首页 > 资讯 > FDA 最终决策多大程度上会听从咨询委员会建议？

出自识林

2019-07-20

随着美国 FDA 正在努力应对越来越大的新药批准压力，最近发表的一项新的研究发现，仅在较少情况下，FDA 的行动会与咨询委员会的建议出现分歧，并且与批准新产品或现有产品的新用途相比，在药品安全问题上更容易出现分歧。

根据1972年联邦咨询委员会法（FACA）实施的咨询委员会（Advisory Committee）制度，有益于规避官僚主义、收集意见，向决策机构提供有益建议，以其灵活、低成本的途径，有助于改善行政部门不专业和陈腐的知识贮备。为监管体系提供必需的专业能力和关键知识 , 减轻监管受到政治需求影响的压力。咨询委员会制度成为决策者做出技术性决策时不可或缺的助手，享有第五部门的美誉。咨询委员会会议向公众开放，可以亲自或通过网络直播(webcast)参加，表面上不失为药品审评监管机制中的一股清流 , 对参与公司、竞争对手、利益攸关方、监管机构极具价值。

纽约大学医学院和耶鲁大学医学院的研究人员于 7 月 15 日发表在 Milbank 季刊上发表的一项研究分析了 2008 年至 2015 年间医药产品的所有 376 次投票咨询委员会会议。其中 271 次（72%）涉及初始产品批准，78 次（21%）涉及补充适应症，27 次（7%）涉及安全行动。

研究发现，咨询委员会的建议和 FDA 的行动仅在 83 次会议（22%）中不一致。更重要的是，如果存在不一致，分歧通常是 FDA 比咨询委员会更为保守。研究人员发现，在 83 次不一致的情况中，有 62 次（75%）FDA 在咨询委员会给出通过性建议后做出更为严格的决定（其中，48 次涉及新产品批准，13次涉及其它用途，1 次涉及安全行动），21 次（25%）FDA 在咨询委员会给出了拒绝性建议后做出了不那么太严格的决定（其中，12 次涉及安全行动，8 次涉及新产品批准，一次涉及附加用途）。

虽然 FDA 并不一定要遵循其咨询委员会的建议，但咨询委员会在监管决策过程中始终发挥着重要作用，他们还为医生、投资人以及其他寻求对新产品或现有产品新用途见解的公众提供大量初步信息。因此，咨询委员会会议越来越成为关于 FDA 批准标准和新药利弊的更大范围辩论中的热点。三年前，这一问题就引发了热议，当时 FDA 在专家委员会会议投票反对之后批准了首个治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。【FDA最新药品审批展示的各方言行 2016/09/20】、【从Exondys 51批准看FDA内部最高层审批争议及决议的形成 2016/11/05】

研究表明，“不一致与咨询委员会的共识程度较低相关，并且在 FDA 针对医药产品安全性的行动方面比新批准或补充适应症存在更多不一致的情况。”研究人员还发现，当委员会成员存在利益冲突，咨询委员会会议上有更多媒体报道或更多公众演讲者，或者在审产品属于特殊监管计划（例如，填补尚未满足的医疗需求）下时，FDA 的行动与咨询委员会建议之间并不太会出现分歧。

然而，研究人员指出，目前尚不清楚专家委员会是如何与最终 FDA 决定相关联的。“我们知道 FDA 会考虑建议，但委员会建议并不是推动决策制定的唯一因素。这就是去理解这些差异的重要原因所在。”

研究人员在讨论研究结果时指出，FDA 对其声誉的担心等问题可能会导致做出不同的决策。例如，FDA 有动机在一定范围内避免逆转那些早期决策，因为这些逆转可能会损害其可信度。这可以通过在讨论拟议安全行动的会议中更可能出现分歧来证明，即使咨询委员会倾向于建议限制产品的使用，FDA 也倾向于采取较少限制性的立场来维持产品的可用性以供更广泛使用。此外，FDA 也有同样的动机来减少未来的监管逆转。这体现在对于涉及新产品和补充适应症的分歧通常会导致 FDA 采取比委员会建议更严格的行动，即 FDA 决定不批准产品或延迟产品进入市场。

作者：识林-蓝杉
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参考资料
[1] ZHANG, A. D., SCHWARTZ, J. L., & ROSS, J. S. (2019). Association Between Food and Drug Administration Advisory Committee Recommendations and Agency Actions, 2008–2015. The Milbank Quarterly.
[2] The FDA disagrees with its own expert panels how often? STAT.
[3] US FDA, Advisory Committees Rarely Disagree. Pink Sheet.