花五年时间才会有竞争对手。今年7月，在向众议院能源和商业委员会作证时，Gottlieb引用了有关第二个上市药品竞争的类似研究结果。
Gottlieb在发言中指出，包含数字工具和真实世界证据的新型临床试验设计，可以帮助提高试验效率，同时更好地反映预期患者群体的多样性，使患者更容易接受试验。对于第二个上市的药品的临床试验尤其如此，由于存在可用的治疗方法，这些药品的临床试验很难入组。
青睐基于风险的监测
Gottlieb认为，数字技术尤其可以减轻目前针对研究监测的一些负担。“对每个临床现场进行传统的现场监测、评估研究行为、源数据核准是高度资源密集的，成本占临床试验总成本的三分之一。但是，传统的现场监控并不能保证数据质量。必须对评估结果进行评估，以确定这些评估结果的真正影响，以及是否需要采取其它行动。”
Gottlieb指出2013年FDA指南建议发起方采用基于风险的方法来监控临床试验，而不要求100％的源数据核准。“基于风险的监测主要关注发起方对实现临床研究目标所必需的最为关键的数据元素和过程风险的监督。这是另一种使用数字技术可以使开发过程更有效，成本更低，同时提高我们的监督水平的方式。”Gottlieb表示。
Gottlieb指出，基于风险的监测还可以帮助打破CRO对临床研究监测的“锁定”。“这其实是对研究的锁定，可能会推高成本，使社区场所难以参与临床试验。”
Gottlieb表示，FDA的指南鼓励使用集中监控作为基于风险的监测的一个组成部分，并与有针对性的现场监测相结合。然而，FDA已经了解到，基于风险的监测方法，包括集中监测技术，尚未得到充分落实。他引述了利益攸关方的担忧，如果不使用100％的源数据核准，FDA发现的问题可能会导致不利的监管行为，造成的风险更大。“利益攸关方可能对实施集中监控的最佳技术解决方案存在不确定性，包括将这些系统集成到业务工作流程中的挑战。”
“我们认识到这些是我们需要解决的重要问题和关注点。我们将在2019年研究如何更好地应对这些挑战。我们希望更好地了解基于风险的监控的落实程度，影响完全实施的现行障碍，以及FDA如何继续推进基于风险的监控的实施，尤其是集中监控。”
充分利用基于云的工具
Gottlieb认为，建立基于风险和集中的监控技术和组织能力，可以帮助FDA、行业和其他利益攸关方为开展分散和混合临床试验做好准备。这可能涉及在家庭环境中开展流程的试验，或者通过电子病历、可穿戴设备或智能手机方便日常数据采集。
“这其实是技术进步如何帮助颠覆根深蒂固的模式，用扩展机会和创新效率的方式行事，”Gottlieb认为。“临床试验将继续采用更多的这类技术，使研究者能够缩短从诊所获得可靠洞见所需的时间，更好地为有效的产品开发提供信息。FDA审评员还将掌握更多的这类工具，更有效地改进信息采集方式，更可靠地分析信息，采取更为及时、有针对性的行动减轻严重健康风险。”
Gottlieb表示，FDA将很快宣布允许赞助商在临床试验和临床审查过程中更好地利用基于云的分析工具。“作为审评过程的一部分，我们正在着力的这些新步骤将有助于促进将数字技术作为一种工具，推动数字技术运用。”
整理：识林-Kapok
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参考资料
Gottlieb Takes Aim At CROs' 'Outdated Processes' In Push For Clinical Trial Digitization. Pink Sheet
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