首页 > 资讯 > FDA 局长谈仿制药审评与知识管理

出自识林

2018-06-20

（译自FDA Voice “Budget Matters: Infrastructure to Support Robust Generic Drug Competition” 2018 年 6 月 18 日，作者：Scott Gottlieb 医学博士，FDA 局长）

FDA 在一年多前推出了“药品竞争行动计划”，目的是推进健全仿制药市场准入政策，从而促进竞争、降低药价。药品的可及性是一个公共卫生问题。让消费者有更多药可用的最佳途径之一就是通过政策帮助确保能够有仿制药及时地与品牌药相竞争。

我们的工作远远没有结束。但是已推出的政策已经显示出实现这些目标的益处。已经展现的获益强调了一个事实，即，政策可以用作推动这些目标实现的手段。

新资源也有助于推动我们的工作。我们的工作人员消除了仿制药申请积压，这很大程度上是由于 FDA 对《2012 仿制药使用者付费修正案》（GDUFA）的实施，该法案为 FDA 仿制药计划的关键改进提供了资金。

作为 GDUFA 的一部分，以及通过我们自己新的努力，FDA 还制定了相关政策，以在竞争力不足的领域推广仿制药研发。这包括重点关注制定旨在促进复杂药品的仿制药研发的新指南。这些药品通常难以仿制。通过提出清晰、客观、基于科学的复杂药品的仿制药研发指南，我们希望鼓励更多竞争。

FDA 还提高了仿制药审评流程的效率和可预测性，以帮助推动更加稳健的仿制药竞争。例如，我们正在对于那些无阻断专利或专营权的仿制药申请采取优先审评。这样做的目的是促进竞争，从而使每种产品至少有四件获批申请（包括品牌药）。我们的数据显示，一旦市场上有至少三个仿制药，价格就会大幅下降。我们的新政策将有助于确保整个市场的强劲竞争，降低消费者的医药成本。【FDA 将更多仿制药列入优先审评并提供缺少竞争的仿制药清单 2017/06/28】

此外，我们正在采取其它新举措来削弱品牌药公司各种形式的“博弈”，一些品牌药商有时会采取延迟仿制药竞争进入市场的策略。【FDA 发布指南：仿制药可豁免与原研的共享 REMS 2018/06/12】【买不到参比制剂？FDA说“谁不给你？我来帮你曝光他” 2018/05/24】

但我们知道，我们需要做更多事情来促进竞争、提高药品的可及性。因此，作为总统预算的一部分，我们提出了一个更广泛的计划来实现这些目标。2019 财年总统预算申请包括 3760 万美元的资金用来支持仿制药审评流程现代化的两项举措。

第一项举措将创建一个新的审评平台 — 知识辅助评估和结构化申请（Knowledge-aided Assessment & Structured Application, KASA）平台，将仿制药审评从基于文本的评估现代化为基于数据的评估。KASA 平台将启动结构化的审评，使得申请审评流程更高效，并能够更早发现缺陷。这可以让 FDA 更早地向仿制药商提供反馈，从而有助于减少申请审评轮次。减少审评轮次是我们工作的关键目标之一，也是我们加快新仿制药市场准入的整体努力的主要关注点。历经多个审评轮次是仿制药申请批准有时会延迟许多年的主要原因之一。新的 KASA 系统将帮助申办人在首次提交时就提交高质量和更完整的申请。KASA 将降低申请被拒收的风险，并减少申请所历经的审评轮数。

我们预计新平台将允许更多仿制药申请在首轮审评中获批。这将促进仿制药及时进入市场并增加整体竞争。

新平台还将在 FDA 审评流程的不同方面实现更高效、更强大的知识管理，帮助审评人员捕捉并管理所有与产品有关的信息，从而基于产品的质量和风险开展更加无缝和有效的产品监测。KASA 系统将提高上市前和上市后流程的总体速度和效率，让 FDA 和仿制药申办人受益。

通过结构化模板完全取代目前主要基于叙述文本的审评，将实现更加一致、更加可预测的数据录入和分析。目前的评估需要手动审评整个申请。KASA 将能够对申请的一些部分自动分析，这将节省时间并确保一致性。

第二项举措旨在通过寻找方法使仿制药标签保持更新，反映每个药的风险和收益最新信息，从而促进现有仿制药的更广泛使用。通常要求仿制药与其所参照的品牌药具有相同的标签。而使用新安全性和有效性信息更新标签的任务通常由品牌药公司承担。

但是，在品牌参照药公司自愿撤销上市申请的同时也停止更新标签。当这种情况发生时，FDA 失去了更新仿制药标签所依赖的关键机制。这可能会妨碍对仿制药标签现代化的能力。反过来，如果标签过时，医疗服务提供者可能没有关于产品全部收益和风险的完整信息。这会造成对这些成本较低的替代产品的使用减少。

FDA 现有法规授权允许品牌药撤销后继续对仿制药进行某些类型的标签变更，与之相一致，预算申请将提供资金，允许 FDA 承担更多责任，帮助这些药品标签保持更新。我们计划率先对肿瘤药产品推出这一举措。

我们的目标是帮助确保医生和患者获得这些产品的最新信息。这将更好地为与这些药品有关的临床决策提供指导，并有助于促进低成本仿制替代产品的更广泛使用。通过确保仿制产品标签的更新，我们将推进这些药品更广泛和临床上的最佳使用，这可以为患者省钱。

我们对国会两院的拨款委员会在拨款法案中支持这项预算申请表示感谢。国会长期以来已经认识到，对仿制药计划的投资和推广仿制药使用的努力的必要性和重要性。这些举措的益处对于 FDA 的现代化和效率都是非常重要的。这些举措将有助于推动一个稳健的仿制药市场，鼓励竞争并降低药价。

编译：识林-椒
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