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FDA 罕见儿科优先审评券展期至2029，独占期可“分享”
出自识林
FDA 罕见儿科优先审评券展期至2029，独占期可“分享”
2026-02-26
2月4日，特朗普签署政府资金延期法案，包括重新授权FDA发放罕见儿科疾病优先审评券（Priority Review Voucher，PRV）的权力，有效期延续至2029年。
该计划曾于2024年底到期，重新授权已搁置超过一年。但FDA持续向在2024年12月计划到期前已获得罕见儿科疾病认定的公司发放PRV，2025年至少签发了三张。尽管得到两党支持（这可能也是FDA未终止发券的原因），但国会重新授权该计划的进程缓慢，主要原因是其必须依附于更广泛的法案，即所谓“搭便车”。
在过去十二年间，FDA为成功开发治疗罕见儿科疾病药物的公司提供了可转让的PRV。持有者可使用该券加速其未来任一药品的审评进程，亦可进行出售。近年来，此类凭证的单个售价常超过1亿美元。最近披露的是今年年初爱尔兰Jazz Pharmaceuticals以2亿美元的价格将其持有的一张PRV券出售给一位未披露名称的买方，以及Fortress Biotech及其子公司Cyprium刚在2月份以2.05亿美元出售一张PRV，连番打破近十年来的最高销售纪录。可见，尽管FDA正在力推号称1-2个月审评的“局长国家优先审评券”（CNPV），传统PRV因有法案支撑，具有相当的政策可靠性，吸引力仍然不减。
孤儿药7年独占期成为法定，且允许同一适应症“分享”
同一法案中还包含了一项关于孤儿药（Orphan Drug）独占期的修订条款。该条款将FDA现行的审批实践编纂为法律，使其能够继续为新适应症授予为期七年的孤儿药市场独占期，且允许FDA在已有药物获批用于某一疾病的情况下，批准用于更狭窄用途或适应症的药物。
该条款扭转了2021年一项上诉法院反对FDA的裁决（即识林曾报道的Catalyst案）。当时法院裁决认为，当一种药物对某疾病拥有独占权时，FDA不应再批准第二种用于相同疾病的药物，即使两者针对不同的患者亚群。FDA自2022年以来一直在游说国会修订此项规定，至此终于落地。此后FDA将无需遵守该裁决。
对于罕见病患者而言，该条款有望增加治疗可及性，是一大利好。对罕见病药物申办者来说，同样是一场胜利：尚未获得独占期的企业，未来仍有机会通过开发更狭窄的适应症获批上市；而已拥有独占权的企业，其市场权利也因法律不确定性的消除而得到巩固，不再需要担心因FDA解释变更或在法庭上面临挑战而导致独占权丧失的风险。
识林-实木
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