|
首页
>
资讯
>
FDA 实时肿瘤学审评试点一览
出自识林
2019-05-22
5 月 15 日，美国 FDA 批准 Venclexta（venetoclax 片剂）用于患有慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的成年患者。FDA 对该申请使用了实时肿瘤学审评（Real-Time Oncology Review，RTOR）和评估协助（Assessment Aid）试点项目，并授予了优先审评以及孤儿药和突破性治疗认定。批准比 PDUFA 目标日期提前 3.7 个月。
这距离美国 FDA 前任局长 Scott Gottlieb 去年六月首次公布实时肿瘤学审评试点项目已经差不多一年的时间了，AbbVie 和 Genentech 公司的 Venclexta 成为在该试点项目下获得批准的第七个药。【FDA 药品申请实时审评成为现实】
RTOR 试点旨在加快对某些补充性肿瘤适应症的审评，这些药品的补充性适应症应可能显示出对现有治疗药物的实质性改善，重点是与评估产品安全性和有效性最相关的数据的早期提交。随着试点逐渐成型，该项目下的中位审评时间约为两个月。
资格标准
用于筛选符合 RTOR 的补充新药申请的标准如下：
- 药品可能比现有治疗药物有显著改善，可能包括之前对于相同或其它适应症而获得突破性治疗认定的药品。符合其它加快审评计划（例如，快速通道、优先审评）标准的药也可以加以考虑。
- 由审评部门和肿瘤卓越中心（OCE）确定的直接研究设计。仅在美国以外开展的研究以及辅助、新辅助和预防研究将被排除在外。
- 终点易于解释（例如，随机试验中的总体存活率）。
- 含有化学、生产和控制配方变更的补充申请以及含有药理学/毒理学数据的补充申请将被排除在外。
- 出于试点项目的目的，也可能排除更复杂的提交，包括具有伴随诊断的提交。
流程
在得到关键试验的顶线结果时，如果符合上述资格标准，申请人可以通知相应 FDA 审评部门监管项目经理申请 RTOR 试点。审评部门和 OCE 管理层将共同决定是否可以将该申请选择加入 RTOR 试点项目。
RTOR 的时间表如下：
获批信息
通过 RTOR 试点获批的适应症详细信息如下：
| 产品
| 申办人
| 适应症
| 提交日期
| 批准日期
| 审评时间（月）
|
| Adcetris (brentuximab vedotin)
| Seattle Genetics
| 癌症 – 针对 CD30 的抗体-药物偶联物（ADC）的新适应症，与化疗药物联合用于 CD30 表达外周 T 细胞淋巴瘤（PTCL）患者的一线治疗
| 2018-11-05
| 2018-11-16
| 0.4
|
| Kisqali (ribociclib)
| Novartis
| 癌症 – 选择性细胞周期依赖性激酶（CDK4/6）抑制剂的新适应症，与芳香化酶抑制剂联合作为初始内分泌治疗药物用于患有激素受体（HR）阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌的绝经前或围绝经期女性的治疗，或者与氟维司群联合作为初始内分泌治疗药物或者疾病在内分泌治疗进展后用于患有HR+、HER2-晚期或转移性乳腺癌的绝经后女性的治疗
| 2018-06-28
| 2018-07-18
| 0.7
|
| Kyprolis (carfilzomib)
| Amgen
| 癌症 – 蛋白酶体抑制剂的扩展标签，以包括与地塞米松联合每周一次的剂量选择，用于复发或难治性多发骨髓瘤患者
| 2018-08-24
| 2018-09-28
| 0.9
|
| Venclexta (venetoclax)
| Genentech (Roche) 和 AbbVie
| 癌症 – BCL-2 抑制剂的新适应症，与 CD20 结合单克隆抗体 Gazyva（obinutuzumab）在无化疗、固定持续时间的联合方案中，用于患有并存疾病的之前未治疗过的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的治疗
| 2019-03-07
| 2019-05-15
| 2.3
|
| Kadcyla (ado-trastuzumab emtansine)
| Genentech (Roche)
| 癌症 – HER2 靶向抗体-药物偶联物（ADC）的新适应症，用于新辅助治疗（手术前）紫杉烷和曲妥珠单抗治疗后残余侵入性疾病患者的 HER2+ 早期乳腺癌（EBC）患者的辅助治疗
| 2019-02-04
| 2019-05-03
| 3
|
| Tibsovo (ivosidenib, 原 AG-120)
| Agios
| 癌症 – 突变异柠檬酸脱氢酶1（mIDH1）酶的靶向抑制剂的新适应症，作为单一疗法用于 IDH1 突变而不符合标准治疗条件患者新诊断的急性髓细胞白血病（AML）
| 2018-12-21
| 2019-05-02
| 4.4
|
| Keytruda (pembrolizumab)
| Merck
| 癌症 – 将 PD-1 抑制剂免疫疗法与培美曲塞和铂类化疗药联合用于转移性非鳞状细胞肺癌（NSCLC）患者一线治疗的加速批准转为完全批准；更新的适应症指定用于没有 EGFR 或 ALK 基因组肿瘤畸变的患者
| 2018-03-23
| 2018-08-20
| 4.9
|
审评时长
总的来说，RTOR 审评时间表从 Seattle Genetics 公司 Adcetris（brentuximab vedotin）的不到两周，到美国默克 Keytruda（pembrolizumab）的近五个月。下面是不同审评时长的比较：
整理：识林-苜蓿
识林®版权所有，未经许可不得转载。如需使用请联系 admin@shilinx.com 。
参考资料
[1] US FDA's Real-Time Oncology Review Times Coming Into Focus. Pink Sheet.
[2] Real-Time Oncology Review Pilot Program. FDA.
|
