美国 FDA 正在认真审查“加速审批”路径，重点关注如何更好地确保及时完成确证性试验，以及如何将不符合证据标准的产品迅速撤市。
关于审查加速审批问题的想法一直广受关注，在最近的预防政策/癌症研究之友生物制药大会上得到了 FDA 高级官员的证实。新药办公室主任 Peter Stein，心脏病、血液、内分泌和肾脏病学办公室主任 Ellis Unger，以及罕见病、儿科、泌尿科和生殖医学办公室的 Hylton Joffe 在会上发表的评论证实了 FDA 对于加速审批流程的效率感到沮丧。
尽管三名 FDA 官员都同意加速审批仍然是重要的监管路径，但是仍有很大改进空间。Stein 承认，通过替代终点观察到的获益在随后的上市后试验中得到确证，对于这一点 FDA 实际上是承担了“适当风险”的。但他强调指出，只有可以在“合理时间”内完成确证性研究的情况下，FDA 承担的风险才是“适当的”。Stein 表示，“我们正在仔细考察这一点。加速审批令我感到担忧的是，我们要承担一些风险，而无法在合理时间内获得确证性证据会使风险变大。在我看来，这一点至关重要。”
Stein 指出，如果试验最终没有确证获益，而撤市是所能采取的合适措施的话，那么 FDA 需要能够“将该药从市场上撤销”。“显然，我们不希望这种情况很普遍，但是我们确实希望可以采用这一手段，确保我们以合理的证据为基础让患者更早地用上药。但是，非常重要的是，我们将拥有在合理的时间内给出明确答案的能力。所以，我们正在审查加速审批路径，并将对此进行更多思考。”
目前尚不清楚这些完全回应函的发布是否表明 FDA 正在开始对这一路径采取更加谨慎的态度，也许仅仅是巧合？但 Joffe 介绍了产品上市后，招募和完成安慰剂对照的确证性试验所固有的挑战。他的办公室做出了关于 Makena 撤市的建议。Joffe 在演讲中挫败感十分明显。他指出，获得加速批准后，“你如何可行地进行上市后试验？试验需要安慰剂对照。而 FDA 已经批准了这个药。即使在 Makena 案例中，花了十年的时间来进行试验，因为临床实践指南已经出炉，并且说 Makena 已经成为护理标准，（从而很难做安慰剂对照）。”
FDA 决定撤回 Makena 的决定是在咨询委员会就是否撤回该药给出了分裂性意见（9 人赞成撤销，7 人反对）整整一年之后做出的。缺乏明确的意见无疑使 FDA 的内部讨论更加困难。并且由于 AMAG 公司对 FDA 的撤销决定提起上诉，该问题很可能会再次提交给咨询委员会。【周末杂谈：加速批准与缓慢撤销 2020/10/18】
Joffe 表示，在 FDA 根据加速审批批准产品之前就开始确证性试验“将大大有助于解决我们提出的问题。”Pazdur 之前也曾提出过类似的观点，希望申办人在审评截止日期之前与 FDA 一起确定确证性试验的细节。
