|
首页
>
资讯
>
1-2个月审评后谁有权批准？批评质疑中 FDA 尝试澄清 CNPV
出自识林
1-2个月审评后谁有权批准？批评质疑中 FDA 尝试澄清 CNPV
2026-02-02
1月13日的JP摩根会上，从CDER主任职位离职不久的Richard Pazdur公开批评了FDA内部的政治干预风险以及承诺1-2个月完成审评的“局长国家优先审评券”（CNPV）的透明度问题。FDA则在1月15日更新了一份“员工手册指南”，尝试澄清CNPV的认定和审评审批流程，但至关重要的批准决策权归属仍语焉不详。
不仅Pazdur，此前由Makary任命的CDER前主任Tidmarsh在被解职时也质疑CNPV。
迄今为止，FDA授予18张CNPV，仅批准其中一个药品阿莫西林/克拉维酸钾缓释片，是仿制药“回流”美国生产的补充申请。
尽管未点名，Pazdur的批评直截了当
Pazdur明确指出，FDA内部政治任命官员与药品审评员之间的“防火墙已被突破”，CNPV试点计划缺乏足够的透明度，其审评会议应向公众或至少向FDA全体员工开放。
Pazdur分享了一些细节，包括“目前（CNPV）会议在局长个人办公室相邻的会议室举行。该会议室甚至无法容纳曾参与该申请审评工作的全体审评人员。”参与讨论的小团体中的大多数人（若非全部）直接向FDA局长Marty Makary汇报，这构成了“问题”。
对于自己的“退休”，Pazdur他坦言是因为“承诺未能兑现”，但未具体说明是局长Makary、卫生部（HHS）部长Robert F. Kennedy Jr.还是其他人违背了承诺。他表示，“看到25年的工作被瓦解是可怕的”，并称自己“离开并非出于自愿”。
Pazdur认为，行业尚未完全认识到FDA所受损害的程度。当被媒体问及行业对FDA内发生事件的关注度是否足够时，他简单回复，“不够”。
FDA专门更新“员工手册指南”澄清，但CNPV批准决策权归属仍不明
根据一份于1月15日生效的修订版FDA员工手册指南（Staff Manual Guide），CNPV试点计划下的批准决定将由FDA各产品中心官员做出，而非局长办公室或多学科审评委员会。这与该文件2025年12月10日版本中指定首席副局长（principal deputy commissioner）负责批准决定不同。
该指南概述了审评券选择与产品批准流程，以及CNPV审评委员会（CNPV Review Council）的角色。该委员会成员包括来自FDA多个办公室的代表，负责就审评券选择及产品可批准性提供建议。FDA局长担任委员会主席，主持与审评券选择及审评问题相关的讨论，但不对可批准性进行投票。
然而，有内部人士向PinkSheet透露，批准决定究竟是由CDER及CBER的主任负责，还是由通常签署此类决定的审评办公室及部门负责人负责，目前仍不明确。
FDA声称局长领衔的“CNPV审评委员会”只讨论，不决策
根据指南，CNPV审评委员会成员包括：
- 首席医学与科学官（Chief Medical and Scientific Officer）
- 副首席医学官（Deputy Chief Medical Officer）
若一位成员兼任多个代理或常设职务，其仅占一个委员会席位（例如CBER主任Prasad就兼任了首席医学与科学官）。
指南明确，副首席医学官是审评券授予的最终决策者，其将考虑委员会相关成员、产品中心领导层、临床审评部门及其他支持学科的意见。自2025年6月起，Mallika Mundkur担任副首席医学官。
CNPV审评委员会会议被称为“肿瘤委员会会诊”，将在申请的目标行动日期前一至两周安排。在主要审评团队进行陈述并提供初步建议后，委员会将通过出席成员的多数表决，向相关产品中心主任提出批准与否的建议。若出现平票，关于委员会最终建议的决定权归于相关产品中心主任。
随后，申请将按照“正常的行政程序”推进，例如完成审评报告、讨论最终标签及准备行动函。
“正常的行政程序”签字权在办公室，HHS强调中心主任建议并非最终决定
一位前CDER官员向PinkSheet表示，上述流程似乎使委员会处于顾问而非决策地位，但行动函的实际签署方尚不明确。
指南暗示委员会对中心主任提供建议，消息源指出“这是一个好消息，因为它并未像一些人担心的那样将审评决策权集中到局长办公室”。然而消息源也说“当前政府已排挤掉职业的CDER和CBER主任，并以政治任命者取代，因此对于避免审评过程中政治干预的效果尚不明确。”
上文提到的Mundkur近期在回应关于CNPV媒体报道的领英（LinkedIn）帖子中表示，CNPV批准权力保持不变。“FDA的批准决定是在现有法律和监管框架下做出的，而非由一个投票委员会决定。”她写道。此外，“一线职业科学家仍负责科学审评、获益-风险评估和监管建议。”
HHS在回应相关询问时，对1月15日FDA员工手册指南中描述的审评流程提供了一些澄清。HHS表示，中心主任对于CNPV计划下产品的批准建议不具约束力。
但关于“正常行政程序”的讨论，则意味着对签署批准机构是谁、以及若审评团队不同意委员会和中心主任建议时的流程缺乏清晰界定。在典型流程中，新分子实体和新型生物制品的签署批准权在于办公室（Office）主任，而其他类型申请的签署批准权在于部门（Division）主任。前CDER官员称，在常规流程下，中心主任和局长办公室不参与申请审评的日常决策。“中心主任可能会听取有关争议性申请的简报，在极少数情况下可能认为有必要向局长汇报，但传统上，审评流程是基于法规、规章、先例和数据，由非政治性的职业员工管理。”近年来已出现少数备受关注的案例，其中中心主任推翻了审评团队的决定。
另一位前FDA官员认为，文件缺乏具体细节令人担忧，且可能是有意为之（intended）。
FDA更新CNPV提交前要求，强调检查准备和资料完整性
基于试点项目早期经验，FDA在去年12月和今年1月更新了CNPV计划网页，强化了针对新CNPV申请人的提交前要求和推荐做法。FDA尚未发布正式的CNPV指南。最详细的信息见于FDA网站，包括一个常见问题解答（FAQ）页面。
更新后的要求和推荐重点表明，检查时间和准备情况在计划初期已成为一个问题。现在，申请人必须在提交完整申请前至少60天（或如果需要国外检查则至少120天）完成以下事项：
- 说明生产设施以及生物研究监测（bioresearch monitoring, BIMO）生物利用度/生物等效性研究设施。
- 提交关于药械组合产品中器械的相关信息，例如制造、人因工程和风险评估。
FDA还建议申请人：
- 列出不超过两到三个生产设施，如有额外场地需提供理由。
- 提交完整的BIMO信息，以促进临床研究者、申办者和CRO的检查规划。
识林-实木
识林®版权所有，未经许可不得转载
|
